处方药用户付费法案（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）进行审评并做出最终营销批准决定的截止期限。通常审评周期为药品申请被受理后的10个月，而获得优先审评资格的药物则缩短至6个月。
粘多糖贮积症II型基因疗法Clemidsogene lanparvovec
PDUFA日期：2026年2月8日
FDA预计将就是否批准首个针对粘多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法做出决定。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，由溶酶体艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏导致糖胺聚糖累积及器官功能障碍。
Clemidsogene lanparvovec是一种单次给药的腺相关病毒疗法，可将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接递送至中枢神经系统。该申请获得CAMPSIITE试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03566043）阳性生物标志物数据的支持，该试验评估了该基因疗法对4个月至5岁MPS II患儿的疗效，并包含12个月临床数据。
治疗1年后结果显示，作为MPS II关键生物标志物的脑脊液（CSF）肝素硫酸盐（HS）D2S6水平降低了82%。在13名受试者中，持续技能习得或稳定状态维持至1年。这些结果与关键性16周试验观察结果一致，表明CSF HS D2S6水平很可能预示着患者的临床获益。
帕姆单抗方案治疗铂类耐药复发性卵巢癌
PDUFA日期：2026年2月20日
FDA正在审评一种帕姆单抗联合方案用于治疗铂类耐药复发性卵巢癌。帕姆单抗是一种抗程序性死亡受体-1（PD-1）疗法，目前以Keytruda®品牌名获批用于其他妇科癌症，包括宫颈癌和子宫内膜癌。
在随机双盲KEYNOTE-B96试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05116189）中，643名铂类耐药复发性卵巢癌患者被随机分配接受帕姆单抗联合紫杉醇（含或不含贝伐珠单抗）或安慰剂联合紫杉醇（含或不含贝伐珠单抗）。主要终点为无进展生存期（PFS）。
首次中期分析结果（中位随访15.6个月）显示，无论PD-L1状态如何，帕姆单抗联合紫杉醇相比安慰剂联合化疗（含或不含贝伐珠单抗）将疾病进展或死亡风险降低30%（风险比0.70 [95% CI, 0.58-0.84]；P<0.0001）。12个月PFS率分别为33.1%（95% CI, 27.7-38.5）和21.3%（95% CI, 16.6-26.4）。
第二次中期分析（中位随访26.6个月）显示，在肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的患者中，帕姆单抗方案相比安慰剂联合化疗（含或不含贝伐珠单抗）在总生存期（OS）方面具有统计学显著且临床意义的改善（风险比0.76 [95% CI, 0.61-0.94]；P=0.0053）。18个月OS率分别为51.5%和38.9%。
米尔沙培酮治疗急性双相情感障碍I型及精神分裂症
PDUFA日期：2026年2月21日
米尔沙培酮的新药申请目前正在审评中，拟用于治疗急性双相情感障碍I型及精神分裂症。米尔沙培酮是伊潘立酮的活性代谢物，伊潘立酮是一种目前以Fanapt®品牌名获批的非典型抗精神病药物。
口服给药后，米尔沙培酮迅速转化为伊潘立酮，且在低剂量和高剂量下均被证明与伊潘立酮具有生物等效性。该新药申请还得到伊潘立酮临床试验数据的支持。
在精神分裂症患者中，伊潘立酮显著改善了阳性与阴性症状量表（PANSS）和简明精神病评定量表（BPRS）总分所衡量的症状，并延长了与安慰剂相比的复发或即将复发时间。在双相情感障碍I型患者中，伊潘立酮基于杨氏躁狂量表（YMRS）显示症状改善更显著。
度普利尤单抗治疗变应性真菌性鼻窦炎
PDUFA日期：2026年2月28日
FDA已授予度普利尤单抗补充生物制品许可申请优先审评资格，拟用于治疗成人及6岁以上儿童的变应性真菌性鼻窦炎（AFRS），这是一种慢性鼻窦炎亚型。AFRS是一种以真菌超敏反应为特征的慢性2型炎症性鼻窦疾病。
该申请获得3期LIBERTY-AFRS-AIMS试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04684524）数据支持，该试验将62名AFRS患者随机分配接受基于年龄和体重的度普利尤单抗剂量（每2周或每4周给药，n=33）或安慰剂（n=29）。
52周研究结果显示，度普利尤单抗治疗组的鼻窦混浊评分（通过CT扫描评估的鼻塞指标）改善50%，而安慰剂组仅改善9.8%（主要终点；P<0.0001）。
与安慰剂相比，度普利尤单抗在52周时显著改善了患者报告的鼻塞/鼻阻塞症状（P<0.0001）并更大幅度缩小了鼻息肉尺寸（P<0.0001）。度普利尤单抗组患者需要全身性皮质类固醇和/或手术的比例也显著低于安慰剂组（减少29.1%；P=0.0010）。
若获批，度普利尤单抗将成为首个获批用于AFRS的药物。
艾地苯醌治疗莱伯遗传性视神经病变
PDUFA日期：2026年2月28日
艾地苯醌（一种新型短链苯醌）的新药申请正在审评中，拟用于治疗莱伯遗传性视神经病变（LHON）。这种遗传性线粒体疾病会损伤视网膜神经节细胞，导致快速视力丧失。艾地苯醌有望恢复线粒体功能并重新激活视网膜神经节细胞功能。
该申请获得3期RHODOS试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT00747487）的安全性和有效性数据支持，该试验在85名受试者中比较了艾地苯醌与安慰剂的疗效；同时获得4期LEROS开放标签研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02774005）的支持，该研究评估了199名患者的长期艾地苯醌治疗安全性和有效性。
这些试验结果显示，艾地苯醌治疗使LHON患者的视力产生具有临床意义的改善，长期数据表明12个月时达到具有临床相关性的获益（定义为从基线开始的视力临床相关恢复或稳定）。
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