2026年5月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)授予sonrotoclax (Beqalzi, BeOne Medicines USA, Inc.)加速批准，这是一种BCL-2抑制剂，适用于在至少接受过两种系统治疗方案(包括Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂)后的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者。
Beqalzi的完整处方信息将发布在Drugs@FDA上。
【疗效和安全性】
疗效评估基于BGB-11417-201 (NCT05471843)研究，这是一项单臂、多中心试验，共纳入103名先前接受过抗CD20治疗和BTK抑制剂治疗的复发或难治性MCL成人患者。
疗效评价基于由独立审查委员会(IRC)使用Lugano标准评估的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。ORR为52%(95% CI: 42, 62)，中位反应时间为1.9个月。在估计的中位随访时间为11.9个月后，DOR中位数为15.8个月(95% CI: 7.4, 不可估计)。
处方信息中包含对肿瘤溶解综合征(TLS)、严重感染和中性粒细胞减少症的警告和注意事项。在115名MCL患者的安全性评估中，37%的患者发生严重不良反应，最常见的是肺炎(10%)。
【推荐剂量】
推荐的sonrotoclax治疗方案开始为四周期的剂量递增阶段，以降低TLS风险，随后每日口服320 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
此次审查是在FDA肿瘤学卓越中心的Project Orbis计划下进行的。Project Orbis为国际合作伙伴之间同时提交和审查肿瘤药物提供了框架。FDA作为此次审查的官方观察员与欧洲药品管理局(EMA)合作。其他监管机构可能仍在审查这些申请。
该申请获得了优先审查、突破性疗法认定和孤儿药认定。FDA加速审批计划的相关内容在行业指南文件中有详细说明。
医疗专业人员应报告所有疑似与任何药品和医疗器械使用相关的严重不良事件。
对于需要单患者研究性新药申请(IND)的医疗专业人员，可联系肿瘤学卓越中心的Project Facilitate项目。
请关注肿瘤学卓越中心的官方信息渠道。
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