环球医讯创新药物

瑞典卡罗林斯卡研究所和斯德哥尔摩大学的研究团队在《细胞》期刊发表突破性研究，开发出一种新型实验性药丸，可治疗2型糖尿病和肥胖症。该药通过直接刺激肌肉代谢而非抑制食欲起效，能促进燃脂、改善血糖控制并保持肌肉质量，有望避免司美格鲁肽等GLP-1类药物常见的恶心、呕吐、胃肠道问题及肌肉流失等副作用。研究已在动物模型中取得积极成果，并完成了涉及48名健康志愿者和25名2型糖尿病患者的I期临床试验，结果显示药物耐受性良好，下一步将开展更大规模的II期临床试验。

诺贝尔奖得主迈克尔·霍顿爵士及其在应用制药创新公司(API)的同事们阐述了如何通过严谨的早期测试、智能知识产权和监管规划以及可扩展的CMC选择帮助初创公司更快达到首次人体试验阶段，从而跨越药物开发的"死亡之谷"。文章详细讨论了早期测试策略、专利和监管挑战、制造考虑等关键方面，以及人工智能在筛选候选药物中的应用，为药物开发者提供了实用的去风险化建议，强调了从生化结合到动物模型的系统性评估方法和避免陷入沉没成本陷阱的重要性。

德国埃尔朗根-纽伦堡弗里德里希-亚历山大大学研究人员在欧洲风湿病联盟年会上报告了一项关于"免疫调暗"新概念的探索性研究，该研究发现低剂量blinatumomab（Blincyto）虽未能完全重编程类风湿关节炎患者的免疫系统，但能恢复患者对常规抗风湿药物的反应性；15名治疗抵抗性患者中11名达到ACR50反应标准，但14名在平均5个月后复发，随后部分患者再次接受传统DMARDs治疗时显示出持续6个月的有效反应，这一发现为治疗抵抗性类风湿关节炎提供了潜在新策略，但仍需更多对照研究来确认其有效性和作用机制。

澳大利亚有望在年底前批准一种新型减肥药片，该药片含有与热门注射药物司美格鲁肽(Ozempic)相同的活性成分，但以口服片剂形式提供，无需每周注射，价格可能仅相当于每天一杯咖啡。这种药物目前正在澳大利亚治疗商品管理局(TGA)评估中，最早可能在2026年圣诞节前获批。该药片已在英国上市，日均费用约5.80美元，预计在澳大利亚的价格将比现有注射类减肥药物便宜10-20%。专家指出，这种口服药物的最大优势在于避免了注射带来的心理障碍，而澳大利亚约三分之二的成年人超重或肥胖，该药物有望在澳大利亚获得广泛接受。

2026年7月9日，英国剑桥米尔纳治疗学研究所成功举办年度项目路演日及第11届治疗学研讨会，全球科研人员、生物技术企业家、投资者与制药巨头齐聚一堂，展示涵盖治疗学、肿瘤学、基因组学、人工智能药物发现等前沿技术。活动凸显剑桥在生命科学创新领域的领导地位，米尔纳研究所通过连接学术研究与产业投资的独特模式加速科研成果向新药转化，多位专家探讨量子技术、肠道-大脑轴研究等突破性领域，强调跨领域合作对解决95%尚无获批疗法疾病的紧迫性，现场十一家新兴企业展示单细胞衰老时钟、心脏淀粉样变性抗体等创新疗法，彰显生命科学领域产学研深度融合的蓬勃生态。

美国约翰霍普金斯大学领导的TAG-MS(NCT07497399)第二阶段临床试验已启动，开始对进行性多发性硬化症患者使用实验性药物pegsebrenatide(NLY01)进行给药。该研究将纳入约120名病情稳定的进行性MS患者，通过为期近两年的试验跟踪脑容量变化、残疾程度及其他疾病指标，旨在评估这种GLP-1受体激动剂调节神经炎症的能力。作为神经退行性疾病新疗法，pegsebrenatide已在帕金森病试验中应用，此次拓展至多发性硬化症领域有望为目前治疗选择极为有限的进行性MS患者提供新的治疗希望，可能改变此类疾病的治疗模式。

第二款减肥口服药Foundayo（orforglipron）已获FDA批准上市，这款由礼来公司研发的药物是首款"小分子"减肥药，与此前上市的GLP-1类减肥药不同，它无需注射且没有饮食限制，使用更为便捷。临床试验显示，服用最大剂量orforglipron 72周的患者中，超过一半体重减少10%以上，36%减少15%以上。作为小分子药物，它比肽类药物制造成本更低、无需冷藏，可能价格更实惠。耶鲁体重管理中心专家指出，这种药物特别适合不想注射、追求简单用药方案的人群，以及需要维持已减体重的患者，但它仍需与健康生活方式结合使用，且具体用药方案应咨询医生。

英国国家医疗服务体系(NHS)将提供特普利珠单抗(Teplizumab)，这是第一种能够延缓1型糖尿病发作的药物。这种免疫疗法可使人们在出现症状并需要终身胰岛素治疗前多获得三年时间。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)表示，该决定"真正令人兴奋"，预计每年将有数百名儿童和年轻人受益。1型糖尿病由人体自身免疫系统攻击胰腺中产生胰岛素的细胞引起，患者必须监测血糖水平并通过注射或泵来管理胰岛素。该药物需在症状出现前通过静脉滴注给药，英国目前尚未在NHS上提供常规检测，但糖尿病慈善机构正在为此游说。特普利珠单抗每疗程标价约15万英镑，NHS已与制药商赛诺菲达成保密折扣协议。专家表示，未来有望通过个性化组合疗法使患者完全避免依赖胰岛素治疗。

美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的RASolute 302 III期随机试验证实，革命医药公司的达拉克索拉西布(RMC-6236)成为转移性胰腺导管腺癌(PDAC)治疗的新标准，该药物使总生存期和无进展生存期翻倍、客观缓解率提高三倍，并显著延缓疼痛恶化和生活质量下降，现场观众起立鼓掌42秒，专家称此为"范式转变"，FDA已批准扩大使用权限，有望提前惠及患者。

这份由Clarivate发布的《2025年值得关注的药物》报告概述了即将上市的突破性治疗方法，这些药物有望显著改善全球患者预后。报告列出了来自美国、英国、法国、丹麦和西班牙制药商的11种药物，包括Novo Nordisk、Eli Lilly和GSK等公司开发的产品，覆盖肥胖、肿瘤学和基因治疗等疾病领域。其中Cobenfy有望成为25年来首个具有新型作用机制的精神分裂症药物，CagriSema在肥胖和2型糖尿病领域具有优越疗效，mResvia则是首款针对RSV的mRNA疫苗。尽管面临分子复杂性增加和制造挑战，但生物技术与制药公司的合作将加速这些创新药物的审批和上市。