华盛顿——研究人员周日报告称，一种新型药丸帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命，为这种最致命癌症类型之一带来了急需的更好治疗方法的希望。
"虽然不能治愈癌症，但这是一大进步，"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的Zev Wainberg博士说。
这种药物被称为daraxonrasib，它阻断了一种在90%以上的胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一治疗目标几十年来一直难以实现。
在一项研究中，500名转移性（即扩散性）癌症已不再对先前治疗产生反应的患者被随机分配接受这种实验性药物或更多化疗。结果显示，每日服用这种药丸几乎使生存时间翻倍，且严重副作用更少。这些发现发表在《新英格兰医学杂志》上，并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。
服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月，而接受化疗的患者为6.7个月。虽然这看起来只是一个小小的改进，但Wainberg表示，这标志着第一种显示出对化疗有实质性优势的药物。
"在治疗胰腺癌16年后，当我第一次看到研究结果时，我实际上开始哭泣，"未参与此项研究的亚利桑那大学癌症中心的Rachna Shroff博士在ASCO会议上表示。她对"患者坚持使用这种治疗方法，因为它为他们提供了持久且有意义的益处"印象深刻。
药丸的效果最终会减弱，但接受者使用它的时间明显长于对照组坚持化疗的时间，随着肿瘤缩小，他们报告疼痛减轻，生活质量提高。Wainberg表示，在数据分析后，许多人仍在使用这种药物，这意味着随着研究人员继续跟踪他们，生存差距可能会扩大。
达纳-法伯癌症研究所的Brian Wolpin博士周日公布了这些发现。他表示，该药物应成为先前治疗过的转移性胰腺癌的"新的治疗标准"，并补充说研究人员还将探索在疾病早期使用它，包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术资格。
他说，最可能影响药丸使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制造商Revolution Medicines资助了这项研究，食品药品监督管理局(FDA)计划加快对该药物的审查。同时，该机构允许对符合某些标准的患者进行所谓的"扩大使用"。当美国前参议员Ben Sasse在"60分钟"节目中描述他服用该药物后疼痛减轻时，这种药物引起了公众关注。随着特殊使用计划的启动，肿瘤学家收到了大量请求。
胰腺癌之所以是最致命的癌症形式之一，很大程度上是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被检测到。美国癌症协会估计，今年美国将有约67,000例新病例被诊断出来，超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他已从各种化疗替代方案中受益的癌症不同，胰腺癌一直更难应对。
未参与新研究的癌症专家表示乐观，认为这可能是寻找新选择的转折点，目前有数十种实验性药物正在开发中。
这种新药针对RAS基因家族的突变，该基因家族通常调节细胞生长。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤为重要。但由于结构原因，药物很难附着在突变蛋白上，这意味着这种癌症驱动因子长期以来被认为是"不可药物靶向的"。
Revolution Medicines的药物使用本质上是一种分子胶，可以与多种KRAS亚型结合。Wainberg表示，研究人员下一步将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
"这种药物将改变胰腺癌治疗，"未参与研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的Andrew Coveler博士说。
"这种药物的作用方式截然不同，"他说。
Wainberg表示，其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。其他处于早期测试阶段的方法包括设计用于预防胰腺癌手术后复发的疫苗，通过教导免疫系统识别突变蛋白。
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