美国食品药品监督管理局(FDA)已授予M2T-CD33用于治疗急性髓系白血病患者的孤儿药资格。
根据开发M2T-CD33的生物制药公司Leukogene Therapeutics Inc.发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予M2T-CD33 (LTI-214)用于治疗急性髓系白血病(AML)患者的孤儿药资格。
FDA网站说明，FDA可向旨在预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品授予孤儿药资格。该资格为赞助商提供激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、免除用户费用，以及FDA批准后约七年的市场独占权。
Leukogene Therapeutics的新闻稿指出，这一认定凸显了AML患者存在的重大未满足医疗需求，并认可了M2T-CD33的治疗潜力。
Leukogene公司首席执行官Sandeep Gupta博士在新闻稿中表示："我们很荣幸FDA通过授予孤儿药资格认可了[M2T-CD33]的治疗前景。AML仍然是最具挑战性的血液癌症之一，复发或难治性患者的预后仍然不佳。[M2T-CD33]项目体现了我们致力于推进对患者既有效又更安全的新型免疫治疗方法的承诺。这一认定是我们朝着转变AML治疗模式目标迈出的重要一步。"
Leukogene创始人兼首席科学官Nathan Dolloff在新闻稿中进一步表示："这是Leukogene及其主要组织相容性复合体II类(MHCII)接合技术向前迈出的重要一步。M2T平台是癌症免疫治疗的一种全新方法，FDA的认可证明了其高影响力潜力。"
关于Leukogene的M2T平台
Leukogene在新闻稿中解释，M2T平台是一种新型重组高亲和力MHCII结合蛋白，与肿瘤相关抗原结合。M2T作为一种抗原呈递细胞接合剂，直接刺激MHCII，并对选定抗原产生强大的T细胞和B细胞反应。
M2T-CD33是一种免疫疗法，专门设计用于选择性消除驱动AML疾病进展的CD33阳性白血病母细胞和白血病干细胞。
据报道，临床前研究（即不使用人类的研究）在AML模型中显示出强大的抗白血病功效和良好的安全特性，包括最小的脱靶毒性，且无细胞因子释放风暴的证据。公司表示，预计很快将启动该药物在AML患者中的首次人体临床评估。
该药物是Leukogene的第二个M2T平台候选药物，目前也在胰腺癌、卵巢癌和其他癌症的临床前开发中。
关于AML的更多信息
美国癌症协会网站解释，白血病是起源于正常情况下会发育成不同类型血细胞的细胞的血液癌症，通常白血病起源于早期形式的白细胞。美国癌症协会解释称，AML起源于骨髓（某些骨骼内部柔软部分，新血细胞在此生成），通常迅速进入血液；有时可能扩散到淋巴结、肝脏、脾脏、中枢神经系统和睾丸等其他身体部位。
美国癌症协会估计，到2025年，美国约有22,010人将被诊断为AML，约11,090人将死于该疾病，AML占成人白血病的三分之一，约占所有癌症的1%。
参考文献
- "美国FDA授予Leukogene Therapeutics的M2T-CD33 (LTI-214)急性髓系白血病治疗孤儿药资格"，新闻稿
- "指定孤儿产品：药物和生物制品"，FDA
- "什么是急性髓系白血病(AML)？"，美国癌症协会
【全文结束】
