创新疗法利用干细胞治疗难治性疾病在韩国取得进展。据2024年12月30日《ScienceChosun》报道，医学虽然迅速发展，但仍有许多罕见和难治性疾病尚未找到治疗方法。科学界认为，利用干细胞的再生医学技术可以治愈这些疾病。干细胞是一种原始细胞，可以生长为构成人体的各种细胞，如骨骼、大脑、肌肉、皮肤和心脏细胞。
科学界相信，如果将干细胞注入患者体内，它们可以自主定位受损区域并再生受损组织。与其他治疗方法相比，副作用风险较低。如果干细胞疗法成功，帕金森病、癫痫和糖尿病等目前缺乏根本治疗方法的疾病可能会迎来新的希望。
国际期刊《自然》于12月20日报道称，全球正在进行116项利用干细胞的再生医学临床试验，这可能是该领域的一个转折点，尽管其仍面临伦理和政治争议。迄今为止，已有12种干细胞疗法在全球获得卫生当局批准并商业化，其中四种由韩国开发。尽管韩国在过去十年中停滞不前，但有可能重新成为干细胞疗法的强国。
瑞典隆德大学的研究团队与Bluelock Therapeutics合作，正在针对12名帕金森病患者进行临床试验，使用来自胚胎干细胞的多巴胺细胞。帕金森病是一种因负责不自主肌肉运动的多巴胺神经细胞减少而导致的退行性脑部疾病，表现为肢体震颤和拖步。科学家们认为，通过将干细胞分化为多巴胺细胞并移植到大脑中，可以从根本上治愈帕金森病。目前有12项针对帕金森病的干细胞临床试验正在进行中。
德国制药公司拜耳旗下的Bluerock Therapeutics在2022年进行了临床试验，将源自胚胎干细胞的多巴胺细胞移植到12名帕金森病患者的脑中。通过正电子发射断层扫描（PET）确认，移植细胞产生了神经递质多巴胺，且未发现显著不良反应。基于这些一期临床试验结果，Bluerock目前正在开展二期试验。
针对癫痫的临床试验也在进行中。癫痫是由受损脑细胞发出过多电信号导致的肌肉痉挛。美国Neurona Therapeutics对10名现有药物无法控制症状的癫痫患者进行了临床试验，通过将胚胎干细胞分化为中间神经元并移植到患者脑中。结果显示，移植一年后，那些因频繁发作而无法正常生活的患者的发作频率降为零，并维持了两年，且未报告严重副作用，美国食品药品监督管理局（FDA）已于去年6月启动加速审批程序。
日本大阪大学的研究人员上个月宣布，首次成功利用来自健康捐赠者的iPS细胞改善了四名因角膜损伤而视力严重丧失的患者，其中三人的视力有所改善，效果持续超过一年。以前，干细胞是从患者健康的另一只眼睛提取的角膜细胞移植，但这种方法存在损害眼睛的风险。如果两只眼睛都受损，则无法进行手术。现在，研究人员从健康捐赠者的血液细胞中生成原始iPS细胞，再分化为角膜细胞并移植到去除疤痕的区域，为更多患者提供了治疗可能性。
最近，糖尿病的干细胞疗法也取得了进展。北京大学和南开大学的研究团队证明，通过将患者胰腺细胞转化为iPS细胞并移植到腹部，可以在一年内有效治疗1型糖尿病。1型糖尿病是免疫细胞破坏胰腺细胞，使其无法正常分泌调节血糖水平的胰岛素。研究结果表明，患者在移植后第75天开始产生胰岛素，且接下来的一年内未出现显著副作用。
韩国的干细胞疗法开发也十分活跃。全球已商业化的12种干细胞疗法中有四种是韩国产品。自2011年Pharmicell的心脏病治疗药物“Hearticellgram”获批以来，Medipost的退化性膝关节软骨治疗药物“Catisstem”、ANTEROGEn的慢性肛瘘治疗药物“Qupistem”以及CorestemChemon的肌萎缩侧索硬化症治疗药物“Neuronata-Al”相继获得国内批准。
韩国曾在2000年代初至2010年代中期进行仅次于美国的第二多干细胞临床试验，但在过去十年中进展缓慢。尽管如此，鉴于后来者的不断进步，仍不能排除期望。S.Biomedics正在开发利用胚胎干细胞治疗帕金森病的方法，自去年5月以来已在韩国对12名帕金森病患者进行了一期和二a期临床试验，这是亚洲首个此类临床试验。此外，公司EN001-CMT正在开发用于治疗Charcot-Marie-Tooth病1A型的下一代间充质干细胞疗法，这是一种导致手脚肌肉萎缩的罕见难治性疾病。间充质干细胞可从脐带、骨髓和脂肪组织中获取。
参考文献：
- Nature (2024)，DOI:
- The Lancet (2024)，DOI:
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