环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局(FDA)新任局长马蒂·马卡里(Marty Makary)于2026年1月提出草案，建议在药物审批中更多采用贝叶斯统计方法。该方法相比传统的频率学派方法能更快、更经济地评估药物疗效，尤其适用于复杂治疗方案和个性化医疗。文章详细比较了两种统计方法在医学研究中的应用差异，指出贝叶斯方法能提供更细致的患者亚群分析，但可能引入主观偏见。FDA的提案旨在在保持基本频率学派框架的同时融入更多贝叶斯元素，以加速创新药物审批流程，降低研发成本，改善健康结果，同时赋予患者和医生基于个人情况做出治疗选择的自主权，标志着医疗监管向更人性化、更高效方向的重要转变。

英国制药巨头葛兰素史克（GSK）宣布计划在全球研发部门裁员350个职位，其中约50个影响英国赫特福德郡斯蒂夫尼奇镇的全球研发枢纽；尽管此次调整旨在消除重复岗位，公司强调英国研发投入持续增长，2024年已达64亿英镑，较近年上升近90%，并计划在2031年前推出多款重磅新药以应对关键药物专利到期挑战；斯蒂夫尼奇作为科学与技术中心，拥有2500多名员工，曾于2021年宣布未来5-10年新增5000个工作岗位的计划，但新任CEO卢克·米尔斯上任后需加速药物研发进程，同时公司凭借突破性疟疾疫苗Mosquirix等创新成果持续推动全球健康事业发展。

圣路易斯华盛顿大学医学院发表在《细胞》期刊的突破性研究挑战了ADHD药物传统理论，发现利他林（Ritalin）和阿得拉（Adderall）等兴奋剂主要作用于大脑奖赏与觉醒系统而非注意力网络，通过提升任务兴趣和警觉性间接改善注意力表现；研究分析超5700名儿童脑成像数据，证实药物效果类似充足睡眠，能抵消睡眠不足导致的认知衰退，但也警示可能掩盖长期睡眠剥夺风险，强调临床评估ADHD时必须同步考量睡眠质量，避免将睡眠问题误诊为ADHD，这对全球数百万用药儿童的治疗策略具有重大指导意义。

加州大学旧金山分校团队在《美国移植杂志》发表二期临床试验成果，证实每月一次的belatacept与dazodalibep蛋白输注疗法可替代肾移植患者每日服用的免疫抑制药物组合。该创新方案显著改善患者肾功能，避免传统药物引发的糖尿病、高血压、高胆固醇及脱发等副作用，同时降低器官排斥风险。尽管试验初期出现急性排斥案例，但经剂量调整后13名完成者均显示积极效果，为延长移植肾寿命及提升患者依从性提供新方向，未来大规模验证将确定其能否成为减少免疫抑制剂毒性的主流治疗方案。

美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准生命生物科学公司（Life Biosciences）针对ER-100的试验性新药申请，该疗法成为全球首个获准进入人体临床试验的细胞再生疗法。ER-100通过表观基因组修饰技术修复受损细胞功能而不改变DNA序列，一期临床试验将聚焦开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变两大适应症，旨在解决现有疗法无法阻止神经退行性病变的核心难题。首席科学官莎伦·罗森茨威格-利普森博士强调，该疗法直接靶向视网膜神经节细胞健康而非传统眼压控制，为目前缺乏有效治疗方案的视神经疾病开辟了全新治疗路径，其部分表观遗传重编程平台在代谢及肝脏疾病领域也展现出广阔应用前景。

本文探讨了GLP-1类药物（常用于减肥和糖尿病治疗）在多发性硬化症管理中的潜在作用。研究表明，肥胖与多发性硬化症疾病活动性增加和残疾进展加速相关，而减肥可能有助于减轻炎症、改善症状管理并可能提高标准治疗的效果。虽然GLP-1类药物尚未获批用于治疗多发性硬化症，但早期研究显示它们可能通过减少炎症和保护神经健康来提供额外益处。目前尚无确凿临床试验证据证明这些药物能改变多发性硬化症的病程，但多项临床试验正在进行中，以评估GLP-1类药物对多发性硬化症和其他神经退行性疾病的潜在疗效，包括NLY01和替尔泊肽等新型化合物，这些研究有望为多发性硬化症患者提供新的治疗选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)已重新接收并受理瑞维鲁单抗和卡瑞利珠单抗联合疗法用于不可切除或转移性肝细胞癌的一线治疗申请，这是该机构第三次审查该组合。FDA将进行整合审查并将两种药物视为单一治疗单元，设定2026年7月23日为处方药用户付费法案(PDUFA)目标审批日期。这一决定基于CARES-310 III期临床试验数据，显示与索拉非尼相比，该组合显著延长患者中位总生存期(23.8个月对15.2个月)和无进展生存期(5.6个月对3.7个月)，死亡风险降低36%，且3/4级毒性可控。此前该申请因生产问题在2024年5月和2025年3月收到完全回应函，此次重新提交旨在解决这些问题。值得注意的是，包括巴塞罗那临床肝癌2025策略和欧洲肿瘤内科学会(ESMO)指南在内的多项欧洲临床实践标准已将该口服TKI-PD-1组合列为不可切除肝细胞癌的一线治疗选择。

密歇根大学药学、化学和医学研究人员启动一项新研究，测试40种最有前景的药物以开发针对高传染性禽流感（H5Nx亚型）的预防策略。自2021年以来，该病毒的流行和传播逐年加剧，已导致美国火鸡和鸡群大规模扑杀、数十亿美元经济损失及食品价格飙升，同时感染多州牛群、杀死全球数千海豹和海狮，并跨越至人类构成严重公共卫生威胁。目前尚无批准用于家禽的抗病毒药物，且病毒快速突变引发药物抗性问题，美国疾病控制与预防中心自2024年已报告数十例人类感染病例及至少两例死亡。美国农业部资助200万美元支持这项为期三年的研究，通过整合人工智能预测模型、机器人自动化平台和病毒突变数据集，旨在加速开发有效治疗方案并应对"同一健康"挑战。

2026年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）发布内分泌药物领域多项关键更新：批准美敦力MiniMed Go智能糖尿病管理应用程序，该系统整合InPen智能胰岛素笔与雅培Instinct传感器，适用于7岁以上糖尿病患者及2-6岁儿童；要求移除GLP-1受体激动剂（GLP-1RA）标签上的自杀警告，确认临床使用无自杀风险增加；同时更新替泽帕肽注射剂（含穆纳罗®和泽普邦德®）及阿弗雷斯®吸入胰岛素的安全标签，提供详细的皮下胰岛素转换剂量指南。这些举措显著优化糖尿病治疗的安全管理框架，为临床医生和患者提供精准用药依据，体现了人工智能技术在慢性病管理中的深度应用及监管科学的前沿进展。（148字）

2025年，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了46种新药，其中包括4种TIDES药物（一种肽类、三种寡核苷酸类和一种含肽类有效载荷的抗体药物偶联物）。三种获批的寡核苷酸疗法——fitusiran、donidalorsen和plozasiran使自1998年以来获批的寡核苷酸药物总数达到24种，覆盖16个临床适应症。Fitusiran和donidalorsen分别是首个获批用于抗凝血酶缺乏症和遗传性血管性水肿的寡核苷酸疗法，而plozasiran则是家族性乳糜微粒血症综合征的第二种获批疗法。所有三种药物均采用GalNAc介导的肝细胞靶向技术，突显了肝脏靶向递送平台在寡核苷酸药物开发中的持续重要性。肽类疗法继续作为长期疾病的创新治疗方法出现，2025年elamipretide成为首个获批用于Barth综合征的疾病特异性治疗药物，而telisotuzumab vedotin-tllv则为c-Met蛋白过表达的非小细胞肺癌患者提供了首个靶向治疗选择。本综述详细介绍了这些药物的化学结构、作用机制、给药途径和不良反应，展现了TIDES药物在精准医疗领域的显著进展。