Congruence公司宣布获得迈克尔·J·福克斯基金会提供的500万美元研究资助，用于推进针对GBA1突变引发的帕金森病的创新疗法研究。
Congruence是一家以计算驱动的生物技术公司，以其在蛋白质错误折叠相关疾病治疗领域的研发管线著称，其中包括MC4R缺陷型遗传性肥胖、GBA驱动的帕金森病以及α-1抗胰蛋白酶缺乏症。
关键要点
- Congruence获得500万美元资助，用于推进针对GBA1突变型帕金森病的GCase激活剂和校正剂研究。
- 此项资助将惠及Congruence更广泛的研发管线和合作项目。
- Revenir平台将助力提升帕金森病治疗药物的研发进程。
Congruence首席执行官Clarissa Desjardins博士在谈到该资助时表示：“我们非常荣幸获得迈克尔·J·福克斯基金会的资助。他们的信任进一步坚定了我们运用Congruence的计算药物发现工具，开发靶向GCase的疗法，为帕金森病患者带来希望的承诺。”
研究背景
帕金森病最大的遗传风险来自编码GCase酶的GBA1基因突变。为尝试治疗这些突变，Congruence利用其先进的计算引擎Revenir来发现和研究旨在纠正GBA1基因突变生物学缺陷的小分子。
在特定的GBA1型帕金森病中，GCase的缺乏与α-突触核蛋白的积累以及神经元细胞的死亡相关，而这些正是帕金森病的标志性特征。
由于目前尚无疾病修饰疗法，Congruence预计这笔新的研究资助将通过先导化合物优化加速GBA1型帕金森病治疗的研究进程。
2025年GBA1会议由迈克尔·J·福克斯基金会支持，汇聚了学术界和GBA1相关产业的专业人士。在该会议上，Congruence的科学家们进行了口头报告，介绍了发现高效、可口服、可穿透血脑屏障的变构GCase激活剂和校正剂分子，用于帕金森病的临床评估。
Congruence首席科学官Sharath Hegde博士表示：“我们很高兴在此次重要的科学大会上展示我们的研究成果。我们正在开发利用Revenir™平台发现的小分子，旨在纠正GBA1基因突变所导致的生物学缺陷。我们期待将最有效、可口服、可穿透血脑屏障的变构GCase激活剂和校正剂推进到帕金森病患者的未来评估中。”
未来展望
凭借这笔500万美元的新资助，Congruence在GBA1型帕金森病治疗研发方面的持续努力获得了应有的认可。迈克尔·J·福克斯基金会首席科学家Brian Fiske博士表示：“迈克尔·J·福克斯基金会支持一系列围绕帕金森病重要生物学机制的研究和药物开发，GBA1便是其中之一。Congruence在推进新疗法方面的努力，对我们共同致力于为帕金森病患者提供新治疗方案的目标至关重要。”
Congruence针对高价值、遗传验证但难以成药靶点的自研药物管线预计将从这笔500万美元资助中受益，其中包括遗传性肥胖、α-1抗胰蛋白酶缺乏症及GBA型帕金森病的治疗。结合该资助以及Congruence在多靶点研究方面的新合作，包括针对肿瘤和代谢疾病的小分子校正剂开发，Congruence正致力于推动GBA型帕金森病研究的未来。
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