一份由Clarivate发布的《2025年值得关注的药物》报告概述了即将进入市场的突破性治疗方法，这些药物有望对全球范围内改善患者预后产生重大影响。¹
该药物清单包括来自美国、英国、法国、丹麦和西班牙的制药商（包括诺和诺德、礼来和GSK）开发的11种药物，覆盖肥胖、肿瘤学和基因治疗等疾病领域。
药物开发。| 图片来源：Shutter2U - stock.adobe.com
阿尔茨海默病
报告中提及的一种药物是沙米林妥吡啶（Cobenfy；Karuna Therapeutics研发，后被百时美施贵宝收购），用于治疗精神分裂症和与阿尔茨海默病相关的精神病。² 该药物选择性靶向M1和M4受体，而非使用传统的多巴胺通路。预计该药物将帮助缓解精神分裂症的阳性和阴性症状，且副作用更少。
Clarivate全球生命科学与医疗保健思想领导力负责人Mike Ward在接受《美国管理医疗杂志®(AJMC®)》采访时表示："对我来说，Cobenfy是最突出的亮点，它于2024年9月获得FDA批准。它是25年来首个具有新型作用机制的精神分裂症药物。"
肥胖与减重
另一款亮点药物是卡格瑞林肽加司美格鲁肽（CagriSema），这是由诺和诺德开发的一种每周一次的皮下注射药物，用于治疗肥胖和2型糖尿病患者。该药物将GLP-1受体激动剂与胰淀素类似物相结合，提供比现有疗法更优的疗效。预计该药物将于2026年在美国上市用于肥胖治疗，2028年前在主要市场推出用于2型糖尿病的治疗。
RSV疫苗
在呼吸道合胞病毒(RSV)领域，Moderna开发的mRNA-1345（mResvia）是首款针对RSV的mRNA疫苗。该疫苗为单次注射，可根据不同RSV病毒株进行微调，与传统蛋白疫苗相比具有显著优势。Ward表示，尽管该疫苗将与市场上其他RSV疫苗和处于后期开发阶段的疫苗竞争，但报告指出，其批准有助于解决传染病控制、降低发病率和死亡率以及减轻医院负担的重大需求。
酪氨酸激酶抑制剂开发
Exelixis公司开发的XL092（赞扎林替尼）是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，靶向参与肿瘤生长和免疫抑制的多种激酶。这种每日口服一次的药物正在非透明细胞肾细胞癌(nccRCC)、结直肠癌(CRC)和头颈部鳞状细胞癌(SCCHN)中进行研究。
Ward解释说，该药物与早期TKI相比具有更有利的安全性，严重不良事件更少，使其更适合长期使用。
实现市场潜力的挑战
Ward表示，随着分子复杂性的增加，制药公司需要接纳这些创新模式，这可能构成挑战。此外，制造挑战也很显著，特别是对于GLP-1受体激动剂和放射性药物等新型分子。
Ward解释道："行业必须与关键意见领袖合作，必须与监管机构非常紧密地合作，确保我们拥有强有力的监管机制，既能保证产品安全有效，又不会以任何方式减缓创新步伐。因为尽管监管机构的首要任务是确保药物安全有效，但他们也希望将药物提供给患者，特别是在那些存在巨大未满足医疗需求的领域。"
生物技术与制药合作
Ward指出，生物技术与大型制药公司之间的合作对于推动新药批准和创新至关重要。这主要是因为生物技术公司往往是这些专业药物和新型治疗方式的开发者，随后被大型制药公司收购。
"FDA批准的近50%的药物来自生物技术公司，"Ward说。"它们不仅来自生物技术公司，而且生物技术公司往往负责商业化这些药物。"
因此，制药公司需要通过交易或收购与生物技术公司合作，获取这些新兴治疗方式并推动新药获批。
参考文献
- Clarivate identifies 11 potential blockbuster and transformative drugs in annual Drugs to Watch report. Clarivate. 新闻稿。2025年1月8日。访问于2025年1月28日。
- Drugs to Watch 2025. Clarivate. 2025年1月8日。访问于2025年1月28日。
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