干细胞治疗是一种通过替换或覆盖病变细胞来消除或补偿遗传缺陷的间接治疗手段。尽管该疗法在多种人类疾病治疗中展现出巨大潜力，但不同细胞类型和技术路线均面临独特挑战，包括免疫排斥、移植物抗宿主反应、畸胎瘤形成风险、细胞纯化扩增技术难题、成本控制以及结果可重复性等问题。
2000年代初，多家企业尝试推进胚胎干细胞(ESC)技术发展，但由于技术障碍和伦理争议，绝大多数企业最终放弃并转向传统小分子药物开发。例如，美国杰龙公司(Geron Corporation，位于加利福尼亚州门洛帕克)曾拥有针对阿尔茨海默病、脊髓损伤等多种适应症的胚胎干细胞研发管线，最终将整个项目剥离给艾瑟瑞亚斯生物治疗公司(Asterias Biotherapeutics，位于加州弗里蒙特)，并转型开发端粒酶抑制剂Imetelstat治疗骨髓纤维化等疾病。
随着CRISPR-Cas基因编辑技术的成熟，诱导多能干细胞(iPSCs)疗法有望重获关注。CRISPR工具可通过表观遗传修饰解决iPSCs领域长期存在的技术瓶颈。目前学界对iPSC治疗的研究热度正在回升，其发展潜力或将超越已建立的间充质干细胞(MSCs)疗法。例如，比利时鲁汶的TiGenix公司与日本大阪武田药品工业公司联合开发的Alofisel疗法已获欧洲批准，成为MSCs药物的代表性产品。
值得注意的是，干细胞领域的技术革新呈现加速趋势。第二代基因编辑技术的突破不仅提升了iPSCs的临床可行性，也为解决传统干细胞治疗中的免疫兼容性问题提供了新思路。虽然当前仍面临细胞命运调控、肿瘤风险控制等重大挑战，但行业普遍预测未来数年将迎来干细胞治疗的"创新海啸"，特别是在神经退行性疾病、血液系统疾病及组织再生领域。
【全文结束】
