环球医讯创新药物

蒙特利尔临床研究中心(IRCM)科研团队历经近十年研究，发现人体自然产生的β-羟基丁酸(BHB)分子可成为治疗炎症性肠病(IBD)的关键突破。研究表明，这种在禁食或生酮饮食期间产生的物质能有效减轻小鼠肠道组织炎症，且实验证实BHB可阻断人类血细胞中的炎症小体。研究最初针对罕见遗传病慢性肉芽肿病(CGD)，但发现其对更常见的克罗恩病和溃疡性结肠炎同样具有治疗潜力。鉴于加拿大已有超32.2万IBD患者且预计2035年将达50万，该成果为开发非饮食依赖的新型疗法提供了科学依据，目前研究人员正与美国国立卫生研究院探讨推进人体临床试验的可能性。

世界卫生组织警告称，Mounjaro等突破性减肥药物全球严重短缺，目前仅10%需要者能获取，而肥胖人口预计2030年将翻倍至20亿人；报告强调GLP-1类药物虽能显著降低心脏病、糖尿病等风险并代表治疗新阶段，但产能限制导致仅1亿人可获得治疗，药企必须降价扩产以避免低收入国家患者被排除在外，同时明确指出药物需配合健康饮食、运动及生活方式咨询，且停药后体重易反弹，绝非解决全球肥胖危机的万能方案。

最新研究揭示，使用GLP-1受体激动剂类减肥药物（如司美格鲁肽）若未采取适当措施，可能导致20%-50%的减重来自肌肉等非脂肪组织流失，其健康影响相当于10年自然衰老或减肥手术；英国莱斯米尔斯与ukactive研究所联合报告指出，肌肉流失会显著削弱力量、增加跌倒风险并影响日常活动，强调必须通过每周2-3次力量训练结合150分钟中高强度运动来保护骨密度和长期健康，同时呼吁政府及健康行业加强用药者健康管理支持体系。

英国萨里大学研究人员发现，植物源性化合物福斯科林(Forskolin)对KMT2A重排急性髓系白血病(KMT2A-r AML)具有双重作用机制，不仅能直接抑制白血病细胞生长，还能通过干扰P-糖蛋白1功能提高化疗药物柔红霉素的效果，使更多药物保留在癌细胞内。这项发表在《英国药理学杂志》的研究表明，将福斯科林与化疗结合可能降低化疗剂量并减少副作用，为这种高致死率白血病提供更温和有效的治疗策略，有望在未来十年内帮助提高患者五年生存率。

本研究专题聚焦全球寄生虫疾病引发的药物耐药性危机，强调基因组监测与创新治疗策略的紧迫性。内容涵盖疟原虫锥虫等寄生虫的耐药机制解析、新型抗寄生虫药物研发及多学科合作路径，旨在通过深化药物作用机制理解、优化药物组合与模型系统，提升治疗效果并遏制耐药性传播，为实现全球健康可持续发展目标提供科学支持，同时呼吁加强基因组流行病学研究和跨领域协作以应对这一重大公共卫生挑战。

美国食品药品监督管理局(FDA)宣布特蕾西·贝丝·霍格医学博士被任命为药物评价与研究中心(CDER)代理主任，她拥有医学与公共卫生双博士学位并在麻省理工学院等机构任职，曾发表45篇同行评审论文；FDA局长马卡里高度评价她将推动CDER全面现代化并建立跨中心协调文化，特别肯定其在减少动物测试方面运用新技术的贡献；霍格博士强调将致力于确保药品安全有效、提升决策科学性与透明度；同时FDA宣布凯伦·默里医学博士将领导非处方药办公室，为美国民众提供更可负担的非处方药选项，此举是FDA现代化战略的重要组成部分。

本研究系统探究了薄荷醇对A549肺癌细胞系的细胞毒性机制，发现其作用呈现显著的浓度依赖性特征：低浓度（0.3 mM）通过激活TRPA1通道引发细胞反应，高浓度（3 mM）则通过非特异性抑制细胞器膜Ca2+-ATP酶导致Ca2+释放，最终在60分钟内诱发坏死性细胞死亡；关键突破在于证实该细胞毒性过程不依赖细胞内Ca2+超载，且不受TRPA1阻断剂或Ca2+螯合剂影响，同时单萜类似物结构活性分析揭示了分子构效关系，这为开发基于薄荷醇吸入疗法的肺癌新型化学治疗策略提供了重要实验依据，有望开辟肺癌靶向治疗的新途径。

澳大利亚CSL公司研发的基因疗法Hemgenix以每剂500万美元的天价用于治疗B型血友病，该疗法通过腺病毒载体将功能性凝血因子IX基因导入患者肝脏，实现长期自主生产凝血蛋白。临床数据显示其五年内将出血率降低64%以上，凝血因子使用量减少96%，但存在肝毒性风险且仅能单次治疗。尽管CSL强调其永久性治疗价值可节省长期医疗成本，但高昂定价引发澳大利亚全民医保系统的补贴争议，患者组织担忧疗效持久性和是否应等待更优疗法，凸显尖端基因治疗在可及性与经济效益间的平衡难题。

阿布扎比研究人员成功开发出基于纸张的低成本3D肿瘤模型技术Spheromatrix，该系统能便捷培养微型肿瘤并实现冻存复用，其行为特征高度模拟真实人体肿瘤，显著提升抗癌药物测试的可靠性与效率。该技术突破性地消除了人体测试需求，大幅减少动物实验依赖，加速临床前药物筛选进程，并为患者定制化治疗开辟新途径，同时验证了冻存前后药物反应一致性，为癌症研究提供可扩展、可重复且经济高效的解决方案。

纽约大学阿布扎比分校研究团队成功开发Spheromatrix技术，该技术利用特殊工程滤纸构建低成本平台，支持肿瘤球体可控生长并实现冷冻保存，从而创建可随时解冻测试的“现成”肿瘤模型生物样本库；此项突破显著加速癌症临床前药物测试进程，大幅减少对动物实验的依赖，为患者定制化精准肿瘤治疗开辟新途径，同时降低研发成本与时间，推动肿瘤研究向更人性化、可重复的方向发展。