Hillhurst Biopharmaceuticals Inc.（“Hillhurst”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于基于已知吸入治疗药物开发新型口服液体制剂药物，今天宣布其在评估HBI-002治疗镰状细胞疾病（SCD）的2a期临床试验中首次给药。
“首次给药是一个重要的里程碑，”联合创始人兼首席执行官Andrew Gomperts表示。“在预防SCD患者经历的痛苦血管阻塞危象方面，仍存在巨大的未满足医疗需求。我们希望我们的新药能为患者及其家庭提供实质性的缓解。我们期待推进这项试验，并预计在2025年底之前获得首个结果。”
HBI-002的2a期临床试验是一种口服低剂量一氧化碳（CO）治疗候选药物，这是一项开放标签研究，旨在评估HBI-002在SCD患者中的安全性和耐受性。该试验还将收集生物标志物和药代动力学数据，为研究性治疗的潜在疗效提供初步见解。这项研究的数据将为计划于2026年开始的更大规模的2b期临床试验设计提供信息。
关于镰状细胞疾病：
镰状细胞疾病（SCD）是一种遗传性疾病，导致严重的血管阻塞性疼痛危象，并伴有严重的临床后果，包括中风、心脏病、肾病和早逝。美国SCD患者的平均寿命仅为45年，突显了对更有效治疗的迫切需求。
关于HBI-002：
HBI-002是Hillhurst的主要产品候选药物，是一种口服低剂量一氧化碳（CO）研究药物，旨在为镰状细胞疾病患者提供慢性家庭治疗。HBI-002的其他潜在适应症包括与炎症和细胞死亡相关的状况，如帕金森病。在一项根据研究性新药（IND）申请进行的健康受试者1期临床研究中，已经成功完成。
关于Hillhurst：
Hillhurst是一家临床阶段的公司，专注于其专有的**GLASS™**平台，该平台能够基于已知的吸入治疗药物开发新型药物产品。该平台克服了传统吸入给药方法的局限性。
这项研究得到了NHLBI的资助，资助号为2R44HL131065-05。内容仅由作者负责，不一定代表NIH的官方观点。
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