新型GLP-1减肥药获批：Foundayo (orforglipron) — 每日服用
礼来公司(Lilly)的Foundayo已获批用于与低热量饮食和增加体力活动结合，以减少肥胖成年人或至少有一种与体重相关的合并症的超重成年人的多余体重，并长期维持减重效果。
Foundayo是一种口服GLP-1受体激动剂片剂，每日服用一次。起始剂量为0.8毫克，至少30天后增加至2.5毫克，再过30天后增加至5.5毫克。根据治疗反应和耐受性，剂量可进一步增加至9毫克、14.5毫克或17.2毫克，每次增加需在每个剂量水平至少维持30天。
此次批准标志着根据专员国家优先权凭证(CNPV)试点计划的第五次批准。它是该计划下批准的第一个新分子实体(NME)，也是自2002年以来NME最快获批(50天)的案例。
Vertex扩大两款囊性纤维化药物适用范围
Vertex公司获得对其Alyftrek（vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor）和Trikafta（elexacaftor、ivacaftor、tezacaftor；ivacaftor）片剂的扩展批准，这些药物用于治疗囊性纤维化。这些药物现在将覆盖美国约95%的囊性纤维化患者，比之前的约90%有所提高。囊性纤维化是一种黏液和汗腺的遗传性疾病。黏液堵塞肺部，导致呼吸问题并使细菌更容易生长，可能导致反复肺部感染和损伤。
ALYFTREK于2024年获批用于6岁及以上患者，Trikafta于2019年获批用于2岁及以上患者。此次扩展批准增加了更多基于临床试验、实验室检测或产生任何CFTR蛋白而有反应的疾病基因变体，使约800名美国囊性纤维化患者首次有资格使用这些每日片剂，这些片剂可改善肺功能、减少感染并提高生活质量。
亨特综合征新疗法：Avlayah
FDA批准了Denali Therapeutics的Avlayah（tividenofusp alfa-eknm），这是一种静脉注射疗法，用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型或MPS II）儿童患者。亨特综合征是一种罕见遗传病，会导致有害糖分子在细胞内积聚。这种积聚会影响儿童的大脑、骨骼、心脏和其他器官。
Avlayah获批用于无症状或有症状的儿科患者（在出现严重神经功能损害前），体重至少为5公斤，每周一次静脉输注。在临床研究中，接受Avlayah治疗的儿童脑脊液硫酸乙酰肝素水平平均降低了91%，表明代谢控制得到改善。Avlayah的标签包含过敏反应（包括过敏性休克）的黑框警告。
首个治疗严重白细胞黏附缺陷I型(LAD-I)的基因疗法
FDA批准了Rocket Pharmaceutical的Kresladi（marnetegragene autotemcel），这是首个用于治疗严重白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）儿童患者的基因疗法。LAD-I是一种罕见的遗传性免疫疾病，会导致危及生命的反复感染。
该疗法使用患者自身经过修正的干细胞版本，以恢复正常的白细胞黏附和免疫防御。试验数据显示，受影响儿童的抗感染能力和生存率显著提高，这标志着罕见免疫疾病领域的一项重大进展。作为加速批准的条件，Rocket Pharmaceuticals必须进行批准后研究以确认临床益处；继续批准可能取决于确证试验中的验证结果。
Licart外用止痛系统获扩展批准用于儿科患者
外用止痛系统Licart含有双氯芬酸依泊胺，这是一种非甾体抗炎药（NSAID），用于治疗由轻微拉伤、扭伤和挫伤引起的急性疼痛。该药物现在获得扩展批准，可用于治疗6岁及以上的儿科患者。标签更新包括对101名儿科患者进行的临床研究结果，表明Licart在儿童中的安全性与成人相似。每次剂量为一张贴于皮肤上的贴片。
Opdivo获批作为霍奇金淋巴瘤一线治疗方案
百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的Opdivo（nivolumab）免疫疗法已获批与AVD化疗（多柔比星、长春碱、达卡巴嗪）联合使用，作为新诊断的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤12岁及以上成人和儿童的一线治疗方案。这为患者提供了更早的治疗选择。
此次批准基于SWOG S1826试验的数据，该试验招募了994名患者，比较了Opdivo加化疗与brentuximab vedotin加化疗在六个28天周期内的效果。Opdivo组合能更长时间地防止癌症恶化，并显示出总体改善的效果。Opdivo已获FDA批准单独或联合用于15种不同的癌症类型。
肽类药物考虑列入合法复合清单
FDA的药房复合咨询委员会将很快考虑是否应允许十几种肽类药物由持证的"503A"复合设施进行复合。503A药房为个别患者定制处方。正在考虑用于合法复合的肽类药物将被允许用于治疗阿片类药物使用障碍、伤口愈合、失眠和溃疡性结肠炎。FDA此前在2023年将十几种肽类药物归类为第2类物质，并认为它们不适合批量复合，但在2026年7月和2027年的一次会议上，这些肽类药物可能会重新归类为第1类允许物质。由于这些产品非常受欢迎，目前通过非法渠道或"灰色市场"（如研究指定配方）购买，将这些化合物列入批准清单将使其更安全，尽管仍未获FDA批准。
肽类是氨基酸的短链，氨基酸是蛋白质的基本组成部分。像胰岛素、催产素和GLP-1s这样的肽类在体内自然存在，并在代谢、结合和生殖等功能中发挥关键作用。肽类疗法是指使用天然或合成版本针对特定生物途径，以提供或增强相同功能，帮助糖尿病、分娩或肥胖者的减重。
2026年7月审议考虑的肽类药物：
- BPC-157相关原料药（游离碱和醋酸盐）用于溃疡性结肠炎
- KPV相关原料药（游离碱和醋酸盐）用于伤口愈合和炎症性疾病
- TB-500相关原料药（游离碱和醋酸盐）用于伤口愈合
- MOTs-C相关原料药（游离碱和醋酸盐）用于肥胖和骨质疏松
- Emideltide（游离碱和醋酸盐）用于阿片类药物戒断、慢性失眠和嗜睡症
- Semax（游离碱和醋酸盐）用于脑缺血和三叉神经痛
- Epitalon（游离碱和醋酸盐）用于失眠
2027年2月前审议考虑的肽类药物：
- Cathelicidin (LL-37)
- GHK-Cu
- Dihexa醋酸盐
- 美拉诺坦II (Melanotan II)
- 机械生长因子，聚乙二醇化 (PEG-MGF)
致幻药物加速审批用于精神疾病治疗
FDA正向三家研究以下药物的公司发放国家优先权凭证：
- 用于治疗难治性抑郁症的裸盖菇素(psilocybin)
- 用于治疗重度抑郁症的裸盖菇素(psilocybin)
- 用于治疗创伤后应激障碍(PTSD)的甲卡西酮(methylone)
此外，FDA在收到研究性新药(IND)申请后，允许进行盐酸诺ibogaine的早期临床研究。赞助商(DemRx)正在研究诺ibogaine作为酒精使用障碍的潜在治疗方法，这是一种复发率高且治疗选择有限的疾病。FDA的决定允许该研究继续进行，但并不意味着该药物已获批准或被证明安全有效。DemeRx表示，其研究药物DMX-1001是一种"药物中的管道"，具有快速抗抑郁和抗焦虑效果。
这些行动是响应特朗普总统4月18日的行政命令，该命令指示美国卫生与公众服务部加速为患有严重精神疾病的患者提供治疗，包括毁灭性、复杂和难治性状况。
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