环球医讯创新药物

红细胞生成性原卟啉症(EPP)是一种由FECH基因突变引起的罕见疾病，患者暴露于阳光下会出现剧烈疼痛、肿胀和灼烧感等光毒性反应，目前尚无针对疾病机制的治疗方法。Disc Medicine公司近日宣布提交bitopertin的新药申请，该口服药通过抑制甘氨酸转运蛋白1减少原卟啉IX的积累，临床数据显示其能显著降低光毒性反应并改善患者生活质量，有望成为首个解决EPP根本病因的治疗药物，预计FDA将在2026年6月做出审批决定，为全球EPP患者带来新希望。

研究人员揭示急性髓系白血病细胞通过上调OPA1蛋白重塑线粒体嵴结构以捕获细胞色素c，从而逃避维奈克拉诱导的细胞凋亡；在携带人类白血病细胞的小鼠实验中，OPA1抑制剂与维奈克拉联用使生存期至少延长一倍且不损害正常造血功能，该机制为克服白血病耐药性提供了新方向，且OPA1过表达现象在乳腺癌、肺癌等多种恶性肿瘤中均与不良预后相关，目前相关抑制剂尚处于早期研发阶段需进一步优化以满足人体测试要求。

本文详细介绍了如何安全地停止使用司美格鲁肽(欧唐平®和温和维®中的活性成分)进行减肥的方法，包括12个实用建议。文章指出虽然医学上可以突然停药，但专家建议通过约九周的逐渐减量来防止体重反弹和食欲骤增。内容涵盖咨询医疗提供者、制定停药计划、应对食欲变化、饮食调整、正念饮食、保持运动和睡眠等关键方面，并提供了替代药物选择和常见问题解答，为正在考虑停用司美格鲁肽的人群提供了全面的指导和专业建议。

苏黎世联邦理工学院研究人员开发出一种创新方法，可在40分钟内于小型玻璃片上生成多达10万个微小液滴用于药物研发测试，该技术采用特殊涂层玻璃片、精细管和油浴系统实现液滴精确生成与稳定，大幅提高酶与活性成分测试效率，每次实验可节省高达5公斤不可回收塑料并显著减少化学试剂用量，虽然该方法在小体积快速反应测试中表现卓越但不适用于大体积液体或长期组织培养，目前研究团队正计划成立衍生企业将该技术商业化推出完整检测系统。

罗格斯大学等机构研究人员揭示了急性髓系白血病细胞通过高表达OPA1蛋白重塑线粒体嵴结构来抵抗维奈托克药物治疗的机制，实验证实抑制OPA1可恢复药物敏感性并显著延长小鼠生存期，这一发现为克服白血病耐药性提供了新策略，有望改善五年生存率仅30%的现状，尤其对p53基因突变等难治性病例具有应用价值，该研究发表在《科学进展》杂志上，为多种癌症治疗开辟了新方向。

德国马克斯·德尔布吕克分子医学中心与美国亚利桑那大学研究人员合作开发了一种名为RBM20-ASO的反义寡核苷酸药物，该药物能在模拟人类射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）的小鼠模型中显著改善心肌弹性和心脏舒张功能。研究首次在具有肥胖、高血压等合并症的小鼠中测试了该药物，证实降低RBM20水平约50%即可有效改善心脏充盈能力而不损害泵血功能，且副作用轻微，为治疗目前缺乏有效药物的HFpEF提供了新希望。下一步将在猪模型中进行安全性评估，随后将推进至临床试验阶段，有望为全球数百万老年心衰患者带来突破性疗法。

新药宗格替尼作为一线治疗用于携带HER2基因突变的晚期肺癌患者，在临床试验中展现出突破性效果：77%的患者肿瘤显著缩小，8%的患者肿瘤完全消失，69%的患者肿瘤部分缩小，96%的患者疾病得到有效控制。该药物通过直接抑制HER2突变靶点，避免了传统化疗的严重副作用，大幅提升了患者生活质量和治疗预后，为全球每年约4.9万肺癌患者中约4%的HER2突变群体提供了全新治疗选择，标志着肺癌靶向治疗领域的重要里程碑，有望改变此类患者的临床实践路径。

范德比尔特大学科学家本杰明·P·布朗博士开发出突破性深度学习框架，通过聚焦蛋白质与配体原子间距离依赖性物理化学相互作用的建模，有效解决了当前机器学习在药物发现中泛化能力不足的核心难题，该研究通过排除整个蛋白质超家族进行严格现实测试，为构建可靠AI药物发现系统建立了清晰基线，有望显著加速新药研发进程并大幅降低研发成本。

本文详细阐述了"利用海洋生物多样性开发针对多药耐药病原体的新型抗菌剂"第二卷研究主题的核心背景，强调抗菌药物耐药性已成为超越艾滋病和疟疾的全球健康危机，预计2050年将导致每年1000万人死亡。研究指出海洋生物特别是海洋藻类作为未被充分开发的生物活性化合物宝库，具有独特化学结构和新颖作用机制，能提供可持续的抗菌解决方案。该主题鼓励在海洋生物抗菌化合物分离、高通量筛选技术、组学应用、生物合成途径、作用机制研究、药理学评估、生态可持续性及临床转化等多领域开展创新工作，旨在加速海洋来源抗菌剂从实验室到临床应用的转化进程，为全球应对抗菌药物耐药性挑战提供关键科学支持，同时契合可持续发展与环境保护的全球战略目标。

Broad研究所与拜耳制药的科学家联盟成功研发出名为sevabertinib的新型药物候选物，有望为携带ERBB2基因突变的非小细胞肺癌患者提供突破性治疗。该突变影响全球每年约4-5万名患者，主要为不吸烟的年轻女性，目前治疗选择极为有限。研究证实该药物能精准靶向HER2外显子20插入突变，在细胞和动物模型中显著抑制肿瘤生长，并在临床试验中成功缩小患者肿瘤。目前该药物已进入美国FDA优先审查阶段，若获批将成为首个基于Broad研究所发现的FDA批准抗癌药物，也是Broad-Bayer肿瘤学联盟的首个成果，为难治性肺癌患者带来新希望。