环球医讯创新药物

英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了Purespring Therapeutics针对IgA肾病的PS-002疗法I/II期临床试验申请。该试验将通过靶向足细胞治疗肾脏疾病的根本病因，目前已获得美国FDA临床试验批件及欧洲药品管理局孤儿药资格认定。该疗法旨在通过调节补体激活来治疗多种单基因肾小球疾病，已获得Sofinnova Partners等生物技术投资机构共1.49亿美元资金支持。

DelveInsight最新报告指出，坏疽性脓皮病治疗市场预计将以显著复合年增长率扩张，主要驱动力包括疾病认知度提升、医疗支出增加及创新疗法研发。强生、艾伯维等药企推动的10余种在研药物进入临床后期阶段，FDA孤儿药认定政策为罕见病治疗提供激励机制。

以色列希伯来大学研究人员发现，由可可碱和人工合成化合物组成的新型抗流感药物组合，在实验室和动物实验中展现比达菲更强的抗病毒活性，对禽流感、猪流感等致命病毒具有显著效果，同时研究显示美国45-49岁群体结直肠癌早筛阳性率大幅提升，多项新研究表明癌症筛查策略的有效性。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了SetPoint系统——一种神经免疫调节设备——用于治疗对生物制剂或靶向合成抗风湿药物反应不足的中重度活动性类风湿关节炎患者。该设备通过迷走神经电刺激减少炎症反应，III期临床试验显示35.2%的治疗组患者在12周时达到ACR20疗效标准，预计2025年底在美国部分城市上市，2026年初实现全国供应。

纽约城市大学公共卫生学院研究显示，尽管美国预防服务工作组（USPSTF）已将PrEP列为A级预防服务，仍有23.7%的性与性别少数群体遭遇保险拒付，34.6%在过去两年内面临费用分担问题。研究揭示品牌药Descovy（48.2%拒付率）和Truvada（33.4%拒付率）与仿制药（8.5%拒付率）间的显著差异，并指出商业保险持有者在实验室检测费用分担中占比最高。首席研究员Grov教授强调，这反映出政策执行缺口对HIV预防的威胁，特别是在卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪试图解散USPSTF的当前背景下，强化患者保护机制比任何时候都更重要。

韩国科学技术院研究团队开发出基于扩散模型的BInD系统，通过靶蛋白结构直接设计优化候选药物分子，突破传统药物研发需先验分子数据的限制。该技术同步考虑共价键、非共价相互作用与药物特性，在2分钟阅读时间内即可完成EGFR突变位点特异性药物设计，其结构生成符合化学规律并具备可优化迭代能力。

盐湖城犹他大学健康学院研究发现，注射GLP-1类药物Ozempic在减脂的同时可能影响肌肉功能。通过小鼠实验发现，虽然肌肉质量仅减少10%且主要源于肝脏等器官，但肌肉力量却显著下降。该研究建议使用者需特别注意60岁以上人群的肌肉流失风险，并呼吁开展人体临床试验验证效果。诺和诺德强调需进一步研究肌肉质量与身体功能的关联性。

北卡罗来纳大学开发的新型"双靶向"RNA干扰分子可同时抑制KRAS和MYC两个癌症关键基因，其抑制癌细胞生长效果比单独靶向提升40倍。该分子通过表皮生长因子受体靶向递送系统精准作用于癌细胞，在肺癌、胰腺癌和结直肠癌治疗中展现突破性潜力，并为多靶点癌症疗法奠定基础。

美国生物技术公司连续生物科学公司宣布任命两位资深专家Josephine Torrente（FDA监管法律专家）和Joseph DeSimone博士（3D打印先驱及跨学科教授）加入董事会。此举旨在强化其在组合产品药物输送领域的技术优势，其中Torrente将提供临床开发与FDA监管战略指导，DeSimone则贡献材料科学与精准给药技术专长。该公司专注于开发肿瘤学、代谢疾病等领域的生物制剂先进递送平台，已通过收购Focal Medical和投资3D微分配技术企业PinPrint构建差异化技术矩阵。

澳大利亚WEHI研究人员首次解析疟原虫关键受精复合体结构，研发的mRNA疫苗在蚊体内阻断疟原虫繁殖，传播抑制率达99.7%。该疫苗通过靶向恶性疟原虫表面Pfs230和Pfs48/45蛋白结合位点，结合冷冻电镜技术与结构生物学，为消除疟疾提供多阶段防控策略。