葛兰素史克(GSK)公司宣布，其每月一次的实验性肝脏疗法efimosfermin已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法认定和欧洲药品管理局(EMA)的优先药品(PRIME)认定，用于治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)。
FDA的突破性疗法认定旨在加快针对严重疾病的药物研发和审评进程，前提是初步临床证据表明该药物相比现有疗法有显著改善的潜力。EMA的PRIME认定则为有望解决重大未满足医疗需求的药物提供科学和监管支持。
葛兰素史克研发高级副总裁、呼吸、免疫与炎症(RI&I)部门负责人兼转化与开发科学负责人Kaivan Khavandi表示："MASH影响全球数百万人，是美国和欧洲肝脏移植的主要病因之一，但大多数患者的治疗选择有限，而对于病情最严重的患者则几乎没有治疗方案。这些认定认可了efimosfermin的潜力，也反映了GSK在肝脏健康领域的加速发展势头。我们相信efimosfermin通过直接靶向肝纤维化，有望显著提升治疗标准。"
这两项认定得到了中度至重度(F2/F3)和肝硬化(F4)纤维化MASH患者数据的支持。其中包括48周的II期临床试验数据，显示与安慰剂相比，每月一次efimosfermin治疗的F2/F3患者出现了纤维化改善和MASH缓解。数据还证实了该疗法具有良好的耐受性，仅出现恶心、呕吐和腹泻等轻微、短暂的不良反应。目前efimosfermin正处于III期临床试验阶段，ZENITH-1和ZENITH-2试验正在评估其对F2/F3纤维化MASH患者的疗效和安全性。针对F4纤维化MASH患者的III期临床试验预计将于今年启动。
代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)是一种慢性进行性肝脏疾病，影响全球高达5%的人口，是美国和欧洲肝脏移植的主要病因之一。瘢痕组织(即纤维化)的积累是患者发生肝硬化、肝衰竭和肝癌等严重结局的关键预测指标。目前，对于中度至重度纤维化患者，特异性肝脏治疗选择有限，而对于肝硬化MASH(F4)患者则尚无获批的治疗方法。
efimosfermin是一种实验性药物，为FGF21长效变体的每月一次皮下注射制剂，旨在调节关键代谢通路，以减少肝脏脂肪、改善肝脏炎症并逆转MASH患者的肝纤维化。efimosfermin目前正在进行中度至重度纤维化(包括肝硬化)的临床试验，在全球范围内尚未获批用于处方。
葛兰素史克正将其在炎症领域的专长扩展至为数百万受慢性、危及生命的纤维炎症性肝脏疾病影响的人群开发下一代创新疗法。通过利用免疫系统科学和先进技术，葛兰素史克致力于推进其肝病学管线，开发针对慢性乙型肝炎、代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)和酒精相关性肝病(ALD)的潜在疗法。
葛兰素史克是一家全球生物制药公司，其宗旨是将科学、技术和人才结合起来，共同战胜疾病。
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