环球医讯创新药物

一项针对免疫效应细胞疗法患者的新研究发现，预防性使用JAK1抑制剂itacitinib可显著降低细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率，且不影响治疗效果，为改善CAR T疗法的副作用管理提供了潜在新方案。

根据两项三期临床试验的顶线数据，AD109（由2.5毫克阿罗西布坦宁和75毫克阿托莫西汀组成的口服组合药物）可将阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）患者的呼吸暂停低通气指数（AHI）持续降低46.8%。该药物已计划在2026年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，为无法耐受持续气道正压通气（CPAP）治疗的OSA患者提供了新的非侵入性治疗选择。

英国启动十年健康计划，通过NICE与MHRA的联合审批机制，使患者可比此前提前3-6个月获得创新药物。该计划作为生命科学产业战略的重要组成，通过并行审批流程、缩短25%行政成本，将英国打造为全球生命科学创新高地。英国国家健康服务体系(NHS)患者已从加速评估中获益，药物从获得许可到发布指南的平均时长缩短26%。

全球制药行业2025年拥有超过24,000种在研药物，研发支出突破3010亿美元，但药物开发成功率不足30%。文章揭示了生物技术药物研发占比达50%，辉瑞以270种在研药物位居管线榜首，默沙东以179亿美元研发投入成为行业龙头，同时剖析了药物开发平均耗资26亿美元且临床试验周期长达数年的行业现状。

美国儿科学会新指南推荐青少年使用减肥药物，但部分专家担忧长期数据不足和预防措施不足。研究显示药物使用量激增但普及率仍低，资源获取不均问题突出，同时呼吁通过预防降低肥胖率。专家强调需权衡治疗时机与青少年发育阶段的特殊性，避免盲目套用成人数据。

本文详细披露了EyePoint制药公司2025年第二季度关键财务数据，重点展示了其核心候选药物DURAVYU™在湿性AMD和糖尿病黄斑水肿领域的重大临床进展。公司已完成两项关键性3期临床试验的患者入组，美国和国际站点合计入组超800例，其自主研发的酪氨酸激酶抑制剂展现出最佳同类治疗潜力，并计划在2026年中旬公布首要临床数据，公司现有现金储备可支撑运营至2027年。

牛津大学的菲利普·戈尔德团队发现五名南非儿童在中断抗逆转录病毒治疗后仍保持HIV缓解期，研究揭示儿童免疫系统对抗病毒的独特机制，包括性激素对免疫反应的影响。西班牙马德里儿科医生塔加罗指出约5%早期接受治疗的儿童能有效抑制病毒库，开普敦的马克·科顿正领导临床试验测试新型广谱中和抗体联合疗法，佛罗里达大学的马丁斯团队研发的基因疗法可使肌肉持续产生抗体，在新生儿治疗中展现出突破性效果。

伦敦国王大学研究人员牵头获得1000万英镑资助，利用全身正电子发射断层扫描(TB-PET)技术，解决纳米材料在人体内的行为机制难题。该项目通过四大研究方向推动核素治疗、手术导航等医疗应用，联合三所顶尖高校构建新型放射性药物开发平台，致力于加速安全有效的纳米医疗技术转化，提升癌症治疗等领域的患者治疗效果。研究团队开发的纳米材料放射标记技术，在突破辐射毒性限制的同时，将改变基础研究、制药和临床医学对下一代医疗纳米技术的选择方式。

美国犹他大学最新研究显示，GLP-1受体激动剂（如Ozempic）引起的肌肉流失程度可能低于此前认知。通过小鼠模型实验发现，使用此类药物导致的瘦肌肉群减少约10%，且部分肌肉流失来源于肝脏等代谢器官而非骨骼肌。研究人员建议需通过人体实验进一步验证，同时强调与营养师协作优化用药方案的重要性。

Cardiol Therapeutics宣布其卡迪奥尔Rx™（大麻二酚口服溶液）治疗急性心肌炎的II期ARCHER试验取得重要成果，主要终点指标显示药物具有显著改善效果，试验结果支持推进针对心肌病、心力衰竭和心肌炎的临床开发计划。该研究纳入109例多国患者，数据显示细胞外体积（ECV）改善与心脏磁共振成像（CMR）多项指标提升相关，且药物安全耐受性良好。