环球医讯创新药物

新罕布什尔州卫生与公众服务部宣布自2026年1月1日起，医疗补助计划将终止对GLP-1类减肥药物（如Wegovy、Zepbound）的覆盖，州长凯莉·阿约特称此举为控制成本，仅保留对特定基础疾病患者的用药许可；妇女健康与预防联盟指出该州30%女性面临肥胖问题，肥胖关联200余种健康并发症，长期可能推高糖尿病、心血管疾病等治疗成本，强调肥胖应被视为慢性疾病而非生活方式选择，目前全美16个州覆盖此类药物，但加利福尼亚等州也计划终止覆盖，医疗界对药物疗效与安全性的权衡存在持续争议。

本文回顾1954年12月6日发表的里程碑式医学突破，格特鲁德·埃利恩与乔治·希钦斯团队开发的巯嘌呤（6-MP）首次使急性白血病儿童实现完全缓解，尽管缓解期仅数周至数月且无法根治，但开创了基于核酸合成抑制原理的理性药物设计新范式；埃利恩早年因性别限制被拒于研究门外，历经中学教师与食品质检员生涯后加入伯勒斯·威康公司，通过靶向快速增殖细胞的代谢机制突破传统试错法，后续还研发出硫唑嘌呤、阿昔洛韦及首例艾滋病药物AZT，其数十年科研坚持最终荣膺1988年诺贝尔生理学或医学奖，彰显了基础研究对重大疾病治疗的深远影响。

本文报道美国食品药品监督管理局（FDA）正考虑对新冠疫苗实施最高级别“黑框警告”的争议性举措，引发多位健康专家强烈反对。专家指出，现有大量研究和真实世界数据均证实疫苗安全有效，添加警告缺乏科学依据且可能引发公众不必要的恐慌，导致疫苗接种率显著下降，尤其影响儿童、孕妇等高风险人群的疫苗获取，最终加剧疫苗犹豫并损害整体公共卫生。FDA发言人驳斥相关指控为“纯属猜测”，强调对疫苗安全的重视，但专家警告此举若实施将侵蚀公众对疫苗的信任，造成更多疾病、死亡及社会痛苦，呼吁决策过程必须保持数据透明和科学严谨。

美国食品药品监督管理局正式批准Etripamil（Cardamyst）鼻喷剂用于阵发性室上性心动过速家庭治疗，这是全球首款无需医疗监督即可在非医疗机构自行使用的PSVT治疗药物。基于关键性III期RAPID临床试验数据，该L型钙通道阻滞剂能在17.2分钟内有效转复窦性心律，显著优于安慰剂组（64% vs 31%），预计2026年第一季度上市。该突破性疗法将帮助患者快速终止发作、避免急诊就医，但对心力衰竭患者存在禁忌且尚未开展儿童研究，同时公司正推进其在快速心室率心房颤动领域的III期临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准里程碑制药公司研发的etripamil（商品名Cardamyst）鼻喷雾剂用于家庭治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），该药物作为首个可在医疗监督外由患者自行给药的PSVT治疗方案，基于关键性III期RAPID试验数据证实其30分钟内转复率达64%，显著优于安慰剂组的31%，预计2026年第一季度上市，适用于成人急性症状发作期，但禁用于心力衰竭或特定心律异常患者，同时该药物在临床试验中显示出良好的安全性特征，常见不良反应为轻度鼻部不适等短暂症状，标志着PSVT患者首次获得避免急诊就医的家庭应急治疗选择。

欧洲药品管理局人用药品委员会拒绝了Anavex德国有限公司提交的布拉卡梅辛有条件上市许可申请，核心原因是主要临床试验未能证明该药物对无*SIGMAR1*基因突变的早期阿尔茨海默病患者的有效性和安全性；试验未达到改善认知功能和日常生活能力的双重主要目标，存在方法学缺陷，且安全性数据不足，高比例患者因中枢神经系统副作用停药，同时无法排除潜在致癌杂质风险，尽管委员会认可阿尔茨海默病治疗的未满足医疗需求，但该药物不符合有条件上市许可标准。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准etripamil（Cardamyst）鼻喷剂用于成人阵发性室上性心动过速（PSVT）的家庭自主治疗，该药物作为首款无需医疗监督即可在非医疗机构使用的PSVT治疗方案，基于III期RAPID试验数据证实其30分钟内心律转复有效率达64%，显著高于安慰剂组的31%，中位转复时间缩短至17.2分钟，预计2026年第一季度上市，将帮助患者快速终止心动过速发作、避免急诊就诊，同时明确其适用于安全环境使用以防范头晕等副作用，适用于当前β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂联合治疗人群，但禁用于心力衰竭及特定心律异常患者。

丹麦泽兰德制药公司计划到2030年推出五款肥胖症及相关疾病药物，其核心候选药物petrelintide靶向胰淀素激素，早期试验显示比诺和诺德Wegovy和礼来Zepbound等GLP-1类药物胃肠道副作用更少且更轻微，旨在解决全球十亿肥胖人群的长期用药需求，避免患者停药后体重反弹问题，同时宣布与罗氏达成53亿美元合作，并将建立波士顿研究中心整合人工智能驱动药物发现技术，以打造可长期维持减重效果的基础首选药物。

日本冈山大学与东北大学研究团队在《Small》期刊发表突破性成果，揭示胶原蛋白在胰腺癌中兼具物理屏障与生物信号分子双重作用。通过抑制盘状结构域受体1（DDR1）信号通路，成功削弱纤维化屏障并显著提升大分子药物渗透率，同时发现MEK抑制剂意外加剧纤维化的新机制，为解决胰腺癌药物递送难题提供全新治疗策略，该发现对其他纤维化疾病治疗亦具重要启示意义。

辉瑞公司图卡替尼（Tukysa）联合维持疗法在关键性临床试验中显著延缓HER2阳性转移性乳腺癌患者疾病进展，使无进展生存期延长8.6个月，其中激素受体阴性患者获益更为显著；同时大型研究发现GLP-1类糖尿病药物使用者发生慢性咳嗽风险增加12%，研究人员呼吁医生在诊断不明原因咳嗽时需关注患者是否正在使用此类药物，这两项发现对癌症治疗和糖尿病用药安全具有重要临床意义。