Ionis制药公司已在针对德拉韦综合征(Dravet syndrome)儿童的I-II期ASCEND临床试验中，为首位受试者给予ION337药物。ION337是一种实验性核糖核酸(RNA)靶向疗法。
德拉韦综合征是一种罕见且严重的神经系统疾病，其特征是早期发病、长时间癫痫发作、发育迟缓以及猝死风险。
这项开放标签试验招募了2至12岁经临床诊断为德拉韦综合征的患者。
试验包括一个为期六个月的单剂量递增阶段，随后是一个24个月的多剂量递增阶段（每六个月给予一次ION337），最后以七个月的安全随访结束。
ION337采用Ionis公司的N-甲基乙酰胺(NMA)技术开发，旨在提高剪接调节反义寡核苷酸的效力，目标是支持更持久的药效，从而减少鞘内给药的频率。
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ION337针对德拉韦综合征的快速通道认定。
Ionis制药公司执行副总裁兼首席开发官霍莉·科达谢维奇(Holly Kordasiewicz)表示："ASCEND研究中首位接受ION337的受试者标志着我们向推进德拉韦综合征潜在疾病修饰疗法迈出了重要一步。"
"ION337是我们首款完全自主拥有的、采用Ionis先进NMA技术开发的药物，该技术旨在增强我们药物的效力，并可能支持每六个月或更长时间一次的低频鞘内给药。"
"这一里程碑反映了Ionis在推进神经系统疾病治疗管线方面掀起的新一轮科学创新浪潮，这些疾病影响着众多严重神经系统疾病患者。我们期待与德拉韦综合征社区合作，推进ION337的开发。"
ION337旨在增加NaV1.1蛋白的产生，这种蛋白在德拉韦综合征患者中通常因SCN1A基因变异而减少。
2025年9月，Ionis制药公司报告了其针对严重高甘油三酯血症患者的实验性RNA靶向疗法olezarsen在随机III期CORE和CORE2临床试验中令人鼓舞的初步结果。
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