环球医讯创新药物

英国一项针对近500名全科护理人员的调查显示，自2025年6月23日替尔泊肽在初级医疗中推广以来，约5%的护士咨询涉及减肥药物，患者常在糖尿病诊疗中讨论此类药物，导致护士需处理患者的失望情绪；专家警告减肥药物需求激增可能影响糖尿病患者用药可及性，建议将其视为综合治疗工具包的一部分，并强调本地生活方式干预服务的重要性，同时提醒育龄女性用药期间需采取有效避孕措施以规避妊娠风险。

一项由美国进行的新研究（据英为财情报道）证实，减肥药物Wegovy（司美格鲁肽）能显著减少肥胖患者对食物的强迫性思维并改善饮食关系，同时提升心血管健康；但存在胃肠道不适、胰腺炎、胆囊问题及潜在视力丧失等风险，欧洲药品管理局已发出警告，专家强调必须在医生监督下使用并配合均衡饮食与规律运动，且停药后体重反弹现象普遍，凸显生活方式改变对长期疗效的关键作用，该研究为肥胖症治疗提供了重要参考但需警惕药物安全性问题。

美国缅因大学、美国农业部林产品实验室及威斯康星大学研究人员开发出一种新型可持续制药工艺，通过葡萄糖高效生产关键手性中间体(S)-3-羟基-γ-丁内酯（HBL），该物质用于合成他汀类药物、抗生素等处方药；新方法结合仅需两种酶的生化过程与低成本酸碱化学过程，成本较石油基工艺降低超60%，显著减少温室气体排放，且原料可源自木质纤维素生物质如木屑，有望大幅降低美国处方药价格并推动环保材料生产，目前正推进规模化验证以实现商业化应用。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准科斯塔西斯治疗公司研发的Enbumyst（布美他尼鼻喷剂）上市，这是全球首款可自行给药的鼻腔利尿剂，专门用于治疗充血性心力衰竭及肝肾疾病（含成人肾病综合征）引发的水肿。临床数据显示其吸收速率比口服布美他尼快33%，采用阿普塔制药的Unidose给药系统，日推荐剂量0.5-2毫克，有望实现早期门诊干预改善患者预后，预计2025年第四季度在美国上市，将显著减轻每年670万心衰肝衰患者的再入院负担及医疗系统经济压力。

再生元制药公司宣布其治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的抗体药物加瑞妥单抗（garetosmab）在三期临床试验中取得重大突破，主要终点显示治疗组新病变数量较安慰剂组减少90%以上；该公司计划于2025年底前向美国食品药品监督管理局提交上市申请，标志着此前因安全性问题暂停的项目成功重启；同时益普生公司的同类药物索霍诺斯上市后销售低迷，计提巨额减值损失，再生元有望凭借此成果在超罕见病治疗领域确立领先地位，其高剂量方案更在关键次要终点实现89%的炎症发作显著减少。

美国研究团队开发出创新可持续制药工艺，利用木质纤维素原料高效生产手性药物关键中间体(S)-3-羟基-γ-丁内酯，生产成本较石油基方法降低60%以上，有望显著降低他汀类药物、抗生素等处方药价格。该方法结合双酶生化过程与廉价酸碱化学过程，原料可源自木材废料，温室气体排放大幅减少，为绿色制药开辟新路径，同时具备生产可再生塑料等衍生产品的商业潜力，目前正推进规模化生产验证。

德克萨斯A&M大学曼苏尔·汗博士开创性地将3D打印技术应用于儿童药物定制领域，成功解决了儿科用药中长期存在的剂量不精确、剂型不适配等难题。通过创新的"分层"工艺，该技术能根据儿童体重和年龄精准制作可调节剂量的药片，同时将药物制成儿童喜爱的形状和口味，显著提高服药依从性。这项突破性研究不仅减轻了药剂师的工作负担，还为医院提供了剂量灵活的抗病毒等治疗药物，已在2025年荣获《快公司》设计创新奖，标志着医疗领域在个性化用药方面取得重大进展，将彻底改变全球数百万儿童的用药体验。

2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）在遗传性血管性水肿（HAE）治疗领域取得突破性进展，一年内批准三种创新药物终结了自2021年以来长达四年的审批空白期。CSL贝林公司的加拉达西马布、KalVista的塞贝特拉stat（艾克特利）和Ionis制药的多尼达洛森钠分别以靶向凝血因子XII、提供按需口服治疗和延长给药间隔等创新机制，将美国HAE治疗药物总数提升至11种，增幅达38%。这些新疗法通过预防性与急性治疗的多样化组合显著丰富患者选择，有效减轻疾病负担，使患者能根据个人生活需求定制治疗方案，标志着HAE管理进入全新阶段，为全球约7000名美国患者带来革命性治疗希望。

美国食品药品监督管理局(FDA)近期取消了已获批的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法的风险评估和缓解策略(REMS)，这一举措将使社区肿瘤学实践更容易为患者提供这些救命疗法。在弗吉尼亚州雷斯顿举行的社区肿瘤联盟支付者交流峰会上，专家们讨论了这一政策变化对扩大细胞疗法获取渠道的影响，指出目前仅有20%符合条件的癌症患者能够接受包括双特异性抗体在内的细胞疗法，而随着超过600项相关临床试验的推进，社区医疗机构需要建立适当的基础设施和培训以管理这些高成本、高技术含量的疗法，同时解决支付方限制、治疗延迟等挑战，确保患者能在离家更近的地方获得先进治疗。

在2025年前列腺癌意识月期间，耶鲁医学院肿瘤学和泌尿学教授丹尼尔·P·佩特里拉克医学博士分享了前列腺癌治疗领域的最新突破，重点介绍了创新的PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）药物如何通过劫持细胞天然蛋白质降解系统来靶向破坏雄激素受体，以及这种药物在雄激素受体突变患者中的显著疗效；此外，他还讨论了PROTAC能显著提高前列腺特异性膜抗原表达的发现，以及将PROTAC与镥-PSMA靶向放射疗法结合使用的新临床试验设计，这种联合疗法有望通过增强靶向能力显著改善前列腺癌患者的治疗效果，为传统激素疗法失效的患者带来新希望。