作为潜在的首创疗法，Rusfertide针对真性红细胞增多症(PV)的新药申请(NDA)已被美国食品药品监督管理局(FDA)接受，并获得了优先审评资格。
该结果由武田(Takeda)和Protagonist于2026年3月2日公布，基于III期VERIFY、II期REVIEW以及长期扩展THRIVE研究的结果。处方药使用者付费法案(PDUFA)的目标行动日期定于今年第三季度。
PV是一种罕见的、生长缓慢的血癌，其特点是骨髓过度产生红细胞，导致血液粘稠度增高，同时伴有继发性白细胞和血小板的生成。这种骨髓增殖性疾病与Janus激酶-2(JAK2)突变相关，该突变导致造血祖细胞的瘤性增殖。PV的主要治疗目标是控制血细胞比容水平低于45%，以预防血栓事件并减轻令人困扰的症状。
此前，作为一种研究性的、首创的铁调素模拟肽疗法，用于治疗成人PV患者的rusfertide已获得FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格认定。通过靶向真性红细胞增多症中铁失调的潜在机制，rusfertide旨在减少过多的红细胞生成，并帮助患者实现持续的血细胞比容控制。
“真性红细胞增多症患者在控制血细胞比容和缓解显著症状负担方面，治疗选择有限，因此对创新治疗方案存在迫切需求，”武田研发总裁Andy Plump医学博士、哲学博士在一份声明中表示。“FDA接受我们的NDA使我们更接近提供一种可能的首创疗法，该疗法有望有意义地改善临床结果和生活质量。这一里程碑反映了我们与Protagonist的成功合作，以及武田在存在显著未满足需求的血液癌症领域推进创新治疗的坚定承诺。”
根据新闻稿，rusfertide的NDA主要基于全球随机III期VERIFY研究积极的32周主要分析和52周结果，以及II期REVIEW和长期扩展THRIVE研究的4年疗效和安全性数据。
VERIFY研究的主要终点是在第20-32周期间达到应答的患者比例，定义为没有“符合静脉放血条件”。要符合静脉放血条件，研究中的患者需要确认血细胞比容≥45%且比基线血细胞比容值高出至少3%，或者血细胞比容≥48%。
在VERIFY研究中，rusfertide达到了主要终点和全部4个关键次要终点，并且与单独接受当前标准治疗相比，接受rusfertide联合当前标准治疗的患者表现出更高的应答率。这些结果包括血细胞比容控制、静脉放血需求的减少，以及预先指定的患者报告的疲劳和症状负担的改善。
在52周的治疗中，rusfertide总体耐受性良好。在rusfertide治疗的患者中，最常见的治疗中出现的不良事件是注射部位反应(47.4%)、贫血(25.6%)和疲劳(19.6%)，其中大多数为1级或2级。在rusfertide治疗的患者中，严重不良事件发生率为8.1%。
在完成研究的随机、安慰剂对照部分之后，所有患者目前均已进入研究的开放标签部分。
参考文献
- 武田和Protagonist宣布美国食品药品监督管理局接受Rusfertide作为潜在首创疗法治疗真性红细胞增多症的新药申请并授予优先审评资格。BusinessWire. 发表于2026年3月2日。访问于2026年3月2日。
- Lu X, Chang R. Polycythemia Vera. PubMed. 发表于2023年4月24日。
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