环球医讯创新药物

德国莱比锡大学研究团队发现GPR133基因开关可通过激活成骨细胞实现骨骼自我修复，化合物AP503刺激该受体后显著增强骨质疏松模型小鼠的骨密度与强度。该机制将机械负荷与细胞信号传导结合，通过环磷酸腺苷和β-连环蛋白通路促进骨形成，为开发新型骨质疏松疗法提供突破性方向，有望减少全球每年数百万骨折及相关250亿美元医疗负担，同时避免现有药物长期使用导致的副作用问题。

本新闻介绍了基于mRNA技术的新型流感疫苗的临床试验结果，该疫苗可将确诊流感病例减少约27%，且适用于不同年龄群体、病毒株型和基础健康状况；同时报道了冷泉港实验室关于会"唱歌"的老鼠的突破性研究发现，这些啮齿动物通过独特的嗡嗡声进行交流，其扩展的神经通路可能为人类语言发展提供重要线索；此外还详细解析了影响3000万美国人的不安腿综合征，指出低铁水平是最常见病因之一，可通过饮食补充、药物治疗或使用刺激腿部运动的可穿戴设备进行干预，为受睡眠问题困扰的人群提供实用建议。

本文详细介绍了美国食品药品监督管理局（FDA）预计在2026年6月作出审批决定的五种重要药物，包括用于新冠暴露后预防的ensitrelvir、治疗尼古丁依赖的cytisinicline、治疗难治性痛风的纳米包裹雷帕霉素联合聚乙二醇尿酸酶、治疗严重高甘油三酯血症的olezarsen以及治疗甲状腺眼病的veligrotug。这些药物若获批准，将为相应疾病患者提供创新治疗方案，显著改善临床治疗选择，其中ensitrelvir有望成为首个新冠暴露后预防口服疗法，cytisinicline将是近20年来首个新型戒烟药物，对公共卫生领域具有重大意义。

本期医药新闻汇集了多项突破性研究成果，包括Ozempic对65岁以上人群的显著减重效果、巴西大西洋森林植物提取物对新冠病毒的多角度抑制作用、结直肠癌免疫治疗新突破、改善Ozempic药效的新型酶发现、肠道隐藏病毒与结肠癌的关联、逆转脂肪肝的药物组合、高水果蔬菜饮食与年轻非吸烟者肺癌风险的意外关联、细菌通过"爆炸"传播抗生素耐药性的新机制、公共卫生间最脏部位的发现，以及不破坏有益菌群的新型牙膏研发。这些研究代表了当前医药健康领域的前沿进展，对临床实践和公共卫生政策具有重要启示意义。

一项新研究表明，GLP-1类减肥药物如Mounjaro和Wegovy可能为乳腺癌患者提供超出血糖和体重控制的额外保护作用，使用这些药物的肥胖女性乳腺癌患者在十年随访期内死亡风险降低65%，疾病复发风险降低56%；研究由美国梅西综合癌症中心学者领导，分析了841831名美国患者数据，但专家强调需要更多研究确认因果关系，因为目前尚不清楚患者是否实际服用了药物、服药时长以及是否有其他生活方式改变，也无法确定体重变化与疾病结果之间的直接联系。

纪念斯隆-凯特琳癌症中心正在积极应对免疫治疗面临的重大挑战，包括如何让免疫治疗对更多患者更有效、如何预测哪些患者会对免疫治疗有反应、以及如何开发癌症疫苗等关键问题。该中心已建立专门的免疫肿瘤学项目和癌症免疫生物学中心，通过整合实验室研究与临床实践，致力于将科学发现转化为能显著延长和改善生命的治疗方法。同时，研究人员利用人工智能等前沿技术提高免疫治疗的精确性和可及性，为胰腺癌、胃肠道癌症等多种难治性癌症患者带来新希望，推动癌症治疗进入精准免疫治疗的新时代。

美国联邦政府推出了一项名为"联邦医疗保险GLP-1桥梁计划"的新试点项目，允许符合条件的联邦医疗保险受益人以每月50美元的自付费用获取GLP-1类减肥药物。该计划于2026年7月1日正式启动，将持续运行至2027年底。要符合资格，申请人必须拥有联邦医疗保险D部分药物保险且尚未获得GLP-1药物覆盖，同时需满足特定BMI范围和健康状况条件。据KFF组织分析，基于2023年数据，约有380万联邦医疗保险受益人可能符合该计划资格，联邦医疗保险主任克里斯·克朗普表示预计初始受益人数将达到"数百万"级别。

在雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者中，新型口服选择性雌激素受体降解剂吉瑞德司他联合依维莫司的治疗方案相比标准内分泌治疗联合依维莫司展现出显著的无进展生存期优势，且未对患者生活质量造成负面影响；研究数据显示，接受吉瑞德司他治疗的患者报告"完全不受"治疗副作用困扰的比例更高，口腔炎等常见不良反应通过地塞米松漱口液预防可有效降低严重程度并延迟发病时间，该成果在2026年欧洲肿瘤内科学会乳腺癌大会公布，为内分泌治疗耐药患者提供了新的治疗选择。

Vertex Pharmaceuticals的止痛药Journavx上市一周年后，止痛药研究领域面临关键时刻。尽管Journavx作为首个针对NaV1.8钠离子通道的药物为非阿片类止痛药带来了希望，但其市场表现未达预期，且在慢性疼痛治疗领域遭遇挫折。多家公司正在探索钠离子通道抑制剂组合疗法，试图突破当前止痛药研发瓶颈，但该领域仍面临临床试验难度大、投资回报不确定等挑战，未来发展前景既充满机遇又面临诸多障碍。止痛药研发作为医学界长期追求的目标，正处在一个关键的转折点上。

全球首个评估微小RNA抑制疗法治疗心力衰竭的随机对照试验HF-REVERT结果显示，尽管新型寡核苷酸药物CDR132L能剂量依赖性降低微小RNA-132水平且安全性良好，但与安慰剂相比未能显著改善左心室收缩末期容积指数这一主要终点指标；该试验纳入280名心肌梗死后早期心力衰竭患者，研究证实CDR132L在5mg/kg和10mg/kg剂量下均未达到预期疗效，但亚组分析显示对左心室肥厚患者可能具有潜在价值，目前针对慢性心力衰竭患者的深入研究仍在进行中。