【要点】BM-3103是一种首创的局部用mTOR抑制剂，通过促进自噬作用清除单纯型大疱性表皮松解症中的突变角蛋白聚集体。
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予新型mTOR抑制剂BM-3103快速通道认定资格，用于治疗单纯型大疱性表皮松解症(EBS)。
单纯型大疱性表皮松解症是大疱性表皮松解症最常见的亚型，是一种罕见的遗传性皮肤疾病，其特征是皮肤极其脆弱，轻微损伤或摩擦即可导致疼痛性水疱。BM-3103被配制成专有凝胶(TolaSure® Gel™)，旨在促进单纯型大疱性表皮松解症患者的伤口愈合并防止水疱形成。通过选择性mTOR通路调节，BM-3103诱导自噬作用，清除突变角蛋白聚集体，从而强化皮肤中间丝网络并恢复其结构完整性。
目前，TAMES-02 II期临床试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT07027345)正在评估BM-3103在约40名4岁及以上EBS患者中的疗效。研究参与者被随机分配接受BM-3103或安慰剂凝胶，每日一次涂抹于指定区域。
该研究的主要终点是评估靶病变区域内疾病严重程度的变化以及水疱复发情况，通过临床成像技术测量随时间推移的水疱表面积。次要终点包括对足部水疱的评估，以及患者对疼痛、瘙痒、足部病理状况和生活质量的自我评价。
"TAMES-02研究的主要研究者Amy S. Paller医学博士、理学硕士表示："对于单纯型大疱性表皮松解症患者而言，即使是水疱负担、疼痛、瘙痒和生活质量的微小改善也是具有重要意义的。TAMES-02研究为评估这一患者群体的潜在治疗选择提供了重要机会。我们对该项目的持续进展及其获得FDA快速通道认定表示鼓舞。"
参考文献：
BioMendics获得FDA快速通道认定，用于BM-3103（TolaSure® Gel™）治疗单纯型大疱性表皮松解症。新闻稿。BioMendics。2026年6月23日。
【全文结束】