美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布将豁免单克隆抗体生物类似药的临床疗效研究（CES）。据官方声明，这项政策调整将从根本上改变此类药物的研发、审批及可负担性，标志着生物药领域创新与医疗体系的重大突破。[1]
生物类似药是与原研生物药高度相似的生物制剂，例如阿达木单抗（修美乐，艾伯维公司）、度普利尤单抗（达必妥，再生元制药）和帕博利珠单抗（可瑞达，默克公司），其差异不会导致临床疗效变化。这类药物通常采用相同类型的生物来源，通过相同给药方式治疗患者，具有相似的制剂、剂量和治疗获益。尽管通用名药物的活性成分往往更小且易于复制，但生物药无法实现完全复制。[2,3]
根据FDA要求，生物类似药名称需附加4字母后缀以作区分。由于审批仅需证明与原研药的生物相似性而非优越性，其审批流程更短。此类研究的核心目标是确认候选药物与参照药在体内行为、生产工艺和结构上的相似性。[2]
FDA声明指出，临床疗效研究一直是生物类似药审批中成本高昂且成效有限的环节。伊利诺伊大学芝加哥分校兼职教授、多家生物医药企业创始人萨尔法拉兹·K·尼亚齐（Sarfaraz K. Niazi）长期主张，分析相似性和免疫原性研究已足以确认生物相似性，临床疗效研究对科学评估无实质贡献。此次以他申请的Stelara（乌司奴单抗）生物类似药为首个无需临床试验的申报案例，开创了监管先例。该政策调整预计可实现以下目标：[1]
- 将生物类似药研发成本降低90%以上
- 审批时间缩短逾70%
- 使中小型药企突破资源壁垒进入生物类似药市场
- 推动类似小分子仿制药的价格竞争，提升全球患者用药可及性
值得注意的是，这一决策使FDA与欧洲药品管理局（EMA）及英国药品和健康产品管理局（MHRA）监管标准趋于一致，标志着全球生物类似药审批路径的协调化进程加速。尼亚齐在声明中表示："这不仅是我的胜利，更是科学与患者权益的胜利。FDA的改革开创了新时代，创新不再受困于过时的测试要求，将从根本上重塑生物类似药的经济模式，扩大全球患者的治疗机会。"[1]
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