环球医讯创新药物

英国政府宣布向伯明翰大学精准健康技术加速器(PHTA)提供1000万英镑资金，用于建设三个符合药品生产质量管理规范(GMP)的洁净室实验室。该设施将显著提升英国在先进治疗药物（包括癌症疗法和mRNA疫苗）的制造能力，支持临床试验与患者治疗，并强化公共卫生应急响应体系。作为西米德兰兹健康生命科学园区核心项目，该近患者生物制造中心将缩短新药研发周期，预计到2030年代创造超万个高技能岗位，为区域经济贡献4亿英镑，同时加强英国国家医疗服务体系的韧性与疫情应对能力。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2026年3月31日发布安全警告，确认服用avacopan(Tavneos)患者中出现76例严重药物性肝损伤病例，其中74例报告严重后果包括54例住院和8例死亡；66例来自日本，FDA要求医疗专业人员在治疗首月每两周进行肝功能检查，当丙氨酸氨基转移酶(ALT)或天冬氨酸氨基转移酶(AST)≥3倍正常上限，或碱性磷酸酶(ALP)≥2倍正常上限时立即停药，以预防可能导致永久性肝损伤的胆管消失综合征(VBDS)等严重并发症，该综合征表现为胆管进行性破坏消失并常伴黄疸、瘙痒和疲劳。

一项I期开放标签临床试验显示，新一代BRAF抑制剂mosperafenib在晚期BRAF V600突变实体瘤患者中展现出良好耐受性和显著抗肿瘤活性。该药物凭借独特的"突破悖论"机制避免了传统BRAF抑制剂导致的MAPK通路异常激活问题，显著减少皮肤病变等副作用，并具有穿透血脑屏障的能力。研究纳入80名患者（63名结直肠癌、13名黑色素瘤及4名其他实体瘤患者），总体缓解率达24.2%，结直肠癌患者中位无进展生存期达6.4个月。该突破性研究为BRAF突变癌症患者，特别是存在脑转移等未满足临床需求的患者提供了新的治疗希望，有望成为该患者群体的潜在治疗选择。

2025年9月《制药技术》期刊聚焦制药行业的最新发展，涵盖供应链管理、制剂开发、污染控制策略等关键议题。本期特别关注细胞与基因疗法测试优化、个性化药物给药方式创新，以及技术转移中的工具与控制策略，为制药研发与制造专业人士提供前沿洞察与实用指南，助力行业应对复杂挑战并把握发展机遇，推动药品质量安全与生产效率的双重提升。

制药工业是发现、开发、生产并销售用于治疗、预防疾病或缓解病痛的药品的医疗行业。该行业始于19世纪中后期的德国、瑞士和美国等发达经济体，从传统药店扩展而来。2022年全球制药市场规模达1.48万亿美元，持续增长。该行业面临诸多争议，包括营销实践、药品定价和监管问题，以及制药欺诈等。美国制药业在研发支出和市场规模方面占据主导地位，但中国制药业正迅速增长。

百时美施贵宝(BMS)与牛津生物治疗公司(OBT)达成战略合作，共同研发针对实体瘤的新型T细胞衔接器(TCE)疗法，该协议将使BMS利用OBT的OGAP-Verify发现平台识别肿瘤特异性靶点，OBT负责临床前阶段候选药物的设计与递送，BMS则承担后续研发与商业化工作，此次合作凸显了发现新型靶点对覆盖85%目前无法接受现有疗法的癌症患者群体的重要性，也反映了肿瘤学领域向个性化治疗转变的趋势以及TCE和ADC等先进疗法在全球制药行业的持续升温。

斯坦福医学院科学家最新研究发现，约10%的人群携带的特定基因变异可能导致GLP-1类糖尿病药物疗效降低，这种被称为"GLP-1抵抗"的现象表现为体内GLP-1激素水平升高但生物活性降低。这项发表在《基因组医学》杂志上的十年国际研究通过人类和小鼠实验及临床数据分析证实，携带PAM基因变异的患者对药物反应较差，无法有效降低血糖水平。该发现为精准医疗提供了新方向，医生可通过基因检测识别可能对GLP-1药物反应不佳的患者，从而更快选择合适的治疗方案，避免无效治疗和药物转换，为糖尿病个性化治疗带来重大突破。

首尔国立大学研究团队利用自主研发的激光细胞分离系统(SLACS)，成功揭示了成骨细胞激活的关键机制，发现除已知的WNT信号通路外，TGF-β信号通路也在骨形成中扮演重要角色。基于这一发现，研究团队提出将romosozumab与抗TGF-β抗体(1D11)联合使用的治疗策略，动物实验表明该组合疗法能更快速有效地增加骨量，为骨质疏松症治疗开辟了新途径。这项跨学科合作成果不仅有望改善骨质疏松患者的预后，其核心技术SLACS还有望加速癌症、免疫疾病等难治性疾病的药物研发进程。

本文探讨了美国卫生与公众服务部(HHS)部长小罗伯特·F·肯尼迪可能推翻FDA在2023年对19种肽类药物的禁令，这些肽类被FDA列为"不安全"。前FDA官员表示肯尼迪曲解了他们的工作，指出FDA的决定基于众多已记录的安全问题，而FDA法规要求在批准物质用于复方配制前评估其安全性和有效性。尽管支持肽类药物有效性和安全性的临床研究有限，但由于社交媒体影响者宣传其塑形、美容等功效，肽类药物需求激增，催生了蓬勃发展的灰色市场。文章详细介绍了FDA监管复方药房的历史、"大宗清单"的制定过程，以及肽类药物可能引发的免疫反应等安全风险。

俄亥俄健康医疗系统副总裁希瑟·巴克曾是一名多发性骨髓瘤患者，她通过自身经历不仅在2024年成功接受骨髓移植，还积极参与药物临床试验和骨髓样本捐献，为血癌研究做出贡献。目前，她正努力筹集5万美元用于特定研究项目，并呼吁公众参与血液捐献，以帮助像她这样需要输血治疗的癌症患者。巴克的经历展现了患者视角对改善医疗服务的重要性，同时揭示了美国与欧洲在临床试验参与率上的显著差距——美国仅10%患者愿意参与而欧洲高达90%，这直接影响了新药研发的速度与效果。