梅奥诊所的科学家近日开展的首个人体试验显示,一种革命性基因疗法可能为3250万美国骨关节炎患者带来新希望。这项研究通过向患者膝盖注射改良病毒,成功实现持续12个月的疼痛缓解。
骨关节炎因关节软骨逐渐退化导致疼痛、僵硬和运动障碍,目前常规治疗需依赖止痛药物和关节置换手术。新型疗法通过向膝关节注射携带IL-1Ra基因的良性病毒,促使关节细胞生成抗炎分子。临床数据显示,9名受试者疼痛显著减轻,运动能力明显改善,且未出现严重副作用。
研究负责人克里斯托弗·埃文斯博士指出:"这种疗法可能彻底改变骨关节炎治疗方式。我们的初步研究为这种创新疗法提供了重要证据。"虽然目前仅完成1期临床试验,但仍为药物剂量、频率和定价的后续研究奠定基础。
该疗法针对骨关节炎的关键致病机制——白细胞介素-1(IL-1)引起的炎症反应。通过向关节腔注射携带IL-1Ra基因的腺相关病毒(AAV),使关节细胞持续产生抗炎蛋白。研究团队在《科学转化医学》杂志发表的报告中证实,治疗后关节液中炎症指标显著下降。
尽管这项研究仅验证了疗法的安全性,但受试者报告疼痛缓解效果令人鼓舞。仅有2例轻微不良反应(局部积液),经治疗后均告缓解。埃文斯博士强调:"传统药物注射数小时后即代谢,而基因疗法能突破这一药理屏障。"
骨关节炎多发于50岁人群,女性、肥胖及有关节损伤史者风险最高。作为最常见的关节疾病,该病与衰老、职业劳损、肥胖等因素密切相关。目前治疗手段主要包括非处方止痛药、透明质酸注射及关节置换手术,但疗效均不持久。
研究人员表示,下一步将扩大试验规模,验证该疗法对指关节等其他部位的有效性。虽然治疗成本和持续时间尚待明确,但这项突破性进展为全球数亿骨关节炎患者带来了新的曙光。
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