美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准一种特定类型的癫痫细胞疗法进行人体试验。
该疗法由上海Unixell生物技术公司（Unixell Biotechnology）研发，旨在抑制癫痫患者引发癫痫发作的过度电活动。它使用供体来源的（即“同种异体”）干细胞，经过重编程后最终产生主要化学信使“GABA”，负责镇静大脑和神经系统。
Unixell表示，在动物试验中，该疗法显示安全，并能通过重建抑制性脑回路来抑制癫痫发作。如今，获FDA批准后，该公司正推进一项早期研究，针对耐药性癫痫患者。Unixell指出，目前的癫痫治疗虽对部分患者有帮助，但带有“显著副作用”，因此迫切需要既能靶向癫痫根源，又能保护健康组织并避免安全问题的创新疗法。
该疗法的进展是中国生物技术生态系统快速崛起的又一例证。直到最近，中国的研究更多侧重于开发与现有药物相当或略优的仿制创新药，而非原始创新。分析公司Pitchbook在一月份的一份报告中详细描述了这一转变：过去十年，细胞和基因治疗等“新兴模式”在中国生物技术风险投资中所占份额持续增加，去年占比几乎达到总风险投资的一半。Pitchbook分析师Ben Zercher写道，这“凸显了投资者对高复杂性资产的偏好，而非‘快速跟进’模式”。报告还显示，2019年至2023年，中国研发者提交人体试验的“创新药”数量从688种增至近2300种，增长超过两倍。自2021年以来，中国注册的“下一代抗体”首次人体试验数量几乎是美国和欧洲的总和。Zercher写道，中国生物技术生态系统在产生早期有前景的药物候选物方面已“取得领先”，并且可能会继续保持优势。
若Unixell的疗法最终上市，将丰富由左乙拉西坦、拉莫三嗪和卡马西平等较老的“小分子”抗癫痫药物主导的治疗领域。然而，Unixell也可能面临更新的竞争。数十年对离子通道（细胞通道，常在癫痫中发挥作用）的研究终于开始结出果实。就在本周，Xenon制药公司宣布其离子通道开放药物azetukalner在数百名局灶性发作患者的研究中表现显著优于安慰剂。治疗12周后，高剂量组患者中位每月发作频率降低53%，而对照组为10%。Xenon现计划于今年晚些时候提交批准申请。这家加拿大公司股价因此上涨50%。投资公司Stifel的分析师Paul Matteis称这些数据为“本垒打”，“远超投资者预期”。RBC Capital Markets的分析师则上调了对该药物的预测，预期美国年峰值销售额至少达到16亿美元。Biohaven和私营生物技术公司Quralis也有各自的实验性药物，像Xenon一样，旨在通过激活钾离子通道来调节神经系统。Biohaven的药物正处于局灶性癫痫的3期试验中，而Quralis的药物处于更早期阶段，正在研究作为肌萎缩侧索硬化症、疼痛和罕见癫痫疾病的潜在治疗方法。Praxis Precision Medicines公司有一种钠离子通道抑制剂，研究人员正在中期至晚期实验中评估其作为局灶性癫痫的单药和附加疗法。
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