环球医讯干细胞与抗衰老

美国食品药品监督管理局批准了纳什维尔特里斯塔尔百年儿童医院海达尔·弗朗古尔博士领导的突破性基因编辑疗法，该疗法有望治愈镰状细胞病，已成功治疗包括13岁患者里基·巴格斯三世在内的众多患者，此疗法通过编辑患者自身干细胞增加胎儿血红蛋白产量，避免红细胞镰状变形及并发症，为美国约10万患者带来希望，同时该疗法适用年龄已从12岁扩大至2岁儿童，标志着镰状细胞病治疗进入新纪元。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Casgevy基因疗法用于治疗2岁及以上镰状细胞病儿童，标志着医学领域重大突破。该疗法通过编辑患者自身干细胞治疗疾病，避免了传统骨髓移植需匹配供体的问题，为80%无法找到匹配家庭成员的患者提供了治愈可能。田纳西州纳什维尔三星级百年儿童医院已开始提供这一突破性治疗，首位接受该商业治疗的13岁男孩RJ的治疗效果显著，其母亲形容这是一次"奇迹"般的改变，让患者摆脱了镰状细胞病的限制，开启了全新的人生可能，医生称这是医学史上的重要里程碑。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Casgevy基因疗法适用于2岁及以上的镰状细胞病患者和输血依赖性β地中海贫血患者，这是首个获准用于该年龄段的基因疗法。该疗法利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对患者自体造血干细胞进行编辑后重新植入，临床试验证明在5-12岁患者中有显著疗效，8/8的镰状细胞病患者在治疗后24个月内至少连续12个月无严重血管闭塞危象，8/9的输血依赖性β地中海贫血患者实现至少12个月的输血独立。FDA表示早期治疗可降低终末器官永久性损伤风险，为患儿提供更健康未来的可能性。

根据伦敦大学学院和牛津大学研究人员的最新研究，一种新型CAR T细胞疗法成功靶向CALR基因突变，这种突变驱动着约三分之一的骨髓增殖性肿瘤(MPNs)。该疗法在患者样本、实验室重建的人类骨髓模型和小鼠研究中精确清除癌细胞，同时保护健康血细胞，为骨髓纤维化患者带来新希望。目前该疗法正处于I期临床试验筹备阶段，若成功将为约600-900名年新诊断患者提供潜在治愈可能，有望在2030年代初期至中期实现临床应用，标志着血液癌症治疗领域的重要突破。

本研究发现染色质重塑因子BRM是骨髓窦状隙生态位的关键表观遗传调控因子，通过维持窦状内皮细胞和瘦素受体阳性基质细胞中应激响应的Jag2-Notch2信号通路活性，确保血管再生和造血干细胞正确定位；研究揭示年龄相关的BRM表达下降是导致生态位功能障碍和造血系统衰老的重要机制，为理解造血衰老提供了新视角，并可能为改善骨髓抑制后造血再生及延缓造血衰老提供潜在治疗策略。

科学研究证实特定食物能有效减缓人体衰老过程，本文详细介绍了七种具有显著抗衰老功效的食品及其作用机制。橄榄油中的单不饱和脂肪酸与抗氧化剂协同保护皮肤；绿茶富含的黄酮类化合物可延缓大脑功能衰退；石榴中的独特植物成分促进胶原蛋白生成，维持皮肤弹性；洋蓟含有的活性物质能从细胞层面焕发肌肤活力；西兰花苗中的硫代萝卜素可延长细胞寿命并预防神经退行性病变；红腰豆中的花青素具有强大抗氧化能力，能清除自由基并提供天然紫外线防护；牛油果则通过降低胆固醇和提供叶黄素来保护心脏与大脑健康。这些食物共同构成了科学抗衰老饮食方案的核心要素。

一项发表在《Nutrients》期刊的综述研究分析了31项针对60岁以上成年人的研究，发现间歇性禁食的"最佳点"可能比许多禁食爱好者假设的要窄。16:8的限时进食计划在体重减轻和改善代谢健康方面表现最佳，能帮助减重同时保持瘦肌肉量；而过于严格的禁食窗口和长时间禁食可能带来负面影响，包括认知功能下降和心血管风险增加。研究建议采取适度的禁食策略，注重蛋白质摄入和抗阻训练，避免多日禁食，以支持整体健康和长寿。

24岁的威尔士女子Caitlin Leggett被诊断出急性骨髓性白血病后，发现与她一直以为的异卵双胞胎姐妹Grace实际上是同卵双胞胎。经过2025年12月的干细胞移植进入缓解期后，2026年5月癌症复发，英国医生表示现有治疗方案难以治愈，因此她和家人计划赴美寻求治疗，费用高达50万英镑。6月2日启动GoFundMe筹款，10日已筹得10万英镑，但13日突发脑出血，15日凌晨在家人陪伴下离世。6月27日，家人暂停筹款并将12.77万英镑善款用于慈善，包括资助癌症护理、白血病研究和纪念活动。

加州大学圣克鲁斯分校研究人员发现，尽管造血干细胞会随年龄增长而衰老，但其产生的多能祖细胞(MPPs)却能有效缓冲衰老影响，使最终形成的血细胞保持正常功能。这项发表在《干细胞报告》的研究表明，老年和年轻MPPs在功能、细胞增殖和线粒体功能方面几乎没有差异，这对骨髓移植安全性提供了重要依据，意味着医生可以更有信心地使用老年捐赠者的骨髓，为血液疾病治疗开辟了新思路，同时也为理解血液系统衰老机制提供了全新视角。

加州大学圣克鲁兹分校研究人员在《干细胞报告》期刊发表的新研究揭示，尽管造血干细胞随年龄增长而老化，但其衍生的多能祖细胞(MPPs)却能保持功能稳定。研究表明，老年和年轻MPPs在移植功能、细胞增殖、线粒体功能及基因表达方面几乎没有差异，仅有126个差异表达基因，远少于造血干细胞的600多个。这一发现表明"母体"细胞可作为缓冲器保护血液免受衰老影响，不仅为理解血细胞生成机制提供了新视角，还确认了骨髓移植的安全性，使医生能更有信心接受年长捐赠者的骨髓，甚至在自体移植中也更为可靠。