环球医讯创新药物

临床与经济评估研究所基于23种药品的分析显示，美国若将药品回扣和折扣后的价格与健康效益价格基准保持一致，可在新药获批首年节省13亿至15亿美元；研究同时指出2022至2024年经通胀调整的药品净上市价格中位数激增51%，远超标价24%涨幅，凸显美国患者支付费用常达其他发达国家近三倍的严峻问题，尽管政府正努力控制成本，这反映了药品定价机制亟需改革以提升患者可及性并避免过度支付。

美国国立卫生研究院（NIH）向特拉华大学提供600万美元续期资助，用于支持生物医学研究卓越中心（COBRE）在疾病治疗新分子领域的持续工作。该中心由化学与生物化学教授乔·福克斯（Joe Fox）领导，聚焦化学探针与治疗先导分子开发，已资助31名早期职业研究人员，推动肝癌治疗分子新合成法、吸入药物行为研究、结核病新疗法及疫苗技术等突破，并强化质谱、核磁共振等四大核心设施，为近600名研究者提供关键支持，显著提升该校生物医药研究能力及学生培养成效，同时促成2000万美元后续科研资金与专利成果，彰显其在转化医学中的核心作用。

最新研究发现，用于治疗2型糖尿病和减肥的司美格鲁肽类药物（如Ozempic）可能显著降低对酒精、尼古丁、大麻等成瘾物质的渴望，其机制涉及钝化大脑多巴胺奖赏通路；加拿大研究人员正积极推进临床试验以验证效果，但强调当前证据有限需警惕过度炒作，同时警示该类药物可能削弱健康生活所需的动机与愉悦感，长期安全性和适用人群仍需大规模研究确认。

伦敦国王学院科学家开发出一种"三重工程化抗体"疗法，可有效限制侵袭性及耐药性乳腺癌的生长。该抗体一端附着癌细胞，另一端吸引免疫细胞，能更强烈激活肿瘤内及血液中的免疫细胞攻击肿瘤，特别适用于三阴性乳腺癌患者。三阴性乳腺癌约占所有乳腺癌15%，缺乏常规药物靶点，治疗选择有限。这项研究为每年约8000名英国三阴性乳腺癌患者带来新希望，未来还可能应用于卵巢癌和子宫内膜癌，有望解决耐药性癌症治疗的重大未满足需求。

范德堡大学药理学助理教授本杰明·P·布朗博士在《美国国家科学院院刊》发表突破性研究，针对人工智能在药物发现中遭遇的"泛化能力差距"提出创新解决方案。其开发的CORDIAL任务特定深度学习框架通过限制模型仅学习分子相互作用空间表征，显著提升对新型蛋白家族的预测可靠性，为结构化计算机辅助药物设计建立可信赖的AI基准，有望加速高潜力化合物筛选并降低药物研发成本。

减肥药物如GLP-1受体激动剂（包括诺和泰、Wegovy和替尔泊肽）在体重管理领域取得突破后，新兴研究揭示其潜在治疗酒精与药物成瘾的重大价值。基于美国退伍军人事务部近200万受试者和瑞典20余万酒精使用障碍患者的观察性研究，使用此类药物的人群在酒精、大麻、兴奋剂及阿片类药物使用障碍风险上显著降低，临床试验显示可减少40%的鸦片类药物渴求并大幅降低过量风险。若后续大规模试验验证这些发现，GLP-1药物有望彻底革新成瘾治疗领域，为全球数百万患者提供突破性疗法，标志着神经精神疾病干预的重大医学进展，同时拓展了代谢类药物在精神健康领域的应用边界。

阿尔伯塔大学发表在《JACC：基础与转化科学》杂志上的最新研究表明，目前广受欢迎的减肥药物司美格鲁肽（商品名奥利司他）在帮助人们减重的同时，可能也会导致心肌和其他肌肉组织的减少。研究人员发现，这种药物在小鼠实验中导致了心肌萎缩，并在人类心肌细胞培养中得到了证实。虽然短期内未观察到明显功能影响，但长期使用可能对心脏健康产生潜在风险。研究还指出，使用这类药物减重的人群中高达40%的体重减轻实际上是肌肉损失，这可能导致免疫力下降、伤口愈合延迟等长期健康问题。专家建议，在使用减肥药物时，应通过合理营养和抗阻训练来保护肌肉健康。

欧洲健康数据与证据网络（EHDEN）基于整合的3.5亿余条真实世界健康数据记录，完成了关于药品短缺全球影响的迄今最大规模研究，该研究聚焦16种药物短缺后的用药变化，发现8种药物的用药发病率下降33%，9种药物的用药流行率降幅达33%或更高，揭示了短缺导致的全球用药模式复杂性，包括替代疗法使用激增、药物重新用途引发连锁短缺等现象，并证实真实世界数据可助力预测短缺、设计应对策略以提升卫生韧性，为DARWIN EU等计划提供关键支持，从而减轻抗生素等关键药物潜在供应危机对患者健康的威胁。

英国威尔特郡32岁患者达伦·阿什顿-莱克因罹患罕见遗传病弗里德赖希共济失调，急需每年费用29.85万英镑的药物欧马维洛酮以延缓神经退行性病变，但该药物因成本过高被英国国家医疗服务体系拒绝纳入资助范围；患者强调药物能显著改善运动能力与生活质量，百健公司指出英国药物评估标准滞后二十年，慈善组织Ataxia UK证实英格兰登记患者达706人远超NICE评估阈值，政府承诺投入6亿英镑提升创新药物可及性并力争到2030年使英国成为欧洲患者获取药品最快的前三国家之一，凸显罕见病治疗资金缺口与政策改革的紧迫性。

英国威尔特郡32岁男子达伦·阿什顿-莱克（Darren Ashton-Lake）因患罕见遗传病弗里德赖希共济失调，急需年费29.85万英镑的欧马韦洛酮药物延缓病情恶化，但英国国家医疗服务体系（NHS）以价格过高拒绝纳入医保，患者疾呼"人的生命价值岂能用金钱衡量"；目前该药仅在美国和欧洲部分国家可用，英国仅有7名临床试验患者获益，慈善组织数据显示英格兰患者超700人远超官方认定阈值，政府承诺投资6亿英镑加速创新药物准入，但患者直言"失去希望就失去抗争意义"。