处方药用户付费法案（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）进行审查并作出最终营销批准决定的截止日期。通常，药物申请被FDA接受后的标准审查期为10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期从申请被接受之日起缩短至6个月。
ensitrelvir用于新冠暴露后预防
PDUFA日期：2026年6月16日
ensitrelvir是一种处于FDA审查中的实验性口服抗病毒药物，用于预防接触感染者后的新冠肺炎。该药物通过选择性抑制主蛋白酶（3-CL）来抑制SARS-CoV-2的复制。
新药申请包含来自3期SCORPIO-PEP试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT05897541）的数据，该试验评估了ensitrelvir用于新冠暴露后预防的有效性。研究参与者被随机分配接受ensitrelvir或安慰剂，每日一次，持续5天。治疗在感染家庭成员症状出现后3天内开始。
结果显示，与安慰剂相比，ensitrelvir在第10天显著降低了患新冠肺炎的风险。如果获批，ensitrelvir将成为首个用于暴露后预防新冠肺炎的口服抗病毒疗法。
cytisinicline用于治疗尼古丁依赖
PDUFA日期：2026年6月20日
FDA正在审查cytisinicline（一种植物来源的生物碱）用于治疗成人尼古丁依赖的申请。cytisinicline是α4β2烟碱型乙酰胆碱受体的部分激动剂。与这些受体的相互作用可减少戒断症状以及与吸烟相关的奖励和满足感。
新药申请包含来自两项3期试验的数据：ORCA-2（ClinicalTrials.gov编号：NCT04576949）和ORCA-3（ClinicalTrials.gov编号：NCT05206370）。研究结果显示，与安慰剂相比，口服cytisinicline显著提高了戒烟率。此外，cytisinicline治疗患者的尼古丁渴求显著减少，导致尼古丁摄入量降低。两项试验中最常见的不良事件是失眠、异常梦境、头痛和恶心。
如果获批，cytisinicline将成为自2006年伐尼克兰（varenicline）获批以来首个用于戒烟的新药物疗法。
纳米包裹雷帕霉素联合聚乙二醇尿酸酶用于难治性痛风
PDUFA日期：2026年6月27日
Sobi公司正在寻求批准纳米包裹雷帕霉素联合聚乙二醇尿酸酶（NASP）用于治疗难治性痛风。NASP是一种序贯两组分输注疗法，包含聚乙二醇尿酸酶（pegadricase）和耐受性纳米包裹雷帕霉素（一种mTOR抑制剂免疫抑制剂），后者可防止抗药物抗体的产生。这种新型疗法旨在降低难治性痛风患者的血清尿酸（sUA）水平，从而减少痛风发作和关节畸形的风险。
生物制品许可申请得到DISSOLVE 1（ClinicalTrials.gov编号：NCT04513366）和DISSOLVE 2（ClinicalTrials.gov编号：NCT04596540）试验数据的支持，这两项均为双盲、安慰剂对照研究，评估了NASP在常规治疗无效的痛风患者中的安全性和有效性。研究结果显示，两项试验均达到了主要终点，即在第6个月期间至少80%的时间内将sUA降低至6mg/dL以下。
在NASP首次治疗后及整个研究期间均观察到sUA水平的快速且持续降低。在DISSOLVE I试验的6个月延伸阶段，完成6个月NASP治疗并达到应答的75%患者在第12个月时继续对治疗有应答。
olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症
PDUFA日期：2026年6月30日
FDA已授予olezarsen治疗严重高甘油三酯血症的补充新药申请优先审查资格。olezarsen是一种配体偶联反义寡核苷酸，通过抑制载脂蛋白C-III的产生，增加甘油三酯和极低密度脂蛋白的清除。该药物以皮下注射方式给药。
补充新药申请基于3期CORE（ClinicalTrials.gov编号：NCT05079919）和CORE2（ClinicalTrials.gov编号：NCT05552326）研究的数据，这些研究纳入了甘油三酯水平≥500mg/dL的成年参与者。研究结果显示，与安慰剂相比，olezarsen在6个月时显著降低了甘油三酯水平和急性胰腺炎风险。
olezarsen目前以Tryngolza™品牌名上市，作为饮食的辅助疗法，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平。
velociximab用于治疗甲状腺眼病
PDUFA日期：2026年6月30日
veligrotug已获得优先审查资格，用于治疗甲状腺眼病（TED）。这种人源化单克隆抗体抑制胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的活性，该受体是导致TED症状（包括眼球突出和复视）的关键驱动因素。
生物制品许可申请包含来自3期THRIVE（ClinicalTrials.gov编号：NCT05176639）和THRIVE-2（ClinicalTrials.gov编号：NCT06021054）试验的数据，这两项试验分别评估了veligrotug在活动期和慢性TED患者中的疗效。结果显示，两项试验均达到了主要和次要终点，与安慰剂相比，veligrotug在改善眼球突出和复视方面表现出显著且快速的效果。
该治疗以静脉输注方式给药，每3周一次，共12周（总计5次输注）。
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