ZIMISLECEL是一种新型异体干细胞衍生的胰岛细胞疗法，在近期针对1型糖尿病患者的研究中展现出显著疗效。这种因自身免疫破坏胰岛素分泌β细胞的疾病，传统上需要终身进行胰岛素治疗，且存在严重低血糖风险。最新早期临床试验评估了该疗法在恢复胰岛功能方面的安全性和有效性，关键发现显示83%接受全剂量治疗的患者在一年后不再需要外源性胰岛素。
这项1-2期临床试验将受试者分为三组。A组两名受试者接受半剂量（0.4×10⁹细胞）治疗，并可在两年内追加第二剂；B组和C组共12名受试者接受单次全剂量（0.8×10⁹细胞）治疗。所有受试者均接受无糖皮质激素的免疫抑制治疗。C组主要观察终点设定为第90至365天期间无严重低血糖事件发生，且糖化血红蛋白（HbA1c）在第180至365天期间较基线下降至少1个百分点或降至7%以下。通过C肽水平检测评估胰岛功能及植入效果。
所有14名基线检测C肽水平缺失的受试者均显示出胰岛植入和功能恢复。全剂量组100%受试者维持无严重低血糖事件并达到HbA1c目标值，日间血糖达标时间（70-180 mg/dL范围）占比超过70%。其中12名受试者中有10人（83%）在一年后实现胰岛素非依赖状态。但治疗期间出现三例中性粒细胞减少症，两名受试者发生死亡事件：一例因隐球菌性脑膜炎，另一例与严重既往存在的神经认知功能障碍相关。
尽管研究结果令人鼓舞，但小样本规模和短期随访时间限制了结论的普适性。研究显示Zimislecel具有改变1型糖尿病治疗模式的潜力，但仍需更大规模和更长期的临床试验验证。临床医师应保持谨慎乐观，同时关注可能重新定义该患者群体胰岛素管理方式的后续进展。
参考文献
Reichman TW等. 用于1型糖尿病的干细胞衍生完全分化胰岛细胞疗法. 新英格兰医学杂志. 2025;DOI: 10.1056/NEJMoa2506549.
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