环球医讯创新药物

一种名为daraxonrasib的突破性药物在胰腺癌治疗领域取得重大进展，临床试验显示该药物可使晚期胰腺癌患者的平均生存期从6.7个月延长至13.2个月，生存率提高三倍。该药物通过精准靶向被称为"死亡之星"的KRAS基因突变发挥作用，美国临床肿瘤学会专家称此为"全垒打"式突破，为这种五年生存率仅3%的致命癌症带来了新的希望，标志着胰腺癌治疗领域数十年来最重大的进展。

研究人员报告称，一种名为daraxonrasib的实验性药丸显著延长了晚期胰腺癌患者的生存期，中位生存期从化疗组的6.7个月提高到13.2个月，且严重副作用更少；该药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白起作用，解决了几十年来"不可成药"的难题；尽管不能治愈癌症，但专家认为这是胰腺癌治疗领域的一大突破，可能成为新的标准治疗方法，并为患者带来更好的生活质量和潜在的手术机会，标志着这一最致命癌症治疗的转折点，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了迫切需要的希望。

美国研究人员于5月31日报告，革命医学公司开发的实验性胰腺癌药丸达拉克萨恩尼布与化疗相比使晚期胰腺癌患者生存率翻倍，将诊断至死亡时间从6.7个月延长至13.2个月，并显著改善患者症状，使部分患者能够恢复之前放弃的日常活动。该药物作为首个RAS(ON)抑制剂类药物，将死亡风险降低60%，肿瘤控制率提高近三倍，且副作用如皮疹大多可通过抗生素和外用类固醇管理，仅1.2%的患者因副作用退出试验。美国食品药品监督管理局已批准扩大药物使用权限并计划快速审批，这为胰腺癌治疗树立了新的基准，有望改变科学家、临床医生和患者对胰腺癌治疗的认知。

德国慕尼黑Helmholtz糖尿病和肥胖研究所发表在《自然》杂志上的研究显示，一种名为GLP-1-GIP-Lani的新型实验性减肥药物在早期研究中表现优异。该药物结合了GLP-1、GIP和PPAR活性，被研究团队称为"五重激动剂"。研究人员Timo D. Muller教授将其描述为"特洛伊木马"，其中肠促胰岛素成分帮助药物进入目标细胞，PPAR"货物"则在内部激活以改善胰岛素利用、脂肪处理和炎症减少。在小鼠模型测试中，该药物比单独使用GLP-1和GIP或semaglutide更能有效降低体重、食物摄入量、脂肪量、血糖和胰岛素相关问题。纽约和新泽西州的荷尔蒙专家Peter Balazs博士表示，该药物同时针对大脑、胰腺和代谢组织等多个关键部位，既能作为"食欲刹车"又能充当"代谢引擎"。尽管前景光明，但该研究仅在小鼠模型上进行，尚无人体安全性和有效性数据，因此目前无法推荐用于临床，且研究时间相对较短，长期效果尚不明确。

全球哮喘防治倡议(GINA)2026年更新于5月5日发布，包含新的流程图以帮助初级医疗提供者管理各年龄段患者的哮喘急性发作，更新了关于生物制剂选择、致命风险识别、减少口服皮质类固醇使用等方面的建议，重点介绍了初级医疗中哮喘管理的流程图、急性护理设施中的管理指南、致命风险警示信号、新型哮喘疗法推荐、生物制剂选择决策树、吸入器使用技巧以及呼吸道病毒疫苗接种建议等内容，强调哮喘急性发作期间应严格避免使用镇静剂，并详细阐述了不同严重程度哮喘患者的治疗方案、出院标准及随访安排，旨在优化哮喘治疗，减少严重发作风险，提高患者生活质量。

两项新发表的临床试验表明，使用GLP-1类减肥药物的患者在达到减重目标后，采用"维持剂量"策略——即切换到低剂量注射或口服药片——能有效防止体重反弹。研究显示，无论继续使用最大耐受剂量、降低注射剂量还是改用口服药物，都能在维持阶段保持大部分减重成果，为肥胖治疗提供了重要的长期管理方案，这对于需要持续用药控制慢性疾病的患者具有重要参考价值。

根据ATTAIN-MAINTAIN试验最新结果，口服奥福格利普隆可有效维持注射用替泽帕肽或司美格鲁肽治疗后的减重效果，其中从司美格鲁肽转换的患者维持效果更佳。研究显示，奥福格利普隆维持了74.7%-79.3%的先前减重效果，同时心脏代谢益处基本保持，为完成注射治疗的肥胖患者提供了口服延续治疗的新选择，但需注意胃肠道不良反应及个体化治疗决策的重要性，这标志着肥胖症治疗领域的重要进展。

日本制药巨头盐野义在脆性X综合征(FXS)药物zatolmilast的两项关键III期临床试验均未达到主要终点后，正在重新评估该药物的未来发展路径。尽管在成人研究中观察到语言、沟通和日常功能方面的改善信号，但公司认为这不足以支持药物获批。此次失败可能削弱六年前5亿美元收购Tetra Therapeutics的交易价值，但盐野义决定继续进行开放标签扩展研究并深入分析试验数据，同时探索该药物在阿尔茨海默病和罕见神经发育障碍Jordan综合征中的潜在应用价值，为FXS这一尚无获批特效药的领域寻找新的治疗希望。

一项针对35名患者的早期临床试验显示，单剂量基因编辑药物VERVE-102可使坏胆固醇(LDL)水平降低62%。该药物通过mRNA技术靶向编辑PCSK9基因，从而永久改变胆固醇代谢过程。试验数据显示，接受最高剂量的患者PCSK9水平下降88%，LDL降至每分升78毫克，效果可持续数月。虽然目前仅是初步结果，但若后续试验成功，这种"一次性"治疗有望为高胆固醇患者提供无需长期服药的革命性选择，大幅降低心血管疾病风险。该药物由Verve Therapeutics开发，后被礼来公司以13亿美元收购，目前已获FDA快速通道资格。

瑞士制药巨头诺华公司宣布将在其位于美国新泽西州东哈诺弗的美国总部裁减76个职位，这是该公司2026年内第三次在新泽西州进行裁员。此次裁员是诺华全球重组计划的一部分，该计划预计最终将全球裁减约8,000个职位，约占其全球员工总数的7%。与此同时，诺华正在推进在美国投资230亿美元的计划，以提升本土制造、研发能力，并计划收购多家生物技术公司以开发新疗法，包括斥资高达50亿美元收购Excellergy和Pikavation Therapeutics，以扩展其药物产品线。