美国食品药品监督管理局（FDA）已批准纳维培肽（Yuviwel），一种每周一次的治疗药物，用于增加2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全症儿童的线性生长。
Ascendis Pharma 宣称这是首个获批的软骨发育不全症疗法，能够在每周给药间隔内提供对C型利钠肽（CNP）的持续全身暴露。该药物于2026年2月27日获得批准，依据是三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验以及长达三年的开放标签扩展数据。¹
“每周一次纳维培肽的批准是治疗软骨发育不全症儿童的重大进步，首次为医生提供了一种每周一次的药物选择，该药物得到了三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验令人信服的有效性和极佳耐受性数据的支持。”贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的分子与人类遗传学教授、医学博士卡洛斯·A·巴奇诺（Carlos A. Bacino）表示。¹ “我的目标是帮助儿童和家长制定符合其个人需求和目标的护理计划，我期待将纳维培肽纳入与他们的讨论中。”
该药物通过FDA的加速批准程序获批，纳维培肽的新药申请（NDA）由Ascendis Pharma于2025年3月31日提交。其最初的申请预计在2025年底给出审评结果。2025年11月25日，Ascendis Pharma宣布FDA通知他们，提交给该机构的关于上市后要求的额外信息构成了对NDA的重大修订，审评期因此延长了3个月至2026年2月28日。¹ᐧ²
“我们对纳维培肽改变软骨发育不全症治疗的潜力充满信心，并深深感谢患者、临床医生和倡导者为此重要里程碑做出的众多贡献。”Ascendis Pharma总裁兼首席执行官扬·米克尔森（Jan Mikkelsen）表示。¹ “我们听取了侏儒症倡导团体的意见，以确保我们解决社区真正关心的问题。这反映了我们持续致力于追求患者社区告诉我们对他们重要的结果，并为软骨发育不全症社区提供了一种看待药物治疗选择前景的新方式。”
据Ascendis Pharma称，纳维培肽预计在2026年第二季度初实现商业上市。在其批准公告中，该公司表示计划通过其美国Ascendis Signature Access Program提供一系列患者服务，包括治疗旅程导航支持以及针对符合条件的患者的财务援助计划。¹
纳维培肽的NDA得到三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验和长达三年的开放标签扩展数据的支持，包括关键的ApproaCH试验，该试验于2025年11月发表在《JAMA Pediatrics》上。¹ᐧ²ᐧ³
2b期APPROACH试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，于2023年3月至8月期间在澳大利亚、加拿大、丹麦、爱尔兰、新西兰、西班牙和美国的10家医院进行。符合条件的受试者为2至11岁、经基因确诊为软骨发育不全症且未接受过促生长治疗的儿童，并且在随机化前至少6个月有记录的身高测量数据。主要排除标准包括影像学证据显示骨骺闭合、计划进行骨骼手术、严重未治疗的睡眠呼吸暂停或其他影响生长的疾病。³
在86名筛查患者中，84名被纳入并随机分组。参与者按2:1的比例随机分配，接受每周一次皮下注射纳维培肽（100 μg/kg；n=57）或安慰剂（n=27），治疗持续52周，随后进入正在进行的开放标签扩展期。主要终点是第52周的年化生长速度。³
试验达到了主要终点，纳维培肽显示出优于安慰剂的效果。最小二乘法平均年化生长速度差异为1.49厘米/年（95% CI 1.05-1.93；P<0.001）。治疗还与骨骼参数的改善相关，包括胫骨-股骨角度（-1.81°）、机械轴偏移（-2.78毫米）和腓骨-胫骨长度比（-0.016）。在5岁以下儿童中观察到身体功能的改善。³
“美国小人协会（Little People of America）是最大的全国性侏儒症倡导和支持组织，致力于确保侏儒症患者的声音在研究以及诸如纳维培肽等医疗选择的讨论中保持核心地位。”美国小人协会董事会表示。“我们倡导侏儒症和残疾自豪感，倡导包容和尊重，并促进不同观点之间的开放对话。¹ 我们的目标是赋能个人和家庭根据其自身价值观和经验做出医疗决策，同时推动研究工作和新的治疗方案，这些方案有可能支持对我们社区真正重要的结果。”
参考文献：
- Ascendis Pharma. FDA Approves Once-Weekly YUVIWEL® (navepegritide) for Children with Achondroplasia Aged 2 Years and Older | Ascendis Pharma. Ascendispharma.com. Published February 27, 2026. Accessed February 27, 2026.
- Ascendis Pharma. Ascendis Announces Extension of FDA Review Period for TransCon CNP (navepegritide) for Children with Achondroplasia | Ascendis Pharma. Ascendispharma.com. Published November 25, 2025. Accessed February 27, 2026.
- Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. Once-Weekly Navepegritide in Children With Achondroplasia: The APPROACH Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. 2026;180(1):18–25. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771
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