2026年2月：值得关注的药物批准
Steve Duffy | 2026年3月13日
内分泌疾病
- Desmoda（醋酸去氨加压素）：血管加压素2受体激动剂，用于成人和儿童患者中枢性尿崩症的抗利尿替代治疗。
- Sogroya（somapacitan-beco）：长效人生长激素类似物，用于2.5岁及以上因小于胎龄儿出生且2岁前未实现追赶性生长的身材矮小儿童、努南综合征相关生长障碍及特发性矮小症的治疗。
代谢疾病
- Loargys（pegzilarginase-nbln）：精氨酸酶特异性酶，用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症治疗，需配合饮食蛋白限制。
- Palynziq（pegvaliase-pqpz）：苯丙氨酸代谢酶，用于12岁及以上青少年苯丙酮尿症的治疗。
- Yuviwel（navepegritide）：C型钠尿肽类似物，用于2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿增加线性生长。
神经疾病
- Wakix（pitolisant）：组胺-3受体拮抗剂/反向激动剂，用于6岁及以上儿童嗜睡症患者的猝倒治疗。
肿瘤疾病
- Braftovi（encorafenib）：激酶抑制剂，联合西妥昔单抗和基于氟尿嘧啶的化疗，一线治疗BRAF V600E突变转移性结直肠癌成人患者。
- Calquence（acalabrutinib）+ Venclexta（venetoclax）：布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，联合venetoclax用于既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
- Hernexeos（zongertinib）：激酶抑制剂，一线治疗HER2突变不可切除/转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。
- Keytruda（pembrolizumab）：PD-1抑制剂，联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗），用于经FDA授权检测确定肿瘤表达程序性死亡配体1（联合阳性评分≥1）且既往接受过1或2线系统治疗的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。
呼吸疾病
- Dupixent（dupilumab）：白介素-4受体拮抗剂，用于6岁及以上有鼻窦手术史的真菌性过敏性鼻窦炎成人和儿童患者。
本文原载于MPR。
【全文结束】