总部位于纽约市的制药公司Lexeo Therapeutics近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，认定其新药候选LX2006用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病。
突破性疗法认定旨在帮助企业加快新药的开发和审查流程，前提是早期临床证据表明该药可能比现有治疗方案有显著改进。LX2006此前已获得FDA授予的快速通道认定，这是一种类似的认定，旨在加快那些似乎能解决未满足医疗需求的药物的审批进程。
此外，FDA还选择将LX2006纳入其**化学、制造和控制开发与准备试点（CDRP）**计划，这又是一条帮助企业快速获得新药批准的路径。
Lexeo Therapeutics的首席开发官Sandi See Tai医学博士在声明中表示：“获得突破性疗法认定是一个重要的里程碑，凸显了LX2006的潜力以及迄今为止生成的临床证据的强度。我们对LX2006在心脏健康关键指标方面所产生的影响感到非常鼓舞，尤其是在目前尚无针对FA心肌病的治疗方法的情况下，该病是FA患者死亡的主要原因。我们还对在更广泛的FA功能指标方面观察到的改善感到乐观，并期待继续与FDA合作，通过突破性疗法认定和CDRP计划，尽快将这一潜在疗法带给患者。”
FDA显然看到了LX2006在帮助FA心肌病患者方面的巨大潜力。其决策主要基于SUNRISE-FA和CLARITY-FA两项临床试验的早期数据。
FA是一种罕见的遗传性疾病，影响患者的神经系统。心肌病是FA患者常见的症状之一。
目前尚无治愈FA的方法，尽管已有多种治疗方法用于管理特定症状。LX2006通过向患者体内递送功能性frataxin基因，促进frataxin蛋白的表达并恢复线粒体功能来发挥作用。
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