处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出市场批准最终决定的截止日期。通常的审查期为药物申请被该机构接受后的10个月。对于获得优先审查的药物，审查期从申请接受之日起缩短至6个月。
Lisocabtagene Maraleucel用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤
PDUFA日期：2025年12月5日
FDA正在审查lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的补充BLA，这是一种针对CD19的基因修饰自体T细胞免疫疗法，用于治疗已接受至少2线系统治疗的成人复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）患者。
该补充BLA基于开放标签、单臂、2期TRANSCEND FL试验（MZL队列）（ClinicalTrials.gov编号：NCT04245839）的结果。研究显示，在66名接受liso-cel治疗的疗效可评估的R/R MZL患者中，总体缓解率为95.5%（95% CI，87.3-99.1；P<0.0001），其中62.1%的患者达到完全缓解（次要终点；95% CI，49.3-73.8；P<0.0001）。
结果还显示，缓解持续时间、无进展生存期和总生存期的24个月率分别为88.6%（中位随访21.6个月）、85.7%（中位随访23.8个月）和90.4%（中位随访24.5个月）。在安全性方面，liso-cel表现出低水平的严重细胞因子释放综合征和神经系统事件。
Gepotidacin用于治疗单纯性泌尿生殖道淋病
PDUFA日期：2025年12月11日
Gepotidacin是一种新型三氮杂苊萘烯抗生素，正在审查用于治疗12岁及以上、体重至少45公斤患者的单纯性泌尿生殖道淋病。它通过阻断2种不同的II型拓扑异构酶来抑制细菌DNA复制。
该NDA得到EAGLE-1研究（ClinicalTrials.gov编号：NCT04010539）数据的支持，该研究比较了口服gepotidacin与肌内注射头孢曲松加口服阿奇霉素在青少年和成人患者（N=628）中治疗由淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖道感染的安全性和有效性。
研究结果显示，该试验达到了主要终点，证明了gepotidacin与标准淋病治疗方案相比具有非劣效性。接受gepotidacin治疗的患者微生物学成功率为92.6%（95% CI，88.0-95.8），而接受头孢曲松加阿奇霉素治疗的患者为91.2%（95% CI，86.4-94.7）。
如果获批，gepotidacin将为淋病提供一种新的口服治疗选择，淋病是一种被美国疾病控制与预防中心认定为紧急公共卫生威胁的性传播感染。
Lerodalcibep用于需要降低低密度脂蛋白胆固醇的患者
PDUFA日期：2025年12月12日
Lerodalcibep是一种基于adnectin的小蛋白结合、第三代前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/酵母交配型Kexin 9型（PCSK9）抑制剂，具有增强的血浆半衰期（介于12至15天之间）。
该药物旨在降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者、ASCVD高风险或极高风险患者以及原发性高脂血症患者（包括杂合子）和10岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
该BLA得到Liberate项目数据的支持，该项目包括2300多名在最大程度耐受他汀类药物和其他口服药物基础上仍需额外降低LDL-C的患者。这5项试验的结果显示，lerodalcibep治疗可显著且持续地降低LDL-C水平。
Lerodalcibep设计为每月一次皮下注射的自我给药方式，且无需冷藏。
Zoliflodacin用于治疗单纯性淋病
PDUFA日期：2025年12月15日
FDA正在审查zoliflodacin的NDA，这是一种口服螺吡啶三酮抗生素，用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的单纯性淋病。在体外研究中，zoliflodacin被发现对多重耐药淋病奈瑟菌株具有活性，包括对头孢曲松和阿奇霉素耐药的菌株。
该NDA提交得到了包括一项关键性3期研究（ClinicalTrials.gov编号：NCT03959527）在内的综合临床数据包的支持，该研究在930名单纯性淋病患者中比较了zoliflodacin与标准治疗（肌内注射头孢曲松加口服阿奇霉素）的效果。
研究结果显示，与标准治疗相比，zoliflodacin在实现泌尿生殖道感染部位的微生物学治愈方面表现出非劣效性。在肠外部位（直肠或咽部）的微生物学治愈率在各治疗组之间也相似。
Depemokimab用于嗜酸性表型哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉
PDUFA日期：2025年12月16日
GSK正在寻求depemokimab的批准，用于嗜酸性表型哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的附加维持治疗。Depemokimab是一种超长效生物制剂，对白细胞介素-5具有高结合亲和力。这种延长的半衰期允许每6个月一次皮下给药。
SWIFT-1（ClinicalTrials.gov编号：NCT04719832）和SWIFT-2（ClinicalTrials.gov编号：NCT04718103）试验的结果显示，与安慰剂相比，使用depemokimab治疗的中重度吸入性皮质类固醇加另一种哮喘控制剂治疗下严重不受控制的嗜酸性表型哮喘患者，临床显著加重和住院率降低。
在CRSwNP研究中（ANCHOR-1 ClinicalTrials.gov编号：NCT05274750和ANCHOR-2 ClinicalTrials.gov编号：NCT05281523），与接受安慰剂的患者相比，使用depemokimab治疗的患者在鼻息肉大小和鼻阻塞（共同主要终点）方面有显著改善。
Aficamten用于梗阻性肥厚型心肌病
PDUFA日期：2025年12月26日
Aficamten是一种口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂，正在审查用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。该治疗旨在减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交联桥数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。
该NDA提交得到了3期SEQUOIA-HCM试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT05186818）数据的支持，该试验包括282名有症状的肥厚型心肌病和左心室流出道梗阻的成人。
研究结果显示，与安慰剂相比，aficamten治疗在第24周时通过心肺运动测试测量的峰值摄氧量显著增加。接受aficamten治疗的患者还报告了心脏结构、功能和生物标志物的改善。
在安全性方面，aficamten耐受性良好，不良事件谱与安慰剂相当。没有报告心力衰竭加重或因左心室射血分数低而导致的治疗中断。
Narsoplimab用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病
PDUFA日期：2025年12月26日
FDA正在审查narsoplimab治疗造血干细胞移植（HSCT）相关血栓性微血管病（TA-TMA）的重新提交的BLA，TA-TMA是干细胞移植的重要并发症。
Narsoplimab是一种人源单克隆抗体，特异性靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2。它旨在预防TA-TMA中观察到的补体介导的炎症和内皮损伤。
重新提交的BLA包括将2期OMS721-TMA-001研究（ClinicalTrials.gov编号：NCT02222545）中的28名TA-TMA患者与外部对照HSCT注册表中100多名未经narsoplimab治疗的TA-TMA患者进行总体生存率比较的分析。研究结果显示，与外部对照组中未接受治疗的患者相比，接受narsoplimab治疗的患者死亡风险显著降低（风险比，0.32 [95% CI，0.23-0.44]；P<0.00001）。
该申请还包括narsoplimab在TA-TMA中的扩大使用计划数据（ClinicalTrials.gov编号：NCT04247906），进一步证实了narsoplimab的总体生存获益。
Tolebrutinib用于非复发性继发进展型多发性硬化症
PDUFA日期：2025年12月28日
Tolebrutinib是一种口服脑渗透性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，正在审查用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）和减缓成人患者与复发活动无关的残疾累积。
该NDA提交得到了3期HERCULES（ClinicalTrials.gov编号：NCT04411641）、GEMINI 1（ClinicalTrials.gov编号：NCT04410978）和GEMINI 2（ClinicalTrials.gov编号：NCT04410991）试验数据的支持。在HERCULES试验中，与安慰剂相比，tolebrutinib治疗使nrSPMS患者6个月确认残疾进展的时间延迟了31%（P=0.003）。
GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了tolebrutinib与特立氟胺在复发性多发性硬化症患者中的治疗效果。两项试验均未达到主要终点，即年化复发率的统计学显著改善；但在合并分析中，tolebrutinib使6个月确认残疾恶化的发生时间延迟了29%（P=0.023）。
Relacorilant用于治疗库欣综合征
PDUFA日期：2025年12月30日
Relacorilant是一种皮质醇调节剂，正在被该机构审查作为库欣综合征（高皮质醇血症）的潜在治疗方法。该NDA提交得到了关键性3期GRACE试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT03697109）和确证性3期GRADIENT试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT04308590）数据的支持。
GRACE试验结果显示，relacorilant治疗在高血压、高血糖和其他库欣综合征症状（如体重、腰围和认知）方面带来了临床意义上的改善。GRADIENT试验的数据也支持这些结果，该试验还证明在广泛的高皮质醇血症体征和症状方面有所改善。
在安全性方面，这些试验中未报告relacorilant引起的低钾血症、子宫内膜增生或相关阴道出血、肾上腺功能不全或QT间期延长。
Tradipitant用于晕动症相关呕吐
PDUFA日期：2025年12月30日
FDA正在审查tradipitant治疗晕动症相关呕吐的NDA。Tradipitant是一种神经激肽-1受体拮抗剂，在两项3期临床试验Motion Syros（ClinicalTrials.gov编号：NCT04327661）和Motion Serifos（ClinicalTrials.gov编号：NCT05903924）中进行了研究。两项试验均在美国沿海水域的船上在真实世界条件下进行。
Motion Syros试验包括365名有既往旅行中晕动症病史的个体。研究结果显示，与安慰剂相比，接受tradipitant治疗的患者呕吐发生率显著降低。
同样，在Motion Serifos试验中，316名受晕动症影响的参与者被随机分配接受tradipitant或安慰剂，以评估对呕吐的影响。结果显示，与安慰剂相比，tradipitant显著预防了这些患者的呕吐。严重恶心和呕吐在tradipitant组与安慰剂组相比也有所减少。
本文最初发表于MPR
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