环球医讯创新药物

瑞博西利联合非甾体芳香酶抑制剂在激素受体阳性/ERBB2阴性早期乳腺癌治疗中显示出显著持久的临床获益，将侵入性疾病复发风险降低28.5%，4年侵入性疾病无生存率从单独使用非甾体芳香酶抑制剂的83.6%提升至88.5%。这项由德国埃尔朗根大学医院主导、发表在《JAMA肿瘤学》上的国际3期临床试验纳入5101名患者，证实该联合疗法在各亚组中疗效一致性良好，尽管总生存期数据尚不成熟但已呈现积极趋势，安全性特征保持稳定，为早期乳腺癌辅助治疗提供了重要循证依据。

Kalaris Therapeutics公司正式启动TH103药物针对湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的1b/2期多次剂量递增临床试验，该研究基于抗血管内皮生长因子（VEGF）疗法数十年研究成果，旨在优化药物剂量方案以推动三期临床开发；公司首席执行官安德鲁·奥克斯托比强调此举将解决视网膜疾病治疗中的重大未满足需求，而该药物由抗VEGF疗法先驱纳波莱奥内·费拉拉博士研发，其创新分子机制有望提供更强效的VEGF抑制作用和更长的视网膜药物滞留时间，为湿性及新生血管性视网膜疾病患者带来突破性治疗选择。

弗吉尼亚理工大学科学家发现马陆分泌的新型生物碱可能成为治疗脑部疾病和神经疼痛的关键。研究聚焦于Andrognathus corticarius马陆产生的andrognathines和andrognathanols化合物，这些物质能与大脑中的Sigma-1受体结合，为开发治疗慢性疼痛和神经退行性疾病的药物提供了新思路。尽管实验室合成难度大，但这项跨学科研究展示了自然界中不起眼生物的医疗价值，有望为未来药物研发开辟新途径，证明即使是看似普通的森林节肢动物也可能蕴藏着改变医学的潜力。

伦敦癌症研究所科学家在《自然》杂志发表突破性研究，发现SPP1蛋白是胰腺导管腺癌的关键驱动因子；阻断该蛋白可有效阻止肿瘤扩散并显著延长生存期，在动物实验中20%小鼠存活达400天而对照组全部50天内死亡；研究揭示SPP1与GREM1蛋白的直接拮抗关系，阻断SPP1能提升GREM1水平防止癌细胞向高侵袭性转化；这一发现为开发靶向SPP1的抗体或小分子药物铺平道路，有望改善胰腺癌这一生存率50年未提升的致命疾病治疗前景，给每年超万例英国患者带来新希望。

加州大学圣迭戈分校与耶鲁大学研究人员合作开发出一种新型基因编辑系统，该系统针对小核RNA进行操作，相比目前广泛使用的CRISPR技术具有更高的精确性和安全性，能实现更具体、暂时性的基因修改且无脱靶效应；这一突破性技术可编辑前体mRNA和长非编码RNA，后者与神经退行性疾病和心血管疾病等多种疾病相关，有望实现个性化治疗，为精准医学提供新工具，将使基因治疗更加安全有效，代表基因编辑领域的重要进展，有望在未来几十年内为多种遗传性疾病患者带来革命性治疗方案。

伦敦大学学院发布的一项初步临床试验表明，实验性基因疗法AMT-130在三年内将亨廷顿病的进展显著降低了75%。该疗法利用无害病毒向大脑输送特殊遗传指令，以关闭损害脑细胞的有害蛋白质，旨在提供一次性终身有效的治疗。尽管结果令人鼓舞，但专家提醒仍需更大规模的研究，且由于需要复杂的脑部手术，FDA批准可能还需数年时间，预计最早于2026年提交申请。目前，该发现尚未经过同行评审，但将于下月在一个重要医学会议上展示，为数万亨廷顿病患者带来新希望。

文章强调在疫情、地缘政治动荡及气候危机等全球健康威胁下，制药行业需将韧性嵌入药物开发核心。通过情景规划识别供应链中断、监管变动等风险，早期整合全面风险分析，并设计适应性临床试验模型与灵活治理框架，确保项目在突发危机中快速调整。案例显示，东非疫情应对中及时修改试验方案使患者需求未受冲击，抗病毒项目通过病原体数据共享加速审批，证明韧性设计不仅能化解危机，更能提升监管信任、加快救命药上市，最终构建抵御未知不确定性的药物开发体系。

佛罗里达州宣布启动6000万美元癌症研究资金，重点支持预防性营养和已有药物（如伊维菌素）再利用研究。第一夫人分享了自己与癌症抗争的亲身经历，强调标准美式饮食与癌症的关联，并指出通过生活方式改变可预防40%的癌症病例。该州自2023年设立癌症创新基金以来已投入1.4亿美元支持95个研究项目，致力于打破医疗机构数据壁垒，推动全州癌症防治协同创新。资金将优先资助能产生高影响力的研究，特别关注低成本仿制药的潜在疗效和日常饮食对癌症预防的作用，体现了佛罗里达州对癌症防治的坚定承诺，有望为全球癌症研究提供新思路，帮助数百万癌症患者和幸存者改善生活质量。

美国政府宣称亚叶酸钙可改善自闭症症状，但医学界指出该药物缺乏坚实证据支持；FDA将其列为脑叶酸缺乏症治疗药物，作为自闭症治疗的初步探索，而专家警告该药尚未成熟，需大规模验证，当前自闭症干预仍应依赖言语治疗等循证支持，过度宣传可能误导家庭，凸显科学验证与伦理沟通在神经发育障碍治疗中的关键重要性。

纽约大学疼痛研究中心的科学家成功识别出前列腺素中导致疼痛但不引起炎症的特定受体EP2，这一发现发表在《自然通讯》杂志上，有望帮助开发出副作用更少的新型止痛药物。研究表明，阻断施万细胞中的EP2受体可以消除前列腺素介导的疼痛而不影响炎症过程，从而将疼痛与炎症有效分离，这为治疗关节炎等疾病提供了新思路，可能避免传统非甾体抗炎药(NSAIDs)造成的胃黏膜损伤、出血增加以及心肾肝问题等严重副作用，同时保留了炎症促进愈合的保护功能。