FDA启动实时发布完整回复函：对药物开发者的意义

FDA启动实时发布完整回复函：对药物开发者的意义FDA Initiates Real-Time CRL Publication: What It Means for Drug Developers

创新药物 / 来源：www.pharmtech.com美国 - 英语2025-09-08 15:35:42 - 阅读时长3分钟 - 1158字

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布将实时发布药物审批完整回复函（CRL），通过提高监管透明度加速药物开发。该政策引发行业正反两面回应，制药企业既可借此优化研发策略，也担忧监管预期变化带来的审批不确定性。首批89份历史CRL已对化学制造控制（CMC）等常见缺陷提供重要参考，但政策具体实施细节仍待明确。

作者：

Patrick Lavery

关键要点

FDA发布完整回复函（CRL）的新政旨在通过早期披露监管反馈提升透明度，加速药物研发进程。
行业反应呈现两极分化，部分企业担忧监管预期变动可能影响审批时间表。
开发者可借助CRL分析化学、制造和控制（CMC）等领域的常见缺陷，优化临床设计和申报策略。
政策执行细节（如发布时效和适用申请类型）尚不明确，给药物研发利益相关方带来挑战。

FDA表示将及时发布完整回复函，为开发者提供早期监管缺陷信息以优化研发规划。位于马里兰州银泉市的FDA总部于2025年9月4日宣布，除即时发布新CRL外，还集中公开了2024年以来针对未决或撤回申请的89份历史CRL。

"这是本机构的重要里程碑，" FDA局长Marty Makary医学博士在新闻稿中表示，"通过践行本届政府'激进透明'原则，我们为加快疗法上市提供宝贵洞察，向投资者完整披露审批背景，并最重要地重建公众信任。"

企业如何回应？

最受关注的案例来自莱科斯治疗公司（Lykos Therapeutics）关于MDMA辅助治疗创伤后应激障碍（PTSD）的CRL。迷幻药研究多学科协会（MAPS）虽肯定FDA透明举措，但其创始人Rick Doblin博士公开质疑监管标准变动："CRL暴露了可怕真相——FDA擅自移动了球门柱。每年延迟都意味着更多PTSD患者自杀，他们值得更好解决方案。"

此前针对杜氏肌营养不良症治疗药物deramiocel的Capricor治疗公司和黑色素瘤药物RP1的Replimune公司案例，制药技术顾问Chris Moreton指出："许多生物科技公司过度依赖合同组织，但外包团队可能缺乏项目深度认知，导致关键环节出现疏漏。"