ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）（简称“ProQR”），一家致力于通过基于其专有Axiomera™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法改变生命的公司，今日宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份临床试验申请（CTA），以启动针对NTCP的先导管线项目AX-0810的一期临床试验。NTCP是一种将胆汁酸转运到细胞中的肝细胞蛋白。AX-0810是一种研究性的ADAR介导的RNA编辑寡核苷酸（EON），旨在通过减少肝脏中毒性胆汁酸的积累，选择性调节NTCP功能，从而潜在缓解胆汁淤积性疾病中常见的炎症、纤维化以及向肝衰竭的进展。
ProQR首席医学官Cristina Lopez Lopez博士表示：“此次CTA的提交对ProQR来说是一个重要的里程碑，标志着我们的Axiomer RNA编辑平台及其管线首次进入临床开发阶段。这一步使我们能够通过AX-0810进入临床试验，开展一期研究，评估其在健康志愿者中的安全性和靶点结合情况。胆汁淤积性肝病是存在高度未满足医疗需求的领域，而通过靶向NTCP，AX-0810引入了一种由人类遗传学支持且具有令人信服的临床前数据的全新治疗方法。”
拟议的一期研究旨在评估AX-0810在健康成年志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究还将探索生物标志物以评估早期靶点结合信号。在获得监管批准后，预计该研究将在荷兰的一个单一地点启动，初步数据预计将于2025年第四季度发布。
关于AX-0810
AX-0810是一种研究性的GalNac递送RNA编辑寡核苷酸，旨在通过靶向NTCP来治疗胆汁淤积性肝病。这些疾病由于胆汁流动受损而导致毒性胆汁酸积累，进而引发进行性肝损伤。AX-0810通过选择性调节NTCP功能，减少了胆汁酸重新摄取进肝脏，从而提供了一种新颖的治疗方式。这一机制得到了人类遗传学数据的支持，表明天然存在的NTCP变异体可以安全地减少胆汁酸重吸收，进一步证明了通过ADAR介导的RNA编辑调控NTCP以改善肝健康和改变胆汁淤积病程的潜力。
关于Axiomer™
ProQR正在开创一种下一代RNA碱基编辑技术——Axiomera™，该技术有可能产生一类全新的药物，用于治疗多种类型的疾病。Axiomer“编辑寡核苷酸”（EONs）利用人体细胞中存在的名为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的分子机器，以高度特异和靶向的方式对RNA进行单核苷酸变化。Axiomer EONs设计用于招募并引导内源表达的ADAR，将RNA中的腺嘌呤（A）转化为肌苷（I）——肌苷被翻译为鸟嘌呤（G），从而将携带致病突变的RNA纠正回正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质功能，使其具备预防或治疗疾病的新功能。
关于ProQR
ProQR Therapeutics致力于通过创造变革性RNA疗法来改变生命。ProQR正在开发一种名为Axiomera™的下一代RNA技术，该技术使用细胞自身的编辑机器ADAR对RNA进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，有望为罕见病和常见病领域带来新一类药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在以患者及其家人为中心构建研发管线。
欲了解更多信息，请访问www.proqr.com。
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