Kresladi能够恢复ITGB2基因编码的蛋白质，帮助白细胞黏附于血管壁并迁移至感染部位。图片来源：3dMediSphere。
美国食品药品监督管理局已批准火箭制药的Kresladi（marnetegragene autotemcel）用于治疗白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I），成为该超罕见免疫疾病儿童患者的首个药物选择。
根据加速批准，Kresladi——一种基因疗法——适用于因ITGB2双等位基因变异导致严重LAD-I的儿科患者。符合治疗条件的患者是没有匹配的同胞供体进行干细胞移植（当前该疾病的标准治疗）的儿童。
严重LAD-I是一种由ITGB2基因突变引起的遗传性免疫缺陷，导致白细胞无法有效抵抗感染。该疾病使儿童易受病原体侵袭，患者会反复出现细菌和真菌感染。LAD-I属于超罕见疾病，每百万人中仅有一例。
Kresladi由患者自身的造血干细胞组成，这些细胞经过基因修饰引入功能性ITGB2基因拷贝。单次静脉输注Kresladi即可恢复该基因编码的蛋白质，帮助白细胞黏附于血管壁并移动至感染部位。
FDA的批准基于一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验的数据，该试验显示基因疗法增加了中性粒细胞CD18和CD11a的细胞表面表达水平——这些是表明免疫活动改善的疾病特异性生物标志物。水平在治疗后12个月升高，并持续至24个月。Kresladi的临床获益将通过FDA规定的上市后要求，在严重LAD-I患者中得到确认。
FDA生物制品评估与研究中心主任维奈·普拉萨德表示：“FDA继续在许可申请的化学、生产和控制以及临床审查中行使适当的监管灵活性。对于罕见疾病，FDA会考虑临床试验中的小患者群体以及所有可用的证据来源，以推进改变生命的治疗，同时仍然满足其严格的科学标准。”
Kresladi的批准可能是普拉萨德批准的最后一个生物制品，他将于四月离开该机构。普拉萨德将返回加州大学旧金山分校，担任流行病学与生物统计学及医学教授。在担任CBER负责人期间，他因对细胞和基因治疗审批持保守态度而受到批评。
鉴于其罕见性，Kresladi不太可能成为火箭制药的主要收入来源。根据GlobalData（《制药技术》的母公司）的分析师共识预测，该疗法的全球销售额预计在2031年达到1.2亿美元。
然而，杰弗里·莫德尔基金会（一家致力于原发性免疫缺陷早期诊断和治疗的全球非营利组织）首席执行官瓦内莎·特南鲍姆表示，该疗法将对患者群体产生重大影响。特南鲍姆解释说：“KRESLADI的批准代表着受严重LAD-I影响的患者以及更广泛的原发性免疫缺陷群体的重大进展。对于受这种罕见严重疾病影响的家庭而言，这一批准强调了继续努力改善原发性免疫缺陷患者预后的重要性。”
由于Kresladi获得了罕见儿科疾病认定，火箭制药在该产品获批后获得了一张优先审评券。这些券可以出售给其他制药公司，当前市场价格约为2亿美元。爵士制药在2026年1月的摩根大通医疗保健会议上宣布以这一价格出售了一张券。
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