七月FDA五大重磅审批：覆盖多领域创新疗法
作者：布罗克·麦考密克
事实核查：阿莱娜·希彭斯蒂尔（MA）
关键要点
- 林沃塞他单抗（linvoseltamab）和松沃替尼（sunvozertinib）基于强有力的临床试验数据，分别获批用于多发性骨髓瘤和非小细胞肺癌治疗
- 塞贝拉司特（sebetralstat）为遗传性血管性水肿提供首个口服按需治疗方案，显著提升患者自主性并符合治疗指南
- 非奈立酮（finerenone）证实可显著降低左心室射血分数轻度降低或保留的心力衰竭患者心血管事件风险
- 德尔戈替尼（delgocitinib）成为首个获批的中重度手部湿疹局部治疗药物
- 培戈替康（pegcetacoplan）为C3肾小球病变等罕见肾病提供全新治疗选择
美国食品药品监督管理局（FDA）2025年7月持续发力，围绕肿瘤、心血管、皮肤及罕见病领域批准多项突破性疗法。本文系统梳理当月具有里程碑意义的五大药物审批事件：
7月2日：双靶点抗体与精准肺癌疗法同步获批
FDA本月首日即批准两项突破性疗法：
- 林沃塞他单抗（Lynozyfic®，再生元制药）获准用于接受过至少四线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。基于持续进行的I/II期LINKER-MM1试验（NCT03761108）数据，117名接受200mg剂量的受试者总体缓解率达70%，其中45%达到完全缓解。尽管46%患者出现细胞因子释放综合征，但多为轻度且中位缓解时间仅14.7小时。莱恩医学博士高度评价："该疗法为复发/难治性多发性骨髓瘤提供即用型高效治疗方案。"
- 松沃替尼（Zegfrovy®，迪扎尔制药）加速获批成为首个针对EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌的口服靶向治疗。WU-KONG1B研究显示，107名每日接受300mg治疗的患者客观缓解率为53.3%，66.7%患者在中位7个月随访期持续缓解。首席研究者帕西·扬内医学博士指出："这是满足该未被满足医疗需求的重要里程碑。"
7月7日：首个遗传性血管性水肿口服按需疗法
基于III期KONFIDENT试验（NCT05259917）及其开放标签扩展研究KONFIDENT-S（NCT05505916）数据，塞贝拉司特（Ekterly®，KalVista制药）获批用于12岁及以上遗传性血管性水肿患者的按需治疗。试验显示：
- 300mg组首次症状缓解中位时间为1.61小时（安慰剂组6.72小时）
- 600mg组24小时完全缓解率达49.5%（安慰剂组27.4%）
扩展试验更显示喉部/腹部发作的1.3小时快速缓解。研究者马克·里德尔医学博士强调："首个口服方案使患者能早期干预，符合治疗指南并降低疾病负担。"
7月14日：心衰治疗里程碑
非奈立酮（Kerendia®，拜耳）获批用于左心室射血分数≥40%的心力衰竭治疗。基于FINEARTS-HF III期试验（NCT04435626），3003名接受每日20/40mg治疗的患者：
- 心血管死亡与总心衰事件复合终点显著降低
- 恶化性心衰总事件减少18%（842 vs 1024例）
拜耳声明指出："非奈立酮将成为综合治疗新支柱。"
7月24日：手部湿疹治疗突破
德尔戈替尼（Anzupgo®，LEO制药）成为首个获批的中重度手部湿疹局部治疗药物。DELTA 1/2试验（NCT04871711/04872101）显示：
- 试验组较安慰剂组总体缓解率提升2-4倍（29% vs 7%）
LEO制药北美执行副总裁罗伯特·斯珀评论："这是慢性手部湿疹治疗的重要进展。"
7月28日：罕见肾病突破性疗法
培戈替康（EMPAVELI®，Apellis制药）获批用于12岁及以上C3肾小球病变（C3G）和原发性免疫复合物膜增性肾小球肾炎（IC-MPGN）治疗。VALIANT III期试验（NCT05067127）显示：
- 26周治疗组尿蛋白/肌酐比降低68%
- 肾功能稳定率达71%（通过eGFR测量）
首席研究者卡尔拉·内斯特医学博士指出："这是治疗16岁中位年龄患者的首次机会。"
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