Ionis获得美国FDA突破性疗法认定 用于治疗Angelman综合症的ION582药物
Ionis Pharmaceuticals宣布其靶向RNA药物ION582获得美国FDA突破性疗法认定,该药物用于治疗罕见神经疾病Angelman综合症。此前的1/2期临床试验显示该药物在沟通、认知和运动功能等所有疾病功能领域均表现出持续临床改善,且安全性良好。目前全球III期REVEAL研究正在推进,计划招募携带母源UBE3A基因缺失或突变的患者,预计2026年完成入组。ION582通过抑制UBE3A反义转录本增加UBE3A蛋白产生,已获得FDA孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定。
2025-09-09 23:41:18创新药