欧洲、澳大利亚和日本在肿瘤学加速审批方面与美国的差异：证据和时间线的比较分析 - 创新药物

欧洲、澳大利亚和日本在肿瘤学加速审批方面与美国的差异：证据和时间线的比较分析How Europe, Australia, and Japan Differ from the United States on Expedited Oncology Approvals: A Comparative Analysis of Evidence and Timelines by Yeh Hyun Kim, Hisashi Urushihara, Gyeyoung Choi, SeungJin Bae :: SSRN

环球医讯 / 创新药物来源：papers.ssrn.com韩国 - 英语2026-01-06 06:25:30 - 阅读时长2分钟 - 710字

本研究对2019-2023年间美国食品药品监督管理局（FDA）率先批准的36种肿瘤学加速审批药物进行了跨国比较分析，系统考察了欧洲药品管理局（EMA）、澳大利亚治疗商品管理局（TGA）及日本药品和医疗器械管理局（PMDA）在证据评估、审批路径选择和审查时间线方面与FDA的一致性程度，结果显示澳大利亚在加速审批路径保留率（72%）和关键性试验分析上与FDA高度一致，而日本主要依赖标准审批（93%）并采用本土化人群分析，欧洲则常扩大目标人群或延迟数据截止日期，所有机构的审查时间均长于FDA，这一发现凸显了国际监管标准差异对全球癌症患者获取创新疗法的潜在影响，亟需加强跨国协调以提升临床解释一致性并加速药物可及性。

背景

肿瘤学药物通常首先在美国获得加速审批，但与其他司法管辖区后续监管决策的一致性程度仍不确定。本研究考察了美国食品药品监督管理局（FDA）率先批准的肿瘤学加速审批药物与欧洲药品管理局（EMA）、澳大利亚治疗商品管理局（TGA）及日本药品和医疗器械管理局（PMDA）后续决策在证据评估和审查时间线方面的一致性。

方法

本研究纳入了2019年至2023年间首次从FDA获得加速审批的所有肿瘤学药物。将EMA、TGA和PMDA的后续决策与FDA进行成对比较评估。针对加速审批路径使用、关键性试验选择以及三个分析组成部分（主要终点、目标人群和数据截止日期（DCO））评估了与FDA的一致性。使用Wilcoxon秩和检验比较了相对于FDA的提交间隔和审查时间。

结果

在36项FDA肿瘤学加速审批中，EMA（n=28）、TGA（n=18）和PMDA（n=15）通过加速或标准路径授予了后续授权。TGA与FDA的一致性最高，在72%的案例中保留了加速审批路径，并在同一关键性试验中紧密模仿FDA的分析解释。EMA维持了类似的加速使用率（71%），但经常扩大目标人群或使用较晚的数据截止日期（中位数延迟136天）。相比之下，PMDA主要依赖标准审批（93%），并采用针对日本人群的专门分析。在所有机构中，主要终点选择与FDA保持一致。EMA的提交延迟最短（中位数27天），而TGA案例的提交间隔则超过600天。所有机构的审查时间均长于FDA。