处方药使用者付费法案（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）审查新药申请（NDA）或生物制剂许可申请（BLA）并做出最终上市批准决定的截止日期。通常审查期为药企提交申请后10个月。对于获得优先审评的药物，审查期缩短为自申请接受之日起6个月。
Orca-T治疗血液恶性肿瘤
PDUFA日期：2026年4月6日
FDA已授予Orca-T的生物制剂许可申请优先审评资格。Orca-T是一种用于治疗血液恶性肿瘤（包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征）的同种异体干细胞和T细胞免疫治疗生物制剂。
Orca-T由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞和来源于外周血（来自相关或无关匹配供者）的常规T细胞组成，在清髓性预处理方案后给药。
该BLA申请得到随机、开放标签的III期PRECISION-T试验数据的支持，该试验将Orca-T与传统同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）进行比较。结果显示研究达到了主要终点：与alloHSCT组相比，Orca-T组在1年时无中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的生存率显著提高（78% vs 38%；风险比[HR] 0.26；P <0.00001）。Orca-T组1年总生存率为94%，alloHSCT组为83%（HR 0.49；P =0.11823）。Orca-T组中重度cGVHD的累积发生率较低（13% vs 44%；HR 0.19；P <0.00002）。近期制造和分布分析结果显示，100%的订单Orca-T在70小时内送达全美移植中心，且三种组分的产品质量一致。
Orforglipron治疗肥胖或超重
PDUFA日期：2026年4月10日
Orforglipron是一种口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，目前正在审查用于治疗肥胖或超重且至少有一种体重相关合并症的成人。
申请得到ATTAIN III期临床试验项目的支持。ATTAIN-1试验评估了orforglipron在非糖尿病肥胖和超重患者中的效果，ATTAIN-2试验则评估了其在肥胖或超重伴2型糖尿病患者中的效果。两项研究中，与安慰剂相比，orforglipron均观察到体重显著降低，并在关键心血管风险因素方面显示出有临床意义的改善。其安全性与其他GLP-1药物一致，最常见的不良事件包括恶心、呕吐、腹泻、便秘和消化不良。III期ATTAIN-MAINTAIN试验的结果也显示，在注射用司美格鲁肽或替尔泊肽达到平台期后，orforglipron在维持体重减轻方面优于安慰剂。
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化症
PDUFA日期：2026年4月13日
Sparsentan的补充新药申请正在审查用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），这是终末期肾病的主要原因之一。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，目前以Filspari®为商品名批准用于延缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病患者的肾功能下降。FSGS的申请资料包括III期DUPLEX研究和II期DUET研究的数据。这些试验结果显示，与血管紧张素II受体阻滞剂厄贝沙坦相比，Sparsentan治疗可显著减少蛋白尿。DUPLEX研究还显示，与厄贝沙坦组相比，Sparsentan组达到蛋白尿水平低于0.7g/g的患者显著更多，这是一个与FSGS患者长期肾脏保护相关的临床有意义目标。
Doravirine/Islatravir治疗HIV-1感染
PDUFA日期：2026年4月28日
FDA正在审查一种新型每日一次、两药方案的NDA，用于治疗病毒学抑制的HIV-1感染成人。该口服疗法将非核苷逆转录酶抑制剂doravirine与核苷逆转录酶易位抑制剂islatravir组合成单一片剂。申请资料包括两项III期试验的数据：MK-8591A-051和MK-8591A-052。这两项试验分别评估了转换为DOR/ISL与继续基线抗逆转录病毒治疗（ART）或继续比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦（BIC/FTC/TAF）的安全性和有效性。结果显示两项试验均达到主要疗效成功标准（HIV-1 RNA≥50拷贝/mL的患者比例），证实DOR/ISL在48周时非劣效于基线ART和BIC/FTC/TAF。DOR/ISL的安全性特征与对照方案一致。
AXS-05治疗阿尔茨海默病激越
PDUFA日期：2026年4月30日
FDA已授予AXS-05（氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮）的补充新药申请优先审评资格，用于治疗阿尔茨海默病激越。AXS-05由非竞争性N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂和σ-1受体激动剂右美沙芬，以及氨基酮类CYP450 2D6抑制剂安非他酮组成。该复方目前以Auvelity®为商品名批准用于治疗重度抑郁症。阿尔茨海默病激越的申请包括4项随机、双盲、III期试验的数据：ADVANCE-1、ADVANCE-2、ACCORD-1和ACCORD-2，此外还有一项开放标签扩展试验评估了长期安全性。这些研究结果显示，与安慰剂相比，AXS-05可改善激越相关和破坏性行为，并延迟阿尔茨海默病激越的复发时间。ADVANCE-2试验的主要终点（Cohen-Mansfield激越量表总分从基线到第5周的变化）未达到统计学显著性，但AXS-05组观察到数值上更有利的结果。12个月的安全性数据显示该治疗耐受性良好。
本文最初发表于MPR。
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