环球医讯创新药物

最新研究显示，减肥注射药物如莫纳罗（Mounjaro）的使用者中，女性占比近80%，主要集中在30至49岁人群；贫困地区居民使用率较低，尽管肥胖问题更严重，且往往在体重更高时才开始治疗，凸显健康资源获取不平等。英格兰国家医疗服务体系（NHS）计划12年内分阶段推行药物，但目前多数患者需自费，专家呼吁确保药物公平可及并加强食品环境改革以预防肥胖，避免健康风险累积。

伦敦玛丽女王大学主导的临床试验显示，新型复方药物比克替拉韦/来那卡韦（BIC/LEN）可使长期携带HIV的老年人实现单日单片治疗，该方案在96%的受试者中有效抑制病毒且改善胆固醇水平，显著优于传统多药方案；此项突破将解决因早期药物产生耐药性而被迫每日服用十余种药片的老年患者困境，提升用药依从性与生活质量，同时通过病毒学抑制阻断病毒传播，目前该药物已提交美欧药监机构审批并获艾滋病防治组织高度认可，相关成果于2026年2月25日发表于《柳叶刀》医学期刊。

神户大学生物工程师春沼智久团队成功利用基因工程改造大肠杆菌，高效生产杜鹃花属植物中具有抗癌、抗HIV、抗糖尿病和抗炎活性的衣霉素酸衍生杂萜类化合物，产量达到每升202毫克，比以往微生物生产方法提高40倍，首次在大肠杆菌中实现了该核心化合物的生产，为解决天然药物供应不稳定和成本高昂问题提供了工业化生产平台，同时成功合成具有强效抗癌和镇痛特性的格里弗酸，虽当前产量仍需优化，但该技术平台将加速相关药物研发进程并奠定复杂化合物生物合成基础。

本期《核医学杂志》重点刊载七项突破性研究成果：新型PSMA PET示踪剂在前列腺癌早期人体试验中展现优异成像效果；动态PET技术实现心脏淀粉样变的精准监测；PSMA PET生物标志物可预测前列腺癌治疗反应；腺苷应激试验揭示多器官血流变化规律；冠状动脉钙化评分为零患者中发现隐匿性心肌血流异常；下一代放射疗法在前列腺癌模型中实现更强靶向治疗；靶向CLDN18.2的"放射诊疗一体化"技术为胃癌治疗提供新策略，这些进展显著推动了精准医学在肿瘤诊疗和心血管疾病管理中的应用。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布一项新政策，允许基于"合理机制"证据批准罕见病治疗，特别是针对个体患者的基因编辑疗法。该政策旨在解决因患者数量稀少而难以开展传统临床试验的困境，通过理解疾病遗传缺陷及治疗原理加速审批流程，使定制化基因疗法更快惠及患者。此举将推动CRISPR等尖端技术在血红蛋白病、遗传性高胆固醇及遗传性失明等领域的应用，惠及全美约3000万罕见病患者，同时引发专家对政策适用范围扩展至常见病领域的担忧讨论。

美国德克萨斯理工大学健康科学中心三名研究人员入选2026年国家发明家学院高级成员名单，表彰其在脑卒中治疗、癌症药物重定位及新冠呼吸设备等领域的突破性专利贡献。托马斯·阿布拉斯卡托开发的神经蛋白酶激活剂可治疗神经退行性疾病，桑杰·斯里瓦斯塔瓦将帕金森病药物成功重定位为抗癌疗法，安妮特·索贝尔研发的便携式超声波呼吸机有效管理深层肺部感染，三者共同持有五项已授权专利及多项申请中专利，彰显美国学术机构在医疗技术创新与商业化转化方面的持续领导力。

本文系统阐述了ADME/Tox预测技术在现代药物研发中的革命性应用，详细解析了从传统高通量筛选向计算机模拟筛选的范式转变过程，重点介绍了Arqule公司平行轨道设计通过早期整合体外ADME/Tox筛选将开发周期缩短三年的创新实践，并深入分析了虚拟筛选技术如何基于实验数据构建化合物库以提升候选药物评估效率，同时阐明该技术在降低研发成本、缩短开发周期及预判失败风险方面的核心价值，为制药行业实现高效经济的新药开发提供了科学依据和实践路径，标志着药物代谢动力学预测已成为现代医药研发不可或缺的关键环节。

英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布最新指南，建议将钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT-2）抑制剂更早纳入2型糖尿病治疗方案，预计可避免未来三年内约1.7万例死亡，显著降低心脏病发作、中风及肾衰竭风险。该指南强调个性化治疗策略，要求为新确诊患者同步提供二甲双胍与SGLT-2抑制剂，并特别关注处方不平等问题——当前女性、老年人及黑人群体存在显著处方不足现象。仿制药达格列净的广泛应用将为英国国家医疗服务体系（NHS）节省5.6亿英镑，资金将重新投入糖尿病及其他医疗服务领域，标志着近年来糖尿病治疗领域的重大变革。

本文深入分析了细胞与基因治疗（CGT）领域面临的制造瓶颈问题，指出传统生产模式无法满足规模化需求，导致患者可及性受限、投资者撤资及疗法退市。作者提出集成开发与制造组织（IDMO）模式，通过整合工业4.0技术实现全封闭自动化端到端制造，消除人工操作、标准化流程并依赖软件管理工艺变更，从而降低商品成本、提升产能。该模式依托专用基础设施和辅助技术，确保技术转移高效，有望将CGT疗法推向血液肿瘤等一线治疗领域，并为自身免疫疾病等新适应症铺平道路，最终解决全球患者需求与供应失衡的困境。

巴西圣保罗大学研究人员通过细胞实验证实，两种骨质疏松治疗药物——依替膦酸钠(etidronate)和替鲁膦酸钠(tiludronate)——能有效结合体内过量铁元素，显著降低氧化应激水平并防止细胞损伤，为铁过载疾病治疗提供新方向。鉴于现有铁螯合剂疗法存在恶心呕吐等明显副作用且患者依从性差，该发现具有重要临床价值，但因研究仅在细胞培养层面完成，距离实际应用还需进行大量安全性验证和临床试验，为血色病和地中海贫血等铁代谢障碍患者带来潜在治疗希望。