美国食品药品监督管理局（FDA）批准Leucovorin用于罕见脑部疾病，但未批准用于自闭症
一项主要用于缓解化疗副作用的药物已获准用于治疗一种罕见的神经系统疾病。
FDA官员于3月10日宣布，批准药物Leucovorin用于治疗成人和儿童脑叶酸缺乏症。这种罕见疾病的特点是大脑中维生素B9水平偏低。
然而，FDA的公告并未提及Leucovorin作为自闭症潜在治疗用途。
2025年9月，美国总统唐纳德·特朗普及其他政府官员曾暗示FDA已启动程序，批准Leucovorin用于管理自闭症患者的症状。但目前尚无此批准的时间表或流程。
Leucovorin是首个获批用于脑叶酸缺乏症的治疗药物。FDA的这一决定被称赞为对该疾病患者而言姗姗来迟的缓解。
“今天的批准代表着脑叶酸转运缺乏症（FOLR1变异型）患者的一个重要里程碑，这一罕见遗传病此前一直没有FDA批准的治疗方案，”FDA局长马蒂·马卡里（Marty Makary）医生在机构公告中表示。
关于Leucovorin和脑叶酸缺乏症
Leucovorin是一种处方药，主要用于减轻甲氨蝶呤等化疗药物的毒性副作用。该药物通过帮助恢复健康细胞中被化疗耗竭的叶酸水平来发挥作用。Leucovorin被认为是对接受某些类型化疗患者有效的“解救药物”。
脑叶酸缺乏症是一种通常在幼儿期显现的疾病，可导致发育迟缓、癫痫和运动异常。据估计，全球每100万人中有1人患有此病，但真实患病率尚不明确。也有估计认为38%-70%的自闭症儿童可能患有脑叶酸缺乏症。然而，专家表示这些百分比可能被夸大，因为大量数据来自FRAT检测——一种可能不准确的血液检查。
虽然脑叶酸缺乏症患者可能有更高的自闭症风险，但自闭症患者并不一定具有更高的脑叶酸缺乏症风险。
自闭症科学基金会首席科学官阿里西亚·哈拉迪（Alycia Halladay）医生表示，她很高兴脑叶酸缺乏症患者终于有了治疗方法。“这可能会对他们有帮助。机制是存在的，”她对Healthline表示，“我觉得任何缓解都会有所帮助。”
斯坦福大学精神病学和行为科学教授安东尼奥·哈丹（Antonio Hardan）医生指出，对脑叶酸缺乏症早期干预使用Leucovorin至关重要。“病例报告支持在2岁前进行治疗可实现完全的临床和影像学恢复，”哈丹对Healthline说。虽然自闭症的早期干预也至关重要，但目前推荐Leucovorin作为治疗还为时过早。
哈拉迪对Leucovorin未被批准用于自闭症表示欣慰，因为目前尚无充分的科学依据支持这一特定用途。“我很高兴FDA采用了科学方法并以严谨态度做出这一决定，”她说。哈丹也表达了类似观点：“有一些小型随机对照试验支持Leucovorin用于治疗自闭症，但这些研究存在若干设计缺陷，包括样本量小以及纳入/排除标准不够严格。”
Leucovorin尚未被批准用于自闭症
9月，特朗普总统表示批准Leucovorin作为自闭症治疗将“给许多有自闭症孩子的父母带来希望，可能改善他们的生活”。马卡里也呼应了这一说法，估计“在我看来，数十万儿童将受益”于Leucovorin的批准。
此后，卫生与公众服务部（HHS）官员澄清说，Leucovorin“并非自闭症的治疗方法”，“可能仅对部分孩子的言语缺陷有所改善”。
关于Leucovorin和自闭症的研究主要由小型研究组成，参与者不足100人，其中许多由同一组研究人员重复进行。其中一项发表在《欧洲儿科学杂志》上的研究结果在1月被撤回，原因是作者发现数据中存在多处错误。有一些轶事证据表明Leucovorin可改善部分自闭症儿童（特别是那些患有脑叶酸缺乏症或存在叶酸代谢差异的儿童）的沟通和行为。
然而，美国儿科学会（AAP）表示，该领域仍需要更多研究。“Leucovorin用于自闭症的证据目前有限，”AAP在一份关于该药物用于自闭症和脑叶酸缺乏症的常见问题解答中表示，“小型研究表明对部分自闭症儿童的沟通和行为有益，特别是那些患有脑叶酸缺乏症或存在叶酸代谢差异的儿童。需要进行更大规模的独立试验，以更好地了解哪些患者可能受益。在儿科学家广泛推荐Leucovorin之前，还需要更多关于疗效和安全性的证据。”
自闭症科学基金会也表示同意，称在Leucovorin被视为自闭症治疗之前，需要进行更多研究。哈拉迪表示，在考虑Leucovorin作为自闭症治疗之前，必须完成大规模的安全性和有效性研究。
一位HHS官员本周似乎也同意这一点，对NBC新闻表示，没有足够的数据支持Leucovorin用于自闭症。“我们没有足够的数据来说明我们可以更广泛地确定对自闭症的疗效，”该官员表示，“需要患者与医生讨论，以确定这是否适合他们。”
家庭应了解Leucovorin的哪些信息
医生可以非处方方式为自闭症儿童开具Leucovorin，一些人显然已经在这样做。最近发表在《柳叶刀》上的一份报告指出，在特朗普总统9月宣布后的2个月内，Leucovorin的处方量增加了71%。
哈拉迪对这一增长表示担忧，同时也对人们可以上网购买含有维生素B9的叶酸产品（与Leucovorin类似）表示担忧。“这一切可能导致公司利用家庭——他们愿意做任何事情来帮助自己的孩子——产生虚假的希望，”她说。哈拉迪鼓励自闭症儿童家庭听从医疗专业人士的建议，而不是相信他们在媒体上看到的内容。“与你的医生交流。听从你的医生，不要听信互联网，”她说。
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