美国马里兰州生物技术公司Galimedix Therapeutics宣布其口服阿尔茨海默病候选药物GAL-101在1期临床试验中未出现严重不良事件，成功穿越血脑屏障并进入2期试验筹资阶段。
该公司9月12日发布的公告显示，GAL-101的首次临床试验对超过100名健康志愿者进行了单次和多次递增剂量测试。Galimedix联合创始人兼执行主席Alexander Gebauer博士表示："口服GAL-101展现出极佳的耐受性和安全特征，药代动力学数据支持计划给药途径。该候选药物有望成为阿尔茨海默病全阶段治疗的首创新药，包括轻度认知障碍阶段。"
与已获批的Kisunla（donanemab）和Leqembi（lecanemab）静脉注射药物类似，GAL-101靶向清除脑内错误折叠的β淀粉样蛋白。通过与蛋白特异性结合，该小分子药物可阻止β淀粉样蛋白聚集成有害的淀粉样斑块。其独特之处在于口服给药方式，区别于现有三种需静脉输注的β淀粉样蛋白阻断剂。
范德堡大学医学中心神经科学家Matthew Schrag博士指出，尽管β淀粉样蛋白沉积被视为阿尔茨海默病的重要病理特征，但2021年研究显示许多靶向淀粉样斑块的药物未能改善患者认知功能。他强调："β淀粉样蛋白水平与认知状况之间并非紧密关联。"
值得注意的是，2009年已有研究证实GAL-101原型化合物在小鼠实验中显著减少β淀粉样蛋白并改善学习能力。除神经退行性疾病领域，Galimedix正探索该药物的眼部应用——通过分解视网膜淀粉样斑块治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）。该公司已于2024年12月启动针对干性AMD的2期临床试验。
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