美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准扩大依洛尤单抗（商品名Repatha，安进公司生产）的适应症范围，新增用于存在主要不良心血管事件（MACE）风险的未确诊心血管疾病成年人群。该药物此前仅适用于有明确心血管疾病史的患者。
根据安进公司声明，此次适应症扩展后，对于经生活方式干预和他汀类药物治疗仍无法控制低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平的患者，或无法耐受他汀治疗的患者，均可使用依洛尤单抗。安进公司全球商业运营执行副总裁Murdo Gordon指出："许多心血管疾病风险人群因LDL-C控制不佳面临心梗或卒中风险，此次标签更新凸显临床急需的治疗方案，特别是针对他汀治疗效果不佳或不耐受的患者群体。"
此次批准同时扩展了依洛尤单抗的使用范围，新增作为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的单药治疗方案。这种罕见遗传病会导致胆固醇水平异常升高。在所有扩展适应症中，药物均需配合饮食与运动使用。临床数据显示，该药物最常见的不良反应包括糖尿病（8.8% vs 8.2%）、鼻咽炎（7.8% vs 7.4%）和上呼吸道感染（5.1% vs 4.8%），注射部位反应（3.2%）和过敏反应（5.1%）发生率与安慰剂组相近。
作为首个于2015年获批的PCSK9抑制剂，依洛尤单抗已在全球超过5,000万患者中使用。该药物通过抑制PCSK9蛋白活性，增加清除血液中LDL-C的受体数量而发挥作用。根据超过50项临床试验和57,000例患者的数据显示，其在降低LDL-C和心血管风险方面效果显著，安全性特征与安慰剂相当。
尽管临床证据充分，但PCSK9抑制剂在美国医保系统中面临较高准入壁垒。研究显示2015-2021年间PCSK9抑制剂处方拒付率高达30.95%，显著高于其他心血管代谢药物（3.53%-14.61%）。医保机构对既往用药史的要求（97% vs 44%）和医疗提供方干预门槛（100% vs 50-54%）均高于常规治疗药物。此次适应症扩展可能推动该药物在未确诊心血管疾病但存在高风险人群中的早期使用。
美国心脏协会期刊《循环：心血管质量与结果》的研究指出，心血管疾病作为美国首要死亡原因，此次FDA决策体现了对血脂管理早期干预策略的重视。安进公司表示，该药物的扩展适应症将为现有治疗方案未能满足需求的患者群体提供新的治疗选择。
【全文结束】
