环球医讯创新药物

在欧洲糖尿病研究协会2025年大会上，礼来公司的口服减肥药orforglipron的临床试验数据及其心血管益处成为关注焦点。文章详细分析了orforglipron在72周试验中出现的胃肠道副作用问题，并对比了诺和诺德在研药物amycretin和Zealand Pharma的dapiglutide的临床进展。同时报道了GLP-1类药物在心血管保护方面的突破性研究，包括诺和诺德口服索马鲁肽的SOUL试验结果，以及注射型司美格鲁肽对比礼来tirzepatide的心血管获益差异。

美国生物制药公司Palvella Therapeutics宣布其II期TOIVA临床试验已完成招募，该试验针对QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗皮肤静脉畸形。该病影响约75,000名美国患者，会导致皮肤出血、血栓、溃疡等并发症。试验显示QTORIN通过局部给药可减少系统暴露，预计2025年12月中公布主要数据。该药或将成为首个获批疗法。

由澳大利亚科学家发现的KAT6抑制剂PF-07248144正式进入三期临床试验，该药物通过靶向调控基因表达机制治疗激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌。该疗法基于15年跨机构联合研发，涉及澳大利亚多家顶尖科研机构，目前已在中、美、澳等多国启动400例患者招募。

麻省理工学院研究团队开发出新型瓶刷状聚合物链技术，可将前药分子负载量提升百倍以上，突破传统抗体-药物偶联物(ADCs)的药物载量限制。实验显示该技术在小鼠模型中成功消除肿瘤，未来可通过多药联用方案提升癌症治疗效果，为化疗领域带来革命性突破。

英国药物发现加速器（MDC）与 Crown Bioscience宣布建立全球战略联盟，通过整合双方在放射化学、临床前成像及转化生物学领域的专长，为放射性药物开发提供完整技术平台。该合作覆盖从靶点验证到临床前研究的全链条，旨在加速癌症靶向治疗药物开发并提升患者疗效。

2025-2030年全球药物发现服务市场预计将以15%的复合年增长率扩张，主要受外包需求增长、AI和高通量筛选技术革新驱动。领先企业通过AI建模、云计算等技术创新提升研发效率，同时面临知识产权管理和高昂研发成本等挑战。北美、欧洲和亚太地区成为主要增长市场，中小型药企的外包趋势显著加速行业发展。

丹麦开展的双盲随机对照试验表明，每周注射1mg司美格鲁肽（GLP-1受体激动剂）可使合并精神分裂症、前驱糖尿病及肥胖的患者体重平均减少9公斤，糖化血红蛋白下降0.46%，甘油三酯显著降低，且不加重精神症状。该研究纳入154例患者，发现81%用药者血糖恢复正常，96%完成治疗，证明司美格鲁肽可安全有效地改善抗精神病药物引发的代谢问题，可能改写临床治疗指南。

本文详细解读FDA将在2025年10月审查的五项重要药物审批，涉及小细胞肺癌、鼻息肉病、儿童近视、白血病及狼疮性肾炎等重大疾病领域。重点涵盖 lurbinectedin联合疗法、tezepelumab、SYD-101、revumenib及obinutuzumab的临床试验数据，包括无进展生存期、整体生存率、鼻息肉体积减少等关键指标，并揭示其可能改写治疗指南的突破性进展。

本文报道美国食品和药物管理局在特朗普政府期间拟取消已有数十年历史的新药审批专家评审机制。通过分析FDA官员乔治·蒂德马什的表态，揭示该政策调整将削弱公众对药品审批过程的监督。文章详细讨论了该机制的历史背景、替代措施的局限性，以及前FDA官员、生物伦理学家等多方专家的批评意见，同时列举了阿杜那单抗药物审批争议等典型案例，并分析了监管机构权力集中可能带来的风险。

丹麦新研究发现52%的司美格鲁肽减肥使用者在一年内停药，高成本和副作用为主要原因。年轻群体、低收入地区人群及慢性病患者停药率分别高达48%、14%和10%，男性停药率比女性高12%。研究强调该药物需长期使用才能维持食欲控制效果，建议针对依从性差的群体采取针对性干预措施以改善治疗效果。