因罕见遗传病失去四位家人的青少年迎来突破
英国一名19岁少女Mary Catchpole因一种罕见的遗传病失去了四位家人，近日她成为欧洲首位接受针对该病症“改变生活”药物治疗的患者，这款药物通过抑制特定酶来改善免疫系统功能，为类似罕见病症的治疗带来希望。
环球医讯创新药物
- 辉瑞宣布 Hympavzi 在血友病 A 或 B 抑制物患者中的 3 期 BASIS 研究取得积极结果辉瑞公司宣布其在治疗血友病 A 或 B 并伴有抑制物的成人和青少年患者中的 3 期临床试验取得积极成果，Hympavzi（marstacimab）通过每周一次皮下注射显著减少了出血事件，为这一高需求患者群体提供了新的治疗选择。
- 改变生命的药物：为因遗传病失去母亲的青少年带来新希望英国一名患有罕见遗传病APDS的青少年玛丽·凯奇波尔成为欧洲首位接受“改变生命”新药Lleniolisib治疗的患者，这种药物通过抑制PI3-Kinase delta酶来恢复正常免疫功能，为她及其他类似患者带来了全新生活希望。
- 阿布扎比卫生部与赛诺菲在美 BIO 2025签署合作备忘录，推动下一代疫苗研发在2025年波士顿BIO国际大会上，阿布扎比卫生部与全球生物制药公司赛诺菲达成战略合作协议，共同加速下一代疫苗的研发，并强化区域制造能力，同时利用先进技术和数据优化临床试验流程。
- 改变生命的药物为失去母亲、阿姨和叔叔的青少年带来希望一名19岁的英国少女玛丽·凯奇波尔因患有罕见遗传病APDS而失去了母亲、阿姨和叔叔，如今她成为欧洲首位接受新药治疗的患者，这种药物将极大改善她的生活质量并让她拥有更正常的生活。
- ProQR宣布提交AX-0810一期临床试验的CTA申请，靶向NTCPProQR Therapeutics NV公司宣布已向欧洲药品管理局提交了其领先项目AX-0810的一期临床试验申请，该药物基于其专有的Axiomera™ RNA编辑技术平台，旨在通过靶向肝脏细胞中的NTCP蛋白来治疗胆汁淤积性肝病，并可能减少肝内毒性胆汁酸积累，减轻炎症、纤维化和肝衰竭进程。
- 剑桥少女成欧洲首位接受罕见遗传病“改变生活”药物治疗者英国剑桥一名19岁少女Mary Catchpole成为欧洲首位接受罕见遗传病APDS新药治疗的患者，这种药物由剑桥研究人员发现并推动临床应用，为免疫系统严重受损的患者带来希望，同时她的家族在疾病研究中发挥了重要作用。
- 靶向CLL药物重塑治疗模式，但未满足的需求依然存在尽管靶向疗法在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中取得重大进展，但真实世界数据显示二线或更晚线治疗中的生存率下降及毒性限制问题依然突出，凸显了对更持久和耐受性更好的治疗方案的迫切需求。
- 寻找心血管疾病的新药物靶点本文探讨了心血管疾病治疗领域中新兴药物靶点的研究进展，包括炎症、氧化应激、非编码RNA等热点方向，同时关注老龄化带来的挑战，旨在推动更有效、个性化和持久的疗法开发，以应对这一全球头号致死疾病。
- 新型抑制抗体MAR001降低人体甘油三酯和残余胆固醇研究显示，新型ANGPTL4抑制抗体MAR001能够显著降低人体甘油三酯和残余胆固醇水平，且耐受性良好，为减少动脉粥样硬化性心血管疾病风险提供了潜在治疗新途径。
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