ImCheck Therapeutics近日宣布，其主要候选药物ICT01——一种靶向butyrophilin 3A（BTN3A）的人源化单克隆抗体——已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗急性髓系白血病（AML）。此前，ICT01刚刚获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，此次欧洲的认定进一步验证了ICT01在AML治疗中的潜力。AML是一种具有高度未满足医疗需求的疾病，尤其是对于那些不适合接受强化化疗的老年或体弱患者而言，目前治疗选择非常有限。
“在短时间内接连获得EMA和FDA的孤儿药资格认定，对ImCheck来说是一个重要的监管里程碑，”ImCheck Therapeutics首席执行官Pierre d’Epenoux表示，“这表明ICT01的治疗潜力正在获得国际认可，并支持我们加快在美国和欧洲临床开发的目标。一旦获批，EMA孤儿药资格认定所提供的广泛市场独占权，将为我们的开发战略带来额外价值。”
ImCheck Therapeutics首席医学官Stephan Braun博士补充道：“EMA的快速决定进一步强化了支持ICT01的临床数据及其独特的机制。通过选择性激活γ9δ2 T细胞——免疫系统中一个强有力的组成部分，ICT01为AML治疗提供了一种全新的路径。这一进展使我们更接近为目前治疗选择有限的AML患者提供新的治疗方案。”
EMA授予孤儿药资格认定的条件是，该药物拟用于治疗欧盟内患病率低于万分之五的罕见疾病，且该疾病为危及生命或慢性衰弱性疾病。获得该资格后，药物研发企业可享受包括协议协助、监管费用减免以及在获批后获得欧洲市场十年独占期等优惠政策。
关于AML的临床需求
急性髓系白血病（AML）仍然是一个重大的临床挑战，特别是对于那些无法耐受强化化疗的老年或体弱患者。虽然venetoclax与azacitidine联合方案已成为非强化治疗的标准方案，但它并不具备治愈性，复发率仍然较高。大多数患者因年龄、合并症或疗效不佳而不适合接受干细胞移植，面临治疗选择有限、总体生存率低的问题。尽管AML对免疫介导的控制具有一定的敏感性，但目前针对PD-1、TIM-3或CD47的免疫治疗尚未带来显著的临床获益，这凸显了对新型肿瘤免疫治疗策略的迫切需求。
近年来，γ9δ2 T细胞因其细胞毒性和在先天免疫和适应性免疫中的双重作用，被认为是具有潜力的免疫调节因子。在移植后环境中，γ9δ2 T细胞的活性与较低的复发率和更长的生存期相关，表明增强其抗白血病潜能可能为高危AML患者提供一种新的治疗选择。
关于ICT01
ICT01是一种靶向BTN3A（也称为CD277）的人源化单克隆抗体，能够选择性激活负责免疫监视的γ9δ2 T细胞。ICT01所靶向的BTN3A三种异构体在多种实体瘤（如黑色素瘤、尿路上皮癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）和血液系统恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤）中过表达，同时也在先天免疫细胞（如γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面表达。BTN3A对于γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫反应激活至关重要。
根据过去在AACR、ASCO、ASH、ESMO和SITC等国际会议上公布的数据，ICT01能够选择性激活循环中的γ9δ2 T细胞，促使其从循环系统迁移至肿瘤组织，并通过分泌包括IFNγ和TNFα在内的促炎细胞因子，触发下游免疫级联反应，从而进一步增强抗肿瘤免疫反应。ICT01已在多个癌症适应症的患者中显示出抗肿瘤活性和疗效。
关于ImCheck Therapeutics
ImCheck Therapeutics致力于开发新一代靶向butyrophilin家族的免疫治疗抗体。butyrophilin是一类新型免疫调节超家族蛋白。通过激活γ9δ2 T细胞的潜力，ImCheck的创新方法有望在肿瘤学、自身免疫疾病和传染病治疗领域带来变革。
目前，ImCheck的领先临床阶段项目ICT01已进入晚期临床试验阶段，展现出可同时调节先天免疫和适应性免疫的独特机制。这些“全球首创”的激活型抗体在与免疫检查点抑制剂及免疫调节抗癌药物联合使用时，可能比第一代免疫治疗方法带来更优越的临床疗效。此外，ImCheck的其他候选化合物也正在推进针对自身免疫和传染病的临床开发。
公司依托于Daniel Olive教授（法国国家健康与医学研究院、法国国家科学研究中心、Paoli-Calmettes研究所、艾克斯-马赛大学）在γ9δ2 T细胞和butyrophilin领域的开创性研究，结合经验丰富的管理团队以及来自美国和欧洲领先投资者的支持，正加速推进其创新疗法的研发。
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